Residivləşən/Refrakter Neyroblastoma üçün CAR-T Terapiyası

GD2 CAR-T terapiyasıGD2 antigenini ifadə edən neyroblastoma hüceyrələrini tanımaq və hücum etmək üçün xəstənin öz T hüceyrələrini genetik olaraq modifikasiya edən innovativ immunoterapiyadır. Bu terapiya xüsusilə residivləşən və ya refrakter yüksək riskli neyroblastoma xəstələri üçün hazırlanmışdır və sınaqlarda ümidverici klinik nəticələr nümayiş etdirmişdir.

• Xəstəlik StatusuBirinci dərəcəli müalicədən sonra davamlı, residivləşən və ya mütərəqqi xəstəliyi olan yüksək riskli neyroblastoma.

• Əlavə amillərMetastatik xəstəlik, MYCN-nin amplifikasiyası və ya ənənəvi müalicələrə qarşı müqavimət.

Əsas addımlar

1. Əvvəlcədən şərtləndirməİnfüzyondan əvvəl limfodeplesiya.

2. DəmləməGD2-CAR-T hüceyrələrinin dəqiq dozası (tövsiyə olunur: 10×10^6 CAR-müsbət T hüceyrələri/kq).

3. İzləməİnfüzyondan sonra müntəzəm görüntüləmə (PET/KT, MRT) və sümük iliyi qiymətləndirmələri.

Klinik Nəticələr

• Cavab dərəcəsi: 33% tam remissiyaya (CR) nail olub, ümumi cavab nisbəti (CR+PR) isə 63% təşkil edib.

• YaşamaqTövsiyə olunan dozada 3 illik ümumi sağqalma (OS) 60%, hadisəsiz sağqalma (EFS) isə 36% təşkil edir.

• Təhlükəsizlik ProfiliƏn çox rast gəlinən mənfi təsirlər idarəolunan 1-2-ci dərəcəli sitokinlərin sərbəst buraxılması sindromu (74%) idi.

Üstünlüklərimiz

• 3-cü Nəsil CARİkiqat birgə stimullaşdırıcı domenlər (CD28 + 4-1BB) T-hüceyrələrinin potensialını və davamlılığını artırır.

• Təhlükəsizlik açarıİnteqrasiya olunmuş iC9 geni, lazım olduqda toksikliyin sürətli idarə olunmasına imkan verir.

• Sübut olunmuş İzləmə QeydləriKlinik sınaqlarda uzunmüddətli müşahidə məlumatları ilə uğur nümayiş etdirilib.