CAR-T терапија за релапсиран/рефракторен невробластом

GD2 CAR-T терапијае иновативна имунотерапија која генетски ги модифицира сопствените Т-клетки на пациентот за да ги препознаваат и напаѓаат клетките на невробластомот кои го експресираат GD2 антигенот. Оваа терапија е специјално дизајнирана за пациенти со релапсиран или рефракторен невробластом со висок ризик и покажа ветувачки клинички исходи во испитувањата.

• Статус на болеста: Невробластом со висок ризик со перзистентна, релапсирана или прогресивна болест по третман од прва линија.

• Дополнителни фактори: Метастатска болест, амплификација на MYCN или резистенција на конвенционални терапии.

Клучни чекори

1. Претходна кондиционирање: Лимфодеплеција пред инфузија.

2. ИнфузијаПрецизно дозирање на GD2-CAR-T клетки (препорачано: 10×10^6 CAR-позитивни Т-клетки/кг).

3. СледењеРедовно снимање (ПЕТ/КТ, МРИ) и проценки на коскената срцевина по инфузијата.

Клинички исходи

• Стапка на одговор33% постигнале целосна ремисија (CR), со вкупна стапка на одговор (CR+PR) од 63%.

• Преживување: 3-годишно вкупно преживување (OS) од 60% и преживување без настани (EFS) од 36% при препорачаната доза.

• Безбедносен профилНајчестите несакани ефекти беа контролиран синдром на ослободување на цитокини од степен 1-2 (74%).

Наши предности

• КАР од трета генерацијаДвојните костимулаторни домени (CD28 + 4-1BB) ја зголемуваат јачината и перзистентноста на Т-клетките.

• Безбедносен прекинувачИнтегрираниот iC9 ген овозможува брза контрола на токсичноста доколку е потребно.

• Докажана евиденција за успех: Демонстриран успех во клинички испитувања со робусни долгорочни податоци за следење.