CAR-T-ravi retsidiveerunud/refraktaarse neuroblastoomi korral

GD2 CAR-T-ravion uuenduslik immunoteraapia, mis modifitseerib geneetiliselt patsiendi enda T-rakke, et need tunneksid ära ja ründaksid GD2 antigeeni ekspresseerivaid neuroblastoomirakke. See ravi on spetsiaalselt loodud retsidiveerunud või refraktaarse kõrge riskiga neuroblastoomiga patsientidele ja on uuringutes näidanud paljulubavaid kliinilisi tulemusi.

• Haiguse staatusKõrge riskiga neuroblastoom püsiva, retsidiveerunud või progresseeruva haigusega pärast esmavaliku ravi.

• LisateguridMetastaatiline haigus, MYCN amplifikatsioon või resistentsus tavapäraste ravimeetodite suhtes.

Peamised sammud

1. EelkonditsioneerimineLümfikoe vähenemine enne infusiooni.

2. InfusioonGD2-CAR-T-rakkude täpne doseerimine (soovitatav: 10×10^6 CAR-positiivset T-rakku/kg).

3. JäreltegevusRegulaarsed pildiuuringud (PET/KT, MRI) ja luuüdi uuringud pärast infusiooni.

Kliinilised tulemused

• Vastamismäär33% saavutas täieliku remissiooni (CR), üldise ravivastuse määraga (CR+PR) oli 63%.

• EllujäämineSoovitatava annuse korral oli 3-aastane üldine elulemus (OS) 60% ja tüsistusteta elulemus (EFS) 36%.

• OhutusprofiilKõige sagedasemad kõrvaltoimed olid hallatavad 1.-2. astme tsütokiini vabanemise sündroom (74%).

Meie eelised

• 3. põlvkonna autoKahekordsed kostimuleerivad domeenid (CD28 + 4-1BB) suurendavad T-rakkude potentsi ja püsivust.

• OhutuslülitiIntegreeritud iC9 geen võimaldab vajadusel toksilisust kiiresti kontrollida.

• Tõestatud kogemusedEdu kliinilistes uuringutes ja usaldusväärsete pikaajaliste jälgimisandmete põhjal on tõestatud.