Terapia CAR-T për Neuroblastomën e Recidivuar/Refraktore

Terapia GD2 CAR-Tështë një imunoterapi inovative që modifikon gjenetikisht qelizat T të vetë pacientit për të njohur dhe sulmuar qelizat e neuroblastomës që shprehin antigjenin GD2. Kjo terapi është projektuar posaçërisht për pacientët me neuroblastomë me rikthim të lartë ose refraktare dhe ka treguar rezultate klinike premtuese në prova.

• Statusi i SëmundjesNeuroblastoma me risk të lartë me sëmundje të vazhdueshme, të rikthyer ose progresive pas trajtimit të linjës së parë.

• Faktorë shtesëSëmundje metastatike, amplifikim i MYCN ose rezistencë ndaj terapive konvencionale.

Hapat kryesorë

1. ParakushtëzimLimfodeplecion para infuzionit.

2. InfuzionDozim preciz i qelizave GD2-CAR-T (rekomandohet: 10×10^6 qeliza T CAR-pozitive/kg).

3. NdjekjeImazhe të rregullta (PET/CT, MRI) dhe vlerësime të palcës së kockave pas infuzionit.

Rezultatet Klinike

• Shkalla e Përgjigjes33% arritën remision të plotë (CR), me një shkallë të përgjithshme përgjigjeje (CR+PR) prej 63%.

• MbijetesaMbijetesë e përgjithshme (OS) 3-vjeçare prej 60% dhe mbijetesë pa ngjarje (EFS) prej 36% në dozën e rekomanduar.

• Profili i SigurisëNgjarjet anësore më të zakonshme ishin sindroma e lëshimit të citokinës së gradës 1-2 e menaxhueshme (74%).

Avantazhet tona

• CAR i Gjeneratës së 3-tëDomenet e dyfishta bashkëstimuluese (CD28 + 4-1BB) rrisin fuqinë dhe qëndrueshmërinë e qelizave T.

• Çelësi i SigurisëGjeni i integruar iC9 lejon kontroll të shpejtë të toksicitetit nëse është e nevojshme.

• Historiku i provuarSukses i demonstruar në sprovat klinike me të dhëna të forta ndjekjeje afatgjata.