Residiv/Refrakter Neyroblastoma üçün CAR-T Terapiyası

GD2 CAR-T terapiyasıGD2 antigenini ifadə edən neyroblastoma hüceyrələrini tanımaq və onlara hücum etmək üçün xəstənin öz T hüceyrələrini genetik olaraq dəyişdirən yenilikçi immunoterapiyadır. Bu terapiya residiv və ya refrakter yüksək riskli neyroblastoma olan xəstələr üçün xüsusi olaraq nəzərdə tutulmuşdur və sınaqlarda ümidverici klinik nəticələr nümayiş etdirmişdir.

• Xəstəlik Vəziyyəti: Birinci dərəcəli müalicədən sonra davamlı, təkrarlanan və ya proqressivləşən xəstəliklə yüksək riskli neyroblastoma.

• Əlavə amillər: Metastatik xəstəlik, MYCN gücləndirilməsi və ya ənənəvi müalicələrə müqavimət.

Əsas addımlar

1. Ön şərtləndirmə: İnfuziyadan əvvəl limfodeplesiya.

2. İnfuziya: GD2-CAR-T hüceyrələrinin dəqiq dozası (tövsiyə olunur: 10×10^6 CAR-müsbət T hüceyrələri/kq).

3. Təqib: Daimi görüntüləmə (PET/CT, MRT) və infuziyadan sonra sümük iliyinin qiymətləndirilməsi.

Klinik nəticələr

• Cavab dərəcəsi: 33% tam remissiyaya (CR) nail olub, ümumi cavab dərəcəsi (CR+PR) 63% təşkil edir.

• Sağ qalma: Tövsiyə olunan dozada 3 illik ümumi sağ qalma (OS) 60% və hadisəsiz sağ qalma (EFS) 36%.

• Təhlükəsizlik Profili: Ən çox görülən mənfi hadisələr idarə oluna bilən 1-2 dərəcəli sitokin ifrazı sindromu (74%) olmuşdur.

Üstünlüklərimiz

• 3-cü nəsil avtomobil: İkili birgə stimullaşdırıcı domenlər (CD28 + 4-1BB) T-hüceyrə potensialını və davamlılığını artırır.

• Təhlükəsizlik açarı: İnteqrasiya edilmiş iC9 geni lazım olduqda toksikliyə sürətli nəzarət etməyə imkan verir.

• Kanıtlanmış Track Record: Sağlam uzunmüddətli təqib məlumatları ilə klinik sınaqlarda müvəffəqiyyət nümayiş etdirdi.