การรักษาด้วย CAR-T สำหรับเนื้องอกประสาทชนิดกลับมาเป็นซ้ำ/ดื้อต่อการรักษา

การบำบัดด้วย GD2 CAR-Tเป็นการรักษาด้วยภูมิคุ้มกันบำบัดแบบใหม่ที่ปรับเปลี่ยนพันธุกรรมของเซลล์ T ของผู้ป่วยเอง เพื่อให้เซลล์เหล่านั้นสามารถจดจำและโจมตีเซลล์เนื้องอกประสาทที่แสดงแอนติเจน GD2 ได้ การรักษานี้ออกแบบมาโดยเฉพาะสำหรับผู้ป่วยที่เป็นเนื้องอกประสาทชนิดที่มีความเสี่ยงสูงและกลับมาเป็นซ้ำ หรือดื้อต่อการรักษา และได้แสดงให้เห็นผลลัพธ์ทางคลินิกที่น่าพึงพอใจในการทดลอง

• สถานะของโรค: โรคมะเร็งประสาทชนิดร้ายแรงที่มีความเสี่ยงสูง และมีอาการคงอยู่ กำเริบ หรือลุกลามหลังจากการรักษาด้วยยาเคมีบำบัดขั้นแรก

• ปัจจัยเพิ่มเติม: โรคแพร่กระจาย, การเพิ่มจำนวนของยีน MYCN หรือการดื้อต่อการรักษาแบบดั้งเดิม

ขั้นตอนสำคัญ

1. การปรับสภาพเบื้องต้น: ลดจำนวนเซลล์เม็ดเลือดขาวก่อนให้ยา

2. การให้ยาทางหลอดเลือดดำ: การให้ยาเซลล์ GD2-CAR-T อย่างแม่นยำ (ปริมาณที่แนะนำ: 10×10^6 เซลล์ T ที่มี CAR เป็นบวก/กก.)

3. การติดตามผล: การตรวจวินิจฉัยด้วยภาพเป็นประจำ (PET/CT, MRI) และการประเมินไขกระดูกหลังการให้ยา

ผลลัพธ์ทางคลินิก

• อัตราการตอบสนอง: 33% ของผู้ป่วยมีอาการทุเลาอย่างสมบูรณ์ (CR) โดยมีอัตราการตอบสนองโดยรวม (CR+PR) อยู่ที่ 63%

• การเอาชีวิตรอด: อัตราการรอดชีวิตโดยรวม (OS) ในระยะเวลา 3 ปีอยู่ที่ 60% และอัตราการรอดชีวิตโดยปราศจากเหตุการณ์ (EFS) อยู่ที่ 36% ที่ขนาดยาที่แนะนำ

• ข้อมูลด้านความปลอดภัย: ผลข้างเคียงที่พบได้บ่อยที่สุดคือภาวะกลุ่มอาการปล่อยไซโตไคน์ระดับ 1-2 ซึ่งสามารถจัดการได้ (74%)

ข้อได้เปรียบของเรา

• รถยนต์รุ่นที่ 3: โดเมนกระตุ้นร่วมคู่ (CD28 + 4-1BB) ช่วยเพิ่มศักยภาพและความคงทนของเซลล์ T

• สวิตช์นิรภัยยีน iC9 ที่รวมอยู่ในระบบช่วยให้สามารถควบคุมความเป็นพิษได้อย่างรวดเร็วหากจำเป็น

• ผลงานที่พิสูจน์ได้: แสดงให้เห็นถึงความสำเร็จในการทดลองทางคลินิก พร้อมข้อมูลการติดตามผลระยะยาวที่น่าเชื่อถือ