טיפול CAR-T עבור מיאסטניה גרביס (MG)
סקירה כללית
מיאסטניה גרביס (MG) היא הפרעה עצבית-שרירית אוטואימונית כרונית הנגרמת על ידי נוגדנים עצמיים (בעיקר נוגדנים נגד קולטן אצטילכולין, AchRAb) הפוגעים בתקשורת בין עצבים לשרירים, מה שמוביל לחולשה משתנה, פטוזיס, דיספאגיה, ובמקרים חמורים לאי ספיקת נשימתית מסכנת חיים. עבור חולים עם MG עמיד שנכשלים בטיפול בתרופות מדכאות חיסון קונבנציונליות, IVIG, מעכבי FcRn ומעכבי משלים, אפשרויות הטיפול נותרות מוגבלות.
הטיפול הכפול CD19/BCMA CAR-T של BIOOCUS מייצג טיפול תאי אוטולוגי פורץ דרך, אשר מחסל במדויק תאי B פתוגניים ותאי פלזמה האחראים לייצור נוגדנים עצמיים, ומציע פוטנציאל להפוגה עמוקה ומתמשכת במחלת MG קשה לטיפול.
מהו טיפול CAR-T עבור MG?
טיפול CAR-T עבור MG הוא אימונותרפיה מתקדמת ומותאמת אישית שבה תאי T של המטופל עצמו מהונדסים גנטית כדי לבטא קולטני אנטיגן כימריים (CARs) המכוונים הן ל-CD19 (על תאי B) והן ל-BCMA (על תאי פלזמה). לאחר ריבוי במעבדה, תאי CAR-T דו-מטרתיים אלה מוזרקים בחזרה למטופל, שם הם מדלדים באופן סלקטיבי את תאי החיסון האוטו-ריאקטיביים המניעים MG, ובכך מפחיתים את רמות AchRAb ומשקמים את תפקוד העצבים-שרירים.
גישה דו-מטרית זו מטפלת הן במרכיבים התאיים והן במרכיבים ההומורליים של התגובה האוטואימונית, ומספקת איפוס מקיף יותר של מערכת החיסון בהשוואה לטיפולים חד-מטריים או מסורתיים.
יתרונות עיקריים של טיפול CAR-T עבור MG
- שיפור מהיר ומתמשך בתסמיניםהפחתה משמעותית בעייפות שרירים, פטוזיס, דיפלופיה, דיסארתריה וחולשת גפיים.
- דלדול עמוק של תאי B ותאי פלזמהירידה ניכרת ומתמשכת בספירות AchRAb ובספירת לימפוציטים B כוללת.
- ציונים קליניים משופריםשיפורים משמעותיים בציוני מיאסטניה גרביס כמותית (QMG) ופעילויות יומיומיות (ADL).
- פרופיל בטיחות חיובינסבל היטב ללא תסמונת שחרור ציטוקינים (CRS) או נוירוטוקסיות שנצפתה במקרים שטופלו.
- פוטנציאל להפוגה ארוכת טווחמפחית או מבטל את הצורך בדיכוי חיסוני כרוני.
- מותאם אישית ומדויקמשתמש בתאים של המטופל עצמו, וממזער את הסיכון לדחייה.
תהליך הטיפול
- לוקפרזה– איסוף תאי T של המטופל באמצעות אפרזיס של דם היקפי.
- הנדסה גנטית– תאי T עוברים שינוי כדי לבטא CD19 ו-BCMA CARs ומורחבים במתקני GMP.
- התניה (במידת הצורך)– לימפודפלציה קצרה לאופטימיזציה של השתלת CAR-T.
- עירוי CAR-T– עירוי תוך ורידי יחיד של CD19 CAR-T (0.5×10⁶/ק"ג) + BCMA CAR-T (1×10⁶/ק"ג).
- ניטור ומעקב– הערכה סדירה של התפשטות CAR-T, רמות AchRAb, ספירת תאי B, ציוני QMG/ADL ותפקוד איברים עד 12 חודשים.
למה לבחור בטיפול CAR-T של BIOOCUS עבור MG?
- פלטפורמת CAR-T דו-מטרה חדשנית של CD19/BCMA, המותאמת במיוחד למחלות אוטואימוניות.
- ייצור GMP ברמה עולמית וצוות אימונותרפיה מנוסה עם מומחיות הן בגידולים המטולוגיים והן במצבים אוטואימוניים עמידים.
- תמיכה מקיפה בחולים בינלאומית: תיאום דובר שפות, הסעות משדה התעופה, לינה ומעקב ארוך טווח.
- רקורד מוכח ב-CAR-T עבור הפרעות אוטואימוניות (כולל SLE) ותכנון טיפול מותאם אישית.
- טיפול מקיף, החל מהערכה טרום טיפול ועד לניטור לאחר עירוי.
מקרה עיקרי של מטופלת: אישה בת 20 (LYN) עם MG עמיד
רקע המטופל
- אובחן עם מיאסטניה גרביס עמידה (CNGIIIa, חיובית ל-AchRAb) ותימומה/היפרפלזיה תימית מסוג B3 לאחר ניתוח.
- מחלות נלוות: אוסטאופורוזיס, נמק אווסקולרי דו-צדדי בראש הירך ובנמק השוקה הפרוקסימלי השמאלי, אנמיה עקב חוסר ברזל.
- נכשלו מספר קווי טיפול (2019–2025): סטרואידים במינון גבוה + אזתיופרין → טקרולימוס → ציקלוספורין, טיפול חוזר תוך ורידי, אפגרטימוד, אקוליזומאב + טליטאצפט וריטוקסימאב (500 מ"ג, לא יעיל).
טיפול CAR-T
- נובמבר 2025: פרוטוקול CAR-T החל; טיפול בציקלוספורין הושהה.
- 1 בדצמבר 2025: איסוף תאי דם חד-גרעיניים היקפיים.
- 15 בדצמבר 2025: עירוי של CD19 CAR-T (0.5×10⁶/ק"ג) + BCMA CAR-T (1×10⁶/ק"ג).
- אין אירועים שליליים נצפה לאחר עירוי.
תוצאות לאחר הטיפול (נכון למרץ 2026)
- הרחבת CAR-Tהתפשטות מהירה in vivo עם שיא CD19 CAR-T ב-D10 (7.62%, 4.622×10⁷/L) ו-BCMA CAR-T ב-D10 (17.17%, 1.0414×10⁸/L); גילוי מתמשך עד חודש 3.
- שיפורי מעבדה:
- ירידה משמעותית ברמות AchRAb ובספירת לימפוציטים B הכוללת.
- ספירת דם יציבה, תפקודי כבד וכליות.
- ניטור רמות אימונוגלובולינים (שינויים חולפים צפויים עקב דלדול תאי B).
- ציונים קלינייםשיפור ניכר בציוני QMG ו-ADL, המשקף חולשת שרירים מופחתת ותפקוד יומיומי טוב יותר.
- הקלה בתסמיניםרזולוציה או שיפור ניכר בדיפלופיה, נוקשות בפנים, דיסארתריה ועייפות גפיים.
Submit An Free Inquiry
Our medical team will make an evaluation for you, based on the information you provided. This procedure is free of charge.