Terapia CAR-T para Miastenia Gravis (MG)

A miastenia grave (MG) é uma doença neuromuscular autoimune crônica causada por autoanticorpos (principalmente anticorpos anti-receptor de acetilcolina, AchRAb) que comprometem a comunicação entre nervos e músculos, levando a fraqueza flutuante, ptose, disfagia e, em casos graves, insuficiência respiratória com risco de vida. Para pacientes com MG refratária que não respondem a imunossupressores convencionais, imunoglobulina intravenosa (IVIG), inibidores de FcRn e inibidores do complemento, as opções de tratamento permanecem limitadas.

A terapia CAR-T de alvo duplo CD19/BCMA da BIOOCUS representa uma terapia celular autóloga inovadora que elimina com precisão as células B patogênicas e as células plasmáticas responsáveis ​​pela produção de autoanticorpos, oferecendo o potencial para remissão profunda e duradoura em casos de miastenia gravis (MG) de difícil tratamento.

A terapia CAR-T para miastenia gravis (MG) é uma imunoterapia avançada e personalizada na qual as células T do próprio paciente são geneticamente modificadas para expressar receptores de antígenos quiméricos (CARs) direcionados tanto ao CD19 (em células B) quanto ao BCMA (em plasmócitos). Após a expansão em laboratório, essas células CAR-T de alvo duplo são infundidas de volta no paciente, onde eliminam seletivamente as células imunes autorreativas que impulsionam a MG, reduzindo assim os níveis de anticorpos anti-receptor de acetilcolina (AchRAb) e restaurando a função neuromuscular.

Essa abordagem de alvo duplo atua tanto nos componentes celulares quanto nos humorais da resposta autoimune, proporcionando uma reinicialização mais abrangente do sistema imunológico em comparação com terapias de alvo único ou tradicionais.

• Melhora rápida e sustentada dos sintomasRedução significativa da fadiga muscular, ptose, diplopia, disartria e fraqueza dos membros.
• Depleção profunda de células B e plasmócitosDiminuição acentuada e duradoura dos níveis de AchRAb e da contagem total de linfócitos B.
• Melhora nos resultados clínicosGanhos substanciais nos escores da Escala Quantitativa de Miastenia Gravis (QMG) e das Atividades da Vida Diária (AVD).
• Perfil de segurança favorávelBem tolerado, sem síndrome de liberação de citocinas (SLC) ou neurotoxicidade observadas nos casos tratados.
• Potencial para remissão a longo prazoReduz ou elimina a necessidade de imunossupressão crônica.
• Personalizado e precisoUtiliza as próprias células do paciente, minimizando o risco de rejeição.

1. Leucaférese– Coleta de células T do paciente por meio de aférese de sangue periférico.
2. Engenharia Genética– As células T são modificadas para expressar os CARs CD19 e BCMA e expandidas em instalações de Boas Práticas de Fabricação (GMP).
3. Condicionamento (se necessário)– Breve depleção linfática para otimizar o enxerto de células CAR-T.
4. Infusão de CAR-T– Infusão intravenosa única de CAR-T CD19 (0,5×10⁶/kg) + CAR-T BCMA (1×10⁶/kg).
5. Monitoramento e acompanhamento– Avaliação regular da expansão de células CAR-T, níveis de AchRAb, contagem de células B, pontuações QMG/ADL e função orgânica por até 12 meses ou mais.

• Plataforma CAR-T de ponta com alvo duplo CD19/BCMA, otimizada especificamente para doenças autoimunes.
• Fabricação GMP de classe mundial e equipe experiente em imunoterapia com especialização em neoplasias hematológicas e doenças autoimunes refratárias.
• Suporte abrangente para pacientes internacionais: coordenação multilíngue, traslado do aeroporto, acomodação e acompanhamento a longo prazo.
• Histórico comprovado em terapia CAR-T para doenças autoimunes (incluindo LES) e planejamento de tratamento personalizado.
• Atendimento integral, desde a avaliação pré-tratamento até o monitoramento pós-infusão.