Terapia CAR-T para o neuroblastoma recidivante/refractario

Terapia CAR-T GD2é unha inmunoterapia innovadora que modifica xeneticamente as propias células T dun paciente para recoñecer e atacar as células de neuroblastoma que expresan o antíxeno GD2. Esta terapia está deseñada especificamente para pacientes con neuroblastoma de alto risco recaído ou refractario e demostrou resultados clínicos prometedores en ensaios.

• Estado da enfermidadeNeuroblastoma de alto risco con enfermidade persistente, recidivante ou progresiva despois do tratamento de primeira liña.

• Factores adicionaisEnfermidade metastásica, amplificación de MYCN ou resistencia ás terapias convencionais.

Pasos clave

1. PreacondicionamentoLinfodepleción antes da infusión.

2. InfusiónDosificación precisa de células GD2-CAR-T (recomendado: 10×10^6 células T CAR positivas/kg).

3. SeguimentoImaxes periódicas (PET/TC, RM) e avaliacións da medula ósea posteriores á infusión.

Resultados clínicos

• Taxa de respostaO 33 % acadou a remisión completa (RC), cunha taxa de resposta global (RC+RP) do 63 %.

• SupervivenciaSupervivencia global (SG) a 3 anos do 60 % e supervivencia libre de eventos (SLE) do 36 % coa dose recomendada.

• Perfil de seguridadeOs eventos adversos máis comúns foron a síndrome de liberación de citocinas de grao 1-2 manexable (74%).

As nosas vantaxes

• COCHE de 3.ª xeraciónOs dominios coestimuladores duplos (CD28 + 4-1BB) melloran a potencia e a persistencia das células T.

• Interruptor de seguridadeO xene iC9 integrado permite un control rápido da toxicidade se é necesario.

• Traxectoria probadaÉxito demostrado en ensaios clínicos con datos sólidos de seguimento a longo prazo.