중증근무력증(MG)에 대한 CAR-T 치료

중증근무력증(MG)은 자가항체(주로 항아세틸콜린 수용체 항체, AchRAb)에 의해 발생하는 만성 자가면역 신경근육 질환으로, 신경과 근육 사이의 신호 전달을 방해하여 근력 약화, 안검하수, 연하곤란을 유발하며 심한 경우 생명을 위협하는 호흡부전으로 이어집니다. 기존의 면역억제제, 정맥면역글로불린(IVIG), FcRn 억제제, 보체 억제제 치료에도 불구하고 증상이 호전되지 않는 난치성 중증근무력증 환자의 경우 치료 선택지가 제한적입니다.

바이오쿠스의 이중 표적 CD19/BCMA CAR-T 치료법은 자가항체 생성을 담당하는 병원성 B세포와 형질세포를 정밀하게 제거하는 획기적인 자가 세포 치료법으로, 치료가 어려운 중증근무력증(MG) 환자에게 깊고 지속적인 관해를 제공할 가능성을 제시합니다.

중증근무력증(MG)에 대한 CAR-T 치료는 환자 자신의 T 세포를 유전적으로 조작하여 CD19(B 세포의)와 BCMA(형질 세포의)를 모두 표적으로 하는 키메라 항원 수용체(CAR)를 발현하도록 하는 첨단 맞춤형 면역 치료법입니다. 실험실에서 배양된 이중 표적 CAR-T 세포는 환자에게 다시 주입되어 MG를 유발하는 자가면역 세포를 선택적으로 제거함으로써 아세틸콜린 수용체 항체(AchRAb) 수치를 감소시키고 신경근 기능을 회복시킵니다.

이중 표적 접근법은 자가면역 반응의 세포성 및 체액성 구성 요소 모두를 다루므로 단일 표적 또는 기존 치료법에 비해 면역 체계를 보다 포괄적으로 재설정할 수 있습니다.

• 증상의 신속하고 지속적인 개선근육 피로, 안검하수, 복시, 구음장애 및 사지 약화가 현저하게 감소했습니다.
• 심층적인 B세포 및 형질세포 고갈아세틸콜린 수용체 항체(AchRAb) 및 총 B림프구 수치의 현저하고 지속적인 감소.
• 임상 점수 향상정량적 중증근무력증(QMG) 점수와 일상생활활동(ADL) 점수에서 상당한 향상이 나타났습니다.
• 양호한 안전성 프로필치료받은 환자에서 사이토카인 방출 증후군(CRS)이나 신경독성이 관찰되지 않아 내약성이 우수했습니다.
• 장기 관해 가능성만성 면역억제제의 필요성을 줄이거나 없앱니다.
• 맞춤형 및 정확한환자 자신의 세포를 사용하여 거부 반응 위험을 최소화합니다.

1. 백혈구분리술– 말초혈액 성분채집술을 통해 환자의 T세포를 채취합니다.
2. 유전 공학– T 세포는 CD19 및 BCMA CAR를 발현하도록 변형되고 GMP 시설에서 증식됩니다.
3. 컨디셔닝(필요한 경우)– CAR-T 세포 이식 성공률을 최적화하기 위한 단기 림프구 제거술.
4. CAR-T 주입– CD19 CAR-T(0.5×10⁶/kg) + BCMA CAR-T(1×10⁶/kg) 1회 정맥 주입.
5. 모니터링 및 후속 조치– CAR-T 세포 증식, 아세틸콜린 수용체 항체(AchRAb) 수치, B세포 수, 일상생활 활동(ADL) 점수 및 장기 기능에 대한 정기적인 평가를 최대 12개월 이상 실시합니다.

• 자가면역 질환에 특화된 최첨단 이중 표적 CD19/BCMA CAR-T 플랫폼.
• 세계적 수준의 GMP 제조 시설과 혈액암 및 난치성 자가면역 질환 분야 모두에서 전문성을 갖춘 경험 많은 면역 치료팀을 보유하고 있습니다.
• 포괄적인 해외 환자 지원 서비스: 다국어 지원, 공항 픽업 및 드롭오프, 숙박, 장기 사후 관리.
• 자가면역 질환(SLE 포함)에 대한 CAR-T 치료 및 맞춤형 치료 계획 수립 분야에서 검증된 실적을 보유하고 있습니다.
• 치료 전 평가부터 주입 후 모니터링까지 전 범위에 걸친 관리.