CAR-T-терапия при миастении гравис (МГ)

Миастения гравис (МГ) — это хроническое аутоиммунное нервно-мышечное заболевание, вызываемое аутоантителами (в основном антителами к ацетилхолиновым рецепторам, AchRAb), которые нарушают связь между нервами и мышцами, приводя к переменчивой слабости, птозу, дисфагии, а в тяжелых случаях — к угрожающей жизни дыхательной недостаточности. Для пациентов с рефрактерной МГ, у которых неэффективны традиционные иммуносупрессанты, внутривенный иммуноглобулин (ВВИГ), ингибиторы FcRn и ингибиторы комплемента, варианты лечения остаются ограниченными.

Двухцелевая CAR-T-терапия CD19/BCMA от компании BIOOCUS представляет собой прорыв в области аутологичной клеточной терапии, которая точно уничтожает патогенные B-клетки и плазматические клетки, ответственные за выработку аутоантител, что потенциально может привести к глубокой и длительной ремиссии при трудноизлечимой миастении гравис.

CAR-T-терапия при миастении гравис — это передовая персонализированная иммунотерапия, при которой собственные Т-клетки пациента генетически модифицируются для экспрессии химерных антигенных рецепторов (CAR), нацеленных как на CD19 (на B-клетках), так и на BCMA (на плазматических клетках). После культивирования в лаборатории эти CAR-T-клетки с двойной мишенью вводятся обратно пациенту, где они избирательно уничтожают аутореактивные иммунные клетки, вызывающие миастению гравис, тем самым снижая уровень антител к ацетилхолиновым рецепторам (AchRAb) и восстанавливая нервно-мышечную функцию.

Этот двухцелевой подход воздействует как на клеточный, так и на гуморальный компоненты аутоиммунного ответа, обеспечивая более комплексную перезагрузку иммунной системы по сравнению с одноцелевыми или традиционными методами лечения.

• Быстрое и устойчивое улучшение симптомовЗначительное снижение мышечной усталости, птоза, двоения в глазах, дизартрии и слабости конечностей.
• Глубокое истощение B-клеток и плазматических клетокЗаметное и стойкое снижение уровня антител к ацетилхолиновым рецепторам (AchRAb) и общего количества В-лимфоцитов.
• Улучшение клинических показателей: Значительное улучшение показателей количественной оценки миастении (QMG) и оценки повседневной активности (ADL).
• Благоприятный профиль безопасностиПрепарат хорошо переносится, при этом в ходе лечения не наблюдалось синдрома высвобождения цитокинов (СВЦ) или нейротоксичности.
• Потенциал для длительной ремиссии: Снижает или устраняет необходимость в хронической иммуносупрессии.
• Персонализированный и точныйИспользуется собственная клетка пациента, что минимизирует риск отторжения.

1. Лейкаферез– Сбор Т-клеток пациента методом афереза ​​периферической крови.
2. Генная инженерия– Т-клетки модифицируются для экспрессии CAR-рецепторов CD19 и BCMA и размножаются на предприятиях, соответствующих стандартам GMP.
3. Кондиционирование (при необходимости)– Кратковременная лимфодеплеция для оптимизации приживления CAR-T-клеток.
4. Инфузия CAR-T-клеток– Однократное внутривенное введение CD19 CAR-T (0,5×10⁶/кг) + BCMA CAR-T (1×10⁶/кг).
5. Мониторинг и последующие действия– Регулярная оценка экспансии CAR-T-клеток, уровня антител к ацетилхолиновому рецептору (AchRAb), количества B-клеток, показателей QMG/ADL и функции органов в течение 12 и более месяцев.

• Передовая платформа CAR-T с двойной мишенью CD19/BCMA, специально оптимизированная для лечения аутоиммунных заболеваний.
• Производство мирового класса, соответствующее стандартам GMP, и опытная команда специалистов по иммунотерапии, обладающая экспертными знаниями как в области гематологических злокачественных новообразований, так и в области резистентных аутоиммунных заболеваний.
• Комплексная международная поддержка пациентов: многоязычная координация, трансфер из аэропорта, размещение и долгосрочное наблюдение.
• Доказанный опыт применения CAR-T-терапии при аутоиммунных заболеваниях (включая системную красную волчанку) и в разработке персонализированных планов лечения.
• Полный спектр услуг по уходу, от предоперационной оценки до послеоперационного мониторинга.