- Tretmani
- Svjedočanstva
- Neuroblastom
- Čvrsti tumor
- Svjedočanstva
- TILS
- Terapija NK ćelijama
- Miastenija gravis (MG)
- Akutna limfoblastna leukemija (B-ALL)
- Sistemski eritematozni lupus (SLE)
- Akutna limfoblastna leukemija (T-ALL)
- Ne-Hodgkinov limfom (NHL)
- Multipli mijelom (MM)
- Difuzni limfom velikih B-ćelija
- B-limfocitna leukemija
- Mijelom
CAR-T terapija za mijasteniju gravis (MG)
Pregled
Miastenija gravis (MG) je hronični autoimuni neuromuskularni poremećaj uzrokovan autoantitijelima (prvenstveno antitijelima protiv acetilholinskih receptora, AchRAb) koja oštećuju komunikaciju između živaca i mišića, što dovodi do promjenjive slabosti, ptoze, disfagije, a u teškim slučajevima i do po život ugrožavajuće respiratorne insuficijencije. Za pacijente sa refraktornom MG koji ne djeluju na konvencionalne imunosupresore, IVIG, inhibitore FcRn i inhibitore komplementa, mogućnosti liječenja ostaju ograničene.
BIOOCUS-ova dvostruko ciljana CD19/BCMA CAR-T terapija predstavlja revolucionarnu autolognu ćelijsku terapiju koja precizno eliminira patogene B ćelije i plazma ćelije odgovorne za proizvodnju autoantitijela, nudeći potencijal za duboku i trajnu remisiju kod teško lječive MG.
Šta je CAR-T terapija za MG?
CAR-T terapija za MG je napredna, personalizirana imunoterapija u kojoj se pacijentove T ćelije genetski modificiraju da eksprimiraju himerne antigenske receptore (CAR) koji ciljaju i CD19 (na B ćelijama) i BCMA (na plazma ćelijama). Nakon ekspanzije u laboratoriji, ove CAR-T ćelije s dvostrukom metom se infuzijom vraćaju u pacijenta, gdje selektivno smanjuju autoreaktivne imune ćelije koje pokreću MG, čime se smanjuju nivoi AchRAb i obnavlja neuromuskularna funkcija.
Ovaj dvostruki pristup ciljano djeluje i na ćelijske i na humoralne komponente autoimunog odgovora, pružajući sveobuhvatnije resetiranje imunološkog sistema u poređenju s terapijama usmjerenim na jedan cilj ili tradicionalnim terapijama.
Ključne prednosti CAR-T terapije za MG
- Brzo i održivo poboljšanje simptomaZnačajno smanjenje mišićnog umora, ptoze, diplopije, dizartrije i slabosti udova.
- Duboka deplecija B-ćelija i plazma ćelijaZnačajno i trajno smanjenje broja AchRAb i ukupnog broja B-limfocita.
- Poboljšani klinički rezultatiZnačajan napredak u rezultatima kvantitativne mijastenije gravis (QMG) i aktivnosti svakodnevnog života (ADL).
- Povoljan sigurnosni profilDobro podnošljiv, bez sindroma oslobađanja citokina (CRS) ili neurotoksičnosti uočene u tretiranim slučajevima.
- Potencijal za dugoročnu remisijuSmanjuje ili eliminira potrebu za hroničnom imunosupresijom.
- Personalizirano i preciznoKoristi vlastite ćelije pacijenta, minimizirajući rizik odbacivanja.
Proces liječenja
- Leukafereza– Prikupljanje pacijentovih T ćelija putem periferne krvne afereze.
- Genetski inženjering– T ćelije su modificirane da eksprimiraju CD19 i BCMA CAR i eksprimiraju se u GMP objektima.
- Kondicioniranje (ako je potrebno)– Kratkotrajna limfodeplecija za optimizaciju prihvatanja CAR-T.
- CAR-T infuzija– Jedna intravenska infuzija CD19 CAR-T (0,5×10⁶/kg) + BCMA CAR-T (1×10⁶/kg).
- Praćenje i praćenje– Redovna procjena ekspanzije CAR-T, nivoa AchRAb, broja B-ćelija, QMG/ADL rezultata i funkcije organa do 12+ mjeseci.
Zašto odabrati BIOOCUS-ovu CAR-T terapiju za MG?
- Vrhunska dvostruko-ciljna CD19/BCMA CAR-T platforma posebno optimizirana za autoimune bolesti.
- Svjetski priznata GMP proizvodnja i iskusan tim za imunoterapiju sa stručnošću u hematološkim malignitetima i refraktornim autoimunim stanjima.
- Sveobuhvatna podrška međunarodnim pacijentima: višejezična koordinacija, transfer od/do aerodroma, smještaj i dugoročno praćenje.
- Dokazano iskustvo u CAR-T terapiji za autoimune poremećaje (uključujući SLE) i personalizirano planiranje liječenja.
- Potpuna njega, od procjene prije liječenja do praćenja nakon infuzije.
Studija slučaja pacijenta Istaknuti slučaj: 20-godišnja žena (LYN) s refraktornom MG
Povijest pacijenta
- Dijagnosticirana refraktorna mijastenija gravis (CNGIIIa, AchRAb-pozitivna) i postoperativna timom/timusna hiperplazija tipa B3.
- Komorbiditeti: osteoporoza, bilateralna avaskularna nekroza glave femura i lijeve proksimalne tibije, anemija uzrokovana nedostatkom željeza.
- Višestruke linije terapije nisu dale rezultate (2019–2025): visoke doze steroida + azatioprin → takrolimus → ciklosporin, ponovljeni IVIG, efgartigimod, ekulizumab + telitacicept i rituksimab (500 mg, neefikasno).
CAR-T tretman
- Novembar 2025: Započet je CAR-T protokol; ciklosporin je pauziran.
- 1. decembar 2025.: Prikupljanje mononuklearnih ćelija periferne krvi.
- 15. decembar 2025: Infuzija CD19 CAR-T (0,5×10⁶/kg) + BCMA CAR-T (1×10⁶/kg).
- Nema neželjenih događaja uočeno nakon infuzije.
Ishodi nakon tretmana (zaključno sa martom 2026.)
- Proširenje CAR-T-aBrza in vivo ekspanzija sa vršnom CD19 CAR-T na D10 (7,62%, 4,622×10⁷/L) i BCMA CAR-T na D10 (17,17%, 1,0414×10⁸/L); produžena detekcija do 3. mjeseca.
- Poboljšanja laboratorija:
- Značajno smanjenje nivoa AchRAb i ukupnog broja B-limfocita.
- Stabilna krvna slika, funkcija jetre i bubrega.
- Praćenje nivoa imunoglobulina (očekivane su prolazne promjene zbog deplecije B-ćelija).
- Klinički rezultatiZnačajno poboljšanje QMG i ADL rezultata, što odražava smanjenu mišićnu slabost i bolje svakodnevno funkcioniranje.
- Ublažavanje simptomaRezolucija ili značajno poboljšanje diplopije, ukočenosti lica, dizartrije i umora udova.
Submit An Free Inquiry
Our medical team will make an evaluation for you, based on the information you provided. This procedure is free of charge.