CAR-T терапия за миастения гравис (MG)

Миастения гравис (МГ) е хронично автоимунно невромускулно заболяване, причинено от автоантитела (предимно антитела срещу ацетилхолинови рецептори, AchRAb), които нарушават комуникацията между нервите и мускулите, което води до променлива слабост, птоза, дисфагия и в тежки случаи животозастрашаваща дихателна недостатъчност. При пациенти с рефрактерна МГ, при които конвенционалните имуносупресори, IVIG, FcRn инхибитори и инхибитори на комплемента не се получават, възможностите за лечение остават ограничени.

Двутаргетна CD19/BCMA CAR-T терапия на BIOOCUS представлява революционна автоложна клетъчна терапия, която прецизно елиминира патогенните В-клетки и плазмените клетки, отговорни за производството на автоантитела, предлагайки потенциал за дълбока и трайна ремисия при трудна за лечение миатома.

CAR-T терапията за MG е ​​усъвършенствана, персонализирана имунотерапия, при която собствените Т-клетки на пациента се модифицират генетично, за да експресират химерни антигенни рецептори (CAR), насочени както към CD19 (върху B-клетките), така и към BCMA (върху плазмените клетки). След експанзия в лабораторията, тези CAR-T клетки с двойна цел се инжектират обратно в пациента, където селективно изчерпват автореактивните имунни клетки, управляващи MG, като по този начин намаляват нивата на AchRAb и възстановяват невромускулната функция.

Тозият подход с двойна цел е насочен както към клетъчните, така и към хуморалните компоненти на автоимунния отговор, осигурявайки по-цялостно рестартиране на имунната система в сравнение с терапиите с една цел или традиционните терапии.

• Бързо и трайно подобрение на симптомитеЗначително намаляване на мускулната умора, птозата, диплопията, дизартрията и слабостта на крайниците.
• Дълбоко изчерпване на В-клетките и плазмените клеткиЗабележимо и трайно понижение на AchRAb и общия брой на B-лимфоцитите.
• Подобрени клинични резултатиЗначително подобрение в резултатите от тестовете за количествена миастения гравис (QMG) и дейности от ежедневието (ADL).
• Благоприятен профил на безопасностДобре поносим, ​​без да се наблюдава синдром на освобождаване на цитокини (CRS) или невротоксичност в лекуваните случаи.
• Потенциал за дългосрочна ремисияНамалява или елиминира необходимостта от хронична имуносупресия.
• Персонализирано и прецизноИзползва собствените клетки на пациента, като по този начин минимизира риска от отхвърляне.

1. Левкофереза– Събиране на Т-клетки от пациента чрез периферна кръвна афереза.
2. Генно инженерство– Т-клетките са модифицирани да експресират CD19 и BCMA CARs и се размножават в GMP съоръжения.
3. Кондициониране (ако е необходимо)– Краткосрочна лимфодеплеция за оптимизиране на присаждането на CAR-T.
4. CAR-T инфузия– Еднократна интравенозна инфузия на CD19 CAR-T (0,5×10⁶/kg) + BCMA CAR-T (1×10⁶/kg).
5. Мониторинг и последващи действия– Редовна оценка на CAR-T експанзията, нивата на AchRAb, броя на B-клетките, QMG/ADL резултатите и функцията на органите в продължение на до 12+ месеца.

• Авангардна CAR-T платформа с двойна таргетна CD19/BCMA, специално оптимизирана за автоимунни заболявания.
• Производство от световна класа, отговарящо на изискванията на GMP, и опитен екип за имунотерапия с експертиза както в хематологичните злокачествени заболявания, така и в резистентните автоимунни състояния.
• Цялостна подкрепа за международни пациенти: многоезична координация, трансфер от летището, настаняване и дългосрочно проследяване.
• Доказан опит в CAR-T за автоимунни заболявания (включително системен лупус еритематозус) и персонализирано планиране на лечението.
• Пълноспектърно лечение - от оценка преди лечението до мониторинг след инфузията.