CAR-T-терапія для лікування міастенії гравіс (MG)

Міастенія гравіс (МГ) – це хронічне аутоімунне нервово-м’язове захворювання, спричинене аутоантитілами (переважно антитілами до ацетилхолінових рецепторів, AchRAb), які порушують зв’язок між нервами та м’язами, що призводить до коливальної слабкості, птозу, дисфагії та у важких випадках до дихальної недостатності, що загрожує життю. Для пацієнтів з рефрактерною МГ, яким не вдається лікування звичайними імуносупресантами, внутрішньовенними імуноглобулінами (ВВІГ), інгібіторами FcRn та інгібіторами комплементу, варіанти лікування залишаються обмеженими.

Двоцільова терапія CD19/BCMA CAR-T від BIOOCUS являє собою проривну аутологічну клітинну терапію, яка точно знищує патогенні B-клітини та плазматичні клітини, відповідальні за вироблення аутоантитіл, пропонуючи потенціал для глибокої та тривалої ремісії при важколікувальній міастенії (ММ).

CAR-T-терапія для міастенії (МГ) – це передова персоналізована імунотерапія, в якій власні Т-клітини пацієнта генетично модифікуються для експресії химерних антигенних рецепторів (CAR), спрямованих як на CD19 (на В-клітинах), так і на BCMA (на плазматичних клітинах). Після розмноження в лабораторії ці подвійно цільові CAR-T-клітини вводяться назад у організм пацієнта, де вони вибірково виснажують аутореактивні імунні клітини, що викликають МГ, тим самим знижуючи рівень AchRAb та відновлюючи нервово-м'язову функцію.

Цей подвійний підхід спрямований на клітинні та гуморальні компоненти аутоімунної відповіді, забезпечуючи більш комплексне перезавантаження імунної системи порівняно з одноцільовою або традиційною терапією.

• Швидке та стійке покращення симптомівЗначне зменшення м'язової втоми, птозу, диплопії, дизартрії та слабкості кінцівок.
• Глибоке виснаження B-клітин та плазматичних клітинВиражене та тривале зниження рівня AchRAb та загальної кількості B-лімфоцитів.
• Покращені клінічні показникиЗначне покращення показників кількісної міастенії гравіс (QMG) та активності повсякденного життя (ADL).
• Сприятливий профіль безпекиДобре переноситься, у випадках лікування не спостерігалося синдрому вивільнення цитокінів (СВИ) або нейротоксичності.
• Потенціал для тривалої ремісіїЗменшує або усуває потребу в хронічній імуносупресії.
• Персоналізований та точнийВикористовує власні клітини пацієнта, мінімізуючи ризик відторгнення.

1. Лейкаферез– Збір Т-клітин пацієнта за допомогою аферезу периферичної крові.
2. Генна інженерія– Т-клітини модифікуються для експресії CD19 та BCMA CAR та розмножуються в умовах GMP.
3. Кондиціонування (за потреби)– Короткочасна лімфодеплеція для оптимізації приживлення CAR-T.
4. Інфузія CAR-T– Одноразова внутрішньовенна інфузія CD19 CAR-T (0,5×10⁶/кг) + BCMA CAR-T (1×10⁶/кг).
5. Моніторинг та подальші дії– Регулярна оцінка експансії CAR-T, рівнів AchRAb, кількості B-клітин, балів QMG/ADL та функції органів протягом 12+ місяців.

• Передова платформа CAR-T з подвійною мішенню для CD19/BCMA, спеціально оптимізована для аутоімунних захворювань.
• Виробництво світового класу за стандартами GMP та досвідчена команда імунотерапевтів з досвідом лікування як гематологічних злоякісних новоутворень, так і рефрактерних аутоімунних захворювань.
• Комплексна підтримка міжнародних пацієнтів: багатомовна координація, трансфер з/до аеропорту, проживання та довгострокове спостереження.
• Підтверджений досвід у CAR-T для лікування аутоімунних захворювань (включаючи ВКВ) та персоналізоване планування лікування.
• Повний спектр лікування: від оцінки стану до лікування до моніторингу після інфузії.