การรักษาโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงชนิดไมแอสทีเนีย กราวิส (MG) ด้วย CAR-T

โรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงไมแอสทีเนีย กราวิส (Myasthenia Gravis หรือ MG) เป็นโรคเรื้อรังที่เกิดจากความผิดปกติของระบบประสาทและกล้ามเนื้อ โดยมีแอนติบอดีต่อต้านตนเอง (ส่วนใหญ่เป็นแอนติบอดีต่อตัวรับอะเซทิลโคลีน หรือ AchRAb) ที่ขัดขวางการสื่อสารระหว่างเส้นประสาทและกล้ามเนื้อ ทำให้เกิดอาการอ่อนแรงเป็นๆ หายๆ หนังตาตก กลืนลำบาก และในกรณีที่รุนแรงอาจนำไปสู่ภาวะหายใจล้มเหลวที่เป็นอันตรายถึงชีวิต สำหรับผู้ป่วย MG ที่ดื้อต่อการรักษาแบบดั้งเดิม เช่น ยากดภูมิคุ้มกัน ยา IVIG ยาต้าน FcRn และยาต้านคอมพลีเมนต์ ทางเลือกในการรักษายังคงมีจำกัด

การบำบัดด้วยเซลล์ CAR-T แบบกำหนดเป้าหมายคู่ CD19/BCMA ของ BIOOCUS เป็นนวัตกรรมใหม่ในการบำบัดด้วยเซลล์จากผู้ป่วยเอง ซึ่งสามารถกำจัดเซลล์ B ที่ก่อโรคและเซลล์พลาสมาที่ทำให้เกิดแอนติบอดีต่อต้านตนเองได้อย่างแม่นยำ และมีศักยภาพในการบรรเทาอาการอย่างลึกซึ้งและยั่งยืนในผู้ป่วย MG ที่รักษาได้ยาก

การรักษาโรค MG ด้วย CAR-T เป็นการรักษาด้วยภูมิคุ้มกันบำบัดขั้นสูงแบบเฉพาะบุคคล โดยใช้เซลล์ T ของผู้ป่วยเองที่ได้รับการดัดแปลงทางพันธุกรรมให้แสดงตัวรับแอนติเจนแบบไคเมอริก (CARs) ที่กำหนดเป้าหมายทั้ง CD19 (บนเซลล์ B) และ BCMA (บนเซลล์พลาสมา) หลังจากขยายจำนวนในห้องปฏิบัติการแล้ว เซลล์ CAR-T ที่กำหนดเป้าหมายคู่เหล่านี้จะถูกฉีดกลับเข้าไปในผู้ป่วย ซึ่งจะไปกำจัดเซลล์ภูมิคุ้มกันที่ก่อให้เกิดปฏิกิริยาต่อต้านตนเองซึ่งเป็นสาเหตุของโรค MG อย่างเลือกสรร ทำให้ระดับ AchRAb ลดลงและฟื้นฟูการทำงานของระบบประสาทและกล้ามเนื้อ

แนวทางการรักษาแบบมุ่งเป้าหมายคู่ขนานนี้ มุ่งเป้าไปที่ทั้งส่วนประกอบระดับเซลล์และระดับสารน้ำในระบบภูมิคุ้มกัน ทำให้เกิดการปรับระบบภูมิคุ้มกันใหม่ได้อย่างครอบคลุมมากกว่าการรักษาแบบมุ่งเป้าหมายเดียวหรือแบบดั้งเดิม

• อาการดีขึ้นอย่างรวดเร็วและต่อเนื่อง: ลดอาการเมื่อยล้าของกล้ามเนื้อ หนังตาตก มองเห็นภาพซ้อน พูดไม่ชัด และกล้ามเนื้อแขนขาอ่อนแรงได้อย่างมีนัยสำคัญ
• การกำจัดเซลล์บีและเซลล์พลาสมาอย่างลึกซึ้ง: ระดับ AchRAb และจำนวนเซลล์ B-lymphocyte โดยรวมลดลงอย่างเห็นได้ชัดและต่อเนื่อง
• คะแนนทางคลินิกดีขึ้น: มีความก้าวหน้าอย่างมีนัยสำคัญในคะแนน Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) และคะแนน Activities of Daily Living (ADL)
• มีประวัติความปลอดภัยที่ดี: ผู้ป่วยทนต่อยาได้ดี โดยไม่พบอาการกลุ่มอาการปล่อยสารไซโตไคน์ (CRS) หรือความเป็นพิษต่อระบบประสาทในผู้ป่วยที่ได้รับการรักษา
• มีโอกาสหายขาดในระยะยาว: ลดหรือขจัดความจำเป็นในการใช้ยากดภูมิคุ้มกันเรื้อรัง
• ปรับแต่งได้ตามความต้องการและแม่นยำ: ใช้เซลล์ของตัวผู้ป่วยเอง ซึ่งช่วยลดความเสี่ยงของการถูกปฏิเสธจากร่างกาย

1. การแยกเม็ดเลือดขาว– การเก็บเซลล์ T ของผู้ป่วยโดยวิธีการแยกส่วนประกอบของเลือดจากหลอดเลือดส่วนปลาย (peripheral blood apheresis)
2. วิศวกรรมพันธุกรรม– เซลล์ T จะถูกดัดแปลงให้แสดงออกถึง CD19 และ BCMA CARs และขยายจำนวนในโรงงานที่ได้มาตรฐาน GMP
3. การปรับสภาพร่างกาย (ถ้าจำเป็น)– การลดจำนวนเซลล์น้ำเหลืองชั่วคราวเพื่อเพิ่มประสิทธิภาพการปลูกถ่ายเซลล์ CAR-T
4. การให้ยา CAR-T ทางหลอดเลือดดำ– การให้ยา CD19 CAR-T (0.5×10⁶/กก.) + BCMA CAR-T (1×10⁶/กก.) ทางหลอดเลือดดำเพียงครั้งเดียว
5. การติดตามและตรวจสอบ- ประเมินการขยายตัวของ CAR-T ระดับ AchRAb จำนวนเซลล์ B คะแนน QMG/ADL และการทำงานของอวัยวะอย่างสม่ำเสมอเป็นเวลาสูงสุด 12 เดือนขึ้นไป

• แพลตฟอร์ม CAR-T แบบกำหนดเป้าหมายคู่ CD19/BCMA ที่ล้ำสมัย ซึ่งได้รับการปรับแต่งเป็นพิเศษสำหรับโรคภูมิคุ้มกันบกพร่อง
• การผลิตตามมาตรฐาน GMP ระดับโลก และทีมผู้เชี่ยวชาญด้านภูมิคุ้มกันบำบัดที่มีความเชี่ยวชาญทั้งในด้านมะเร็งเม็ดเลือดและภาวะภูมิคุ้มกันบกพร่องที่ไม่ตอบสนองต่อการรักษา
• การสนับสนุนผู้ป่วยต่างชาติอย่างครบวงจร: การประสานงานหลายภาษา การรับส่งจากสนามบิน ที่พัก และการติดตามผลระยะยาว
• มีประวัติผลงานที่พิสูจน์แล้วในการรักษาโรคภูมิคุ้มกันบกพร่องด้วย CAR-T (รวมถึง SLE) และการวางแผนการรักษาเฉพาะบุคคล
• การดูแลอย่างครบวงจร ตั้งแต่การประเมินก่อนการรักษาจนถึงการติดตามผลหลังการให้ยา