Terapia CAR-T per il neuroblastoma recidivante/refrattario

Terapia GD2 CAR-Tè un'immunoterapia innovativa che modifica geneticamente i linfociti T del paziente per riconoscere e attaccare le cellule di neuroblastoma che esprimono l'antigene GD2. Questa terapia è specificamente progettata per i pazienti con neuroblastoma ad alto rischio recidivante o refrattario e ha dimostrato risultati clinici promettenti negli studi clinici.

• Stato della malattia: Neuroblastoma ad alto rischio con malattia persistente, recidivante o progressiva dopo il trattamento di prima linea.

• Fattori aggiuntivi: Malattia metastatica, amplificazione del gene MYCN o resistenza alle terapie convenzionali.

Passaggi chiave

1. Precondizionamento: Linfodeplezione prima dell'infusione.

2. Infusione: Dosaggio di precisione delle cellule GD2-CAR-T (consigliato: 10×10^6 cellule T CAR-positive/kg).

3. Seguito: Esami di imaging regolari (PET/TC, RM) e valutazioni del midollo osseo dopo l'infusione.

Risultati clinici

• Tasso di risposta: il 33% ha raggiunto la remissione completa (CR), con un tasso di risposta globale (CR+PR) del 63%.

• Sopravvivenza: sopravvivenza globale (OS) a 3 anni del 60% e sopravvivenza libera da eventi (EFS) del 36% alla dose raccomandata.

• Profilo di sicurezza: Gli eventi avversi più comuni sono stati la sindrome da rilascio di citochine di grado 1-2 gestibile (74%).

I nostri vantaggi

• CAR di terza generazione: I doppi domini co-stimolatori (CD28 + 4-1BB) aumentano la potenza e la persistenza delle cellule T.

• Interruttore di sicurezza: Il gene iC9 integrato consente un rapido controllo della tossicità, se necessario.

• Esperienza comprovata: Successo dimostrato negli studi clinici con solidi dati di follow-up a lungo termine.