Қайталанатын/резистентті нейробластомаға арналған CAR-T терапиясы

GD2 CAR-T терапиясыGD2 антигенін экспрессиялайтын нейробластома жасушаларын тану және шабуылдау үшін пациенттің өз Т жасушаларын генетикалық түрде өзгертетін инновациялық иммунотерапия. Бұл терапия қайталанған немесе рефрактерлік жоғары қауіпті нейробластомасы бар пациенттерге арналған және сынақтарда перспективалы клиникалық нәтижелер көрсетті.

• Ауру мәртебесіБірінші қатардағы емдеуден кейін ауруы тұрақты, қайталанатын немесе үдемелі болатын жоғары қауіпті нейробластома.

• Қосымша факторларМетастатикалық ауру, MYCN күшеюі немесе дәстүрлі терапияға төзімділік.

Негізгі қадамдар

1. Алдын ала шарттауИнфузия алдында лимфодеплеция.

2. ТұнбаGD2-CAR-T жасушаларының дәл дозалануы (ұсынылады: 10×10^6 CAR-позитивті Т жасушалары/кг).

3. БақылауИнфузиядан кейін үнемі бейнелеу (ПЭТ/КТ, МРТ) және сүйек кемігін бағалау.

Клиникалық нәтижелер

• Жауап беру жылдамдығы: 33% толық ремиссияға (CR) қол жеткізді, жалпы жауап беру деңгейі (CR+PR) 63% құрады.

• Аман қалуҰсынылған дозада 3 жылдық жалпы өмір сүру (ЖӨ) 60% және оқиғасыз өмір сүру (ЭӨС) 36% құрайды.

• Қауіпсіздік профиліЕң көп таралған жағымсыз әсерлер басқарылатын 1-2 дәрежелі цитокиндердің босап шығу синдромы (74%) болды.

Біздің артықшылықтарымыз

• 3-ші буын CARҚос костимуляциялық домендер (CD28 + 4-1BB) Т-жасушаларының потенциалын және тұрақтылығын арттырады.

• Қауіпсіздік қосқышыИнтеграцияланған iC9 гені қажет болған жағдайда уыттылықты тез бақылауға мүмкіндік береді.

• Дәлелденген тәжірибе: Клиникалық сынақтарда сенімді ұзақ мерзімді бақылау деректерімен табыстылық танытылды.