Terapi CAR-T untuk Miastenia Gravis (MG)

Miastenia Gravis (MG) adalah gangguan neuromuskular autoimun kronis yang disebabkan oleh autoantibodi (terutama antibodi reseptor anti-asetilkolin, AchRAb) yang mengganggu komunikasi antara saraf dan otot, menyebabkan kelemahan yang berfluktuasi, ptosis, disfagia, dan dalam kasus yang parah dapat menyebabkan gagal napas yang mengancam jiwa. Bagi pasien dengan MG refrakter yang gagal dengan imunosupresan konvensional, IVIG, penghambat FcRn, dan penghambat komplemen, pilihan pengobatan tetap terbatas.

Terapi CAR-T CD19/BCMA target ganda dari BIOOCUS merupakan terobosan terapi sel autologus yang secara tepat menghilangkan sel B patogen dan sel plasma yang bertanggung jawab atas produksi autoantibodi, menawarkan potensi remisi yang mendalam dan tahan lama pada MG yang sulit diobati.

Terapi CAR-T untuk MG adalah imunoterapi personalisasi tingkat lanjut di mana sel T pasien sendiri direkayasa secara genetik untuk mengekspresikan reseptor antigen chimeric (CAR) yang menargetkan CD19 (pada sel B) dan BCMA (pada sel plasma). Setelah diperbanyak di laboratorium, sel CAR-T bertarget ganda ini diinfus kembali ke pasien, di mana sel-sel tersebut secara selektif mengurangi sel imun autoreaktif yang menyebabkan MG, sehingga mengurangi kadar AchRAb dan memulihkan fungsi neuromuskular.

Pendekatan target ganda ini menangani komponen seluler dan humoral dari respons autoimun, memberikan pengaturan ulang sistem kekebalan tubuh yang lebih komprehensif dibandingkan dengan terapi target tunggal atau terapi tradisional.

• Perbaikan gejala yang cepat dan berkelanjutan.: Penurunan signifikan pada kelelahan otot, ptosis, diplopia, disartria, dan kelemahan anggota tubuh.
• Penipisan sel B dan sel plasma secara mendalamPenurunan yang nyata dan berkelanjutan pada AchRAb dan jumlah total limfosit B.
• Peningkatan skor klinis: Peningkatan yang signifikan pada skor Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) dan Activities of Daily Living (ADL).
• Profil keamanan yang menguntungkanDitoleransi dengan baik tanpa sindrom pelepasan sitokin (CRS) atau neurotoksisitas yang diamati pada kasus yang diobati.
• Potensi remisi jangka panjangMengurangi atau menghilangkan kebutuhan akan imunosupresi kronis.
• Dipersonalisasi & tepatMenggunakan sel pasien sendiri, meminimalkan risiko penolakan.

1. Leukaferesis– Pengambilan sel T pasien melalui aferesis darah tepi.
2. Rekayasa Genetika– Sel T dimodifikasi untuk mengekspresikan CD19 dan BCMA CAR dan diperbanyak di fasilitas GMP.
3. Pengondisian (jika diperlukan)– Limfodepresi singkat untuk mengoptimalkan penanaman CAR-T.
4. Infusi CAR-T– Infus intravena tunggal CD19 CAR-T (0,5×10⁶/kg) + BCMA CAR-T (1×10⁶/kg).
5. Pemantauan & Tindak Lanjut– Penilaian rutin terhadap ekspansi CAR-T, kadar AchRAb, jumlah sel B, skor QMG/ADL, dan fungsi organ hingga 12 bulan atau lebih.

• Platform CAR-T CD19/BCMA dual-target mutakhir yang dioptimalkan secara khusus untuk penyakit autoimun.
• Fasilitas manufaktur GMP kelas dunia dan tim imunoterapi berpengalaman dengan keahlian dalam keganasan hematologi dan kondisi autoimun refrakter.
• Dukungan pasien internasional yang komprehensif: koordinasi multibahasa, transfer bandara, akomodasi, dan tindak lanjut jangka panjang.
• Rekam jejak yang terbukti dalam terapi CAR-T untuk gangguan autoimun (termasuk SLE) dan perencanaan pengobatan yang dipersonalisasi.
• Perawatan menyeluruh mulai dari evaluasi pra-perawatan hingga pemantauan pasca-infusi.