Thérapie CAR-T pour la myasthénie grave (MG)

La myasthénie grave (MG) est une maladie neuromusculaire auto-immune chronique causée par des auto-anticorps (principalement des anticorps anti-récepteurs de l'acétylcholine, AchRAb) qui perturbent la communication entre les nerfs et les muscles, entraînant une faiblesse musculaire fluctuante, un ptosis, une dysphagie et, dans les cas graves, une insuffisance respiratoire potentiellement mortelle. Chez les patients atteints de MG réfractaire aux immunosuppresseurs conventionnels, aux immunoglobulines intraveineuses (IgIV), aux inhibiteurs de FcRn et aux inhibiteurs du complément, les options thérapeutiques restent limitées.

La thérapie CAR-T à double cible CD19/BCMA de BIOOCUS représente une thérapie cellulaire autologue révolutionnaire qui élimine précisément les cellules B pathogènes et les plasmocytes responsables de la production d'auto-anticorps, offrant la possibilité d'une rémission profonde et durable dans la MG difficile à traiter.

La thérapie CAR-T pour la myasthénie grave (MG) est une immunothérapie personnalisée et avancée. Elle consiste à modifier génétiquement les lymphocytes T du patient afin qu'ils expriment des récepteurs d'antigènes chimériques (CAR) ciblant à la fois le CD19 (sur les lymphocytes B) et le BCMA (sur les plasmocytes). Après amplification en laboratoire, ces cellules CAR-T à double cible sont réinjectées au patient, où elles éliminent sélectivement les cellules immunitaires autoréactives responsables de la MG, réduisant ainsi les taux d'anticorps anti-récepteurs de l'acétylcholine (AchRAb) et restaurant la fonction neuromusculaire.

Cette approche à double cible s'attaque aux composantes cellulaires et humorales de la réponse auto-immune, offrant une réinitialisation plus complète du système immunitaire par rapport aux thérapies à cible unique ou aux thérapies traditionnelles.

• Amélioration rapide et durable des symptômesRéduction significative de la fatigue musculaire, du ptosis, de la diplopie, de la dysarthrie et de la faiblesse des membres.
• Déplétion profonde des lymphocytes B et des plasmocytesDiminution marquée et durable du taux d'AchRAb et du nombre total de lymphocytes B.
• Amélioration des scores cliniques: Améliorations substantielles des scores de la myasthénie grave quantitative (QMG) et des activités de la vie quotidienne (AVQ).
• Profil de sécurité favorable: Bien toléré, sans syndrome de libération de cytokines (SLC) ni neurotoxicité observés dans les cas traités.
• Possibilité de rémission à long termeRéduit ou élimine le besoin d'immunosuppression chronique.
• Personnalisé et précisUtilise les propres cellules du patient, minimisant ainsi le risque de rejet.

1. Leucaphérèse– Prélèvement des lymphocytes T du patient par aphérèse du sang périphérique.
2. génie génétique– Les lymphocytes T sont modifiés pour exprimer les CAR CD19 et BCMA et amplifiés dans des installations conformes aux BPF.
3. Conditionnement (si nécessaire)– Lymphodéplétion brève pour optimiser la greffe de cellules CAR-T.
4. perfusion de cellules CAR-T– Une seule perfusion intraveineuse de CD19 CAR-T (0,5×10⁶/kg) + BCMA CAR-T (1×10⁶/kg).
5. Suivi et surveillance– Évaluation régulière de l’expansion des cellules CAR-T, des niveaux d’AchRAb, du nombre de cellules B, des scores QMG/ADL et de la fonction des organes pendant une période pouvant aller jusqu’à 12 mois et plus.

• Plateforme CAR-T CD19/BCMA à double cible de pointe, spécifiquement optimisée pour les maladies auto-immunes.
• Fabrication de classe mondiale selon les BPF et équipe d'immunothérapie expérimentée possédant une expertise dans les hémopathies malignes et les maladies auto-immunes réfractaires.
• Prise en charge internationale complète des patients : coordination multilingue, transfert aéroport, hébergement et suivi à long terme.
• Expérience avérée en matière de thérapie CAR-T pour les maladies auto-immunes (y compris le LES) et de planification de traitement personnalisée.
• Prise en charge complète, de l'évaluation pré-traitement au suivi post-perfusion.