CAR-T-therapie voor recidiverend/refractair neuroblastoom

GD2 CAR-T-therapieis een innovatieve immunotherapie die de eigen T-cellen van een patiënt genetisch modificeert om neuroblastoomcellen die het GD2-antigeen tot expressie brengen, te herkennen en aan te vallen. Deze therapie is specifiek ontworpen voor patiënten met recidiverend of refractair hoogrisico neuroblastoom en heeft veelbelovende klinische resultaten laten zien in studies.

• Ziektestatus: Neuroblastoom met hoog risico, met aanhoudende, recidiverende of progressieve ziekte na eerstelijnsbehandeling.

• Aanvullende factoren: Metastatische ziekte, MYCN-amplificatie of resistentie tegen conventionele therapieën.

Belangrijkste stappen

1. Preconditionering: Lymfodepletie vóór infusie.

2. Infusie: Precieze dosering van GD2-CAR-T-cellen (aanbevolen: 10×10^6 CAR-positieve T-cellen/kg).

3. VervolgRegelmatige beeldvorming (PET/CT, MRI) en beenmergonderzoek na de infusie.

Klinische resultaten

• Responspercentage: 33% bereikte volledige remissie (CR), met een algeheel responspercentage (CR+PR) van 63%.

• Overleven: 3-jaars algehele overleving (OS) van 60% en gebeurtenisvrije overleving (EFS) van 36% bij de aanbevolen dosis.

• Veiligheidsprofiel: De meest voorkomende bijwerkingen waren beheersbare cytokineafgiftesyndroom van graad 1-2 (74%).

Onze voordelen

• 3e Generatie AUTO:Dubbele co-stimulerende domeinen (CD28 + 4-1BB) verbeteren de potentie en persistentie van T-cellen.

• Veiligheidsschakelaar:Geïntegreerd iC9-gen maakt snelle bestrijding van toxiciteit mogelijk indien nodig.

• Bewezen staat van dienst: Aantoonbaar succes in klinische onderzoeken met robuuste gegevens uit lange termijn follow-up.