Inovatívna génová terapia ponúka novú nádej pre pacientov so kosáčikovitou anémiou a talasémiou

Inovatívna génová terapia ponúka novú nádej pre pacientov so kosáčikovitou anémiou a talasémiou

V prelomovom vývoji pre pacientov trpiacich kosáčikovitou anémiou (SCD) a talasémiou vykazuje nová génová terapia pozoruhodný úspech. Táto terapia, ktorá využíva pokročilú technológiu génovej úpravy CRISPR/Cas9, preukázala v klinických skúškach 100 % mieru vyliečenia, čo ponúka novú nádej tým, ktorí bojujú s týmito závažnými krvnými ochoreniami.

Terapia, vyvinutá s využitím patentovanej platformy ModiHSC®, sa zameriava na genetické príčiny SCD a talasémie. Presnou úpravou enhanceru BCL11A v autológnych hematopoetických kmeňových a progenitorových bunkách umožňuje terapia telu produkovať vyššie hladiny fetálneho hemoglobínu (HbF). Ukázalo sa, že zvýšené hladiny HbF pôsobia proti škodlivým účinkom kosáčikovitého hemoglobínu (HbS) a znižujú príznaky SCD aj talasémie vrátane prevencie vazookluzívnych kríz a zmiernenia hemolytickej anémie.

Spoločnosť BIOOCUS, popredná sila v oblasti génovej terapie, v spolupráci s nemocnicou Lu Daopei zohrala kľúčovú úlohu v poskytovaní tejto inovatívnej liečby pacientom. 

Klinický úspech tejto terapie je bezkonkurenčný, pričom doteraz bolo liečených 15 pacientov, pričom všetci dosiahli úplnú remisiu a významné zlepšenie kvality života. Táto 100 % miera vyliečenia je významným míľnikom v boji proti SCD a talasémii.

Táto terapia získala medzinárodné uznanie a odborníci na celom svete ju označujú za prelom v liečbe genetických krvných porúch. Vyniká nielen svojou účinnosťou, ale aj nákladovou efektívnosťou. Na rozdiel od iných génových terapií, ktoré môžu byť neúmerne drahé, táto liečba ponúka dostupnejší cenový model, vďaka čomu je schodnou možnosťou pre širšie spektrum pacientov.

V jednom presvedčivom prípade 12-ročný pacient s opakujúcimi sa vazookluzívnymi krízami a ťažkou hemolytickou anémiou po liečbe touto génovou terapiou úplne vymizol. Tento prípad, okrem iných, zdôrazňuje transformačný potenciál terapie pre pacientov so SCD a talasémiou na celom svete.

Keďže spoločnosť BIOOCUS naďalej rozširuje dostupnosť tejto terapie vrátane nadchádzajúcich klinických skúšok v Číne, budúcnosť vyzerá sľubne pre ľudí postihnutých týmito náročnými chorobami. S podporou nemocnice Lu Daopei má táto terapia nanovo definovať štandard starostlivosti o pacientov s násilnou smrťou a talasémiou a ponúknuť nový impulz pre život nespočetnému množstvu pacientov.

Ak vy alebo váš blízky trpíte kosáčikovitou anémiou alebo talasémiou a máte záujem o túto inovatívnu liečbu, kontaktujte nás. Náš tím je pripravený poskytnúť vám podporu a informácie, ktoré potrebujete na informované rozhodnutia o vašej zdravotnej starostlivosti.

Komplexná podpora pre medzinárodných pacientov cestujúcich do Číny na liečbu Hemo-celom

V spoločnosti BIOOCUS sa venujeme poskytovaniu výnimočnej starostlivosti a podpory medzinárodným pacientom s talasémiou alebo kosáčikovitou anémiou, ktorí hľadajú liečbu Hemo-cel v Číne. Naše komplexné služby zahŕňajú každý krok cesty, od prípravy pred cestou až po starostlivosť po liečbe.

1. Príprava pred cestou

Pred cestou pacienti absolvujú dôkladné vyšetrenia v miestnych nemocniciach. Zahŕňajú kompletné posúdenie anamnézy, monitorovanie vitálnych funkcií, krvné testy a špecifické skríningy zamerané na talasémiu alebo kosáčikovitú anémiu. Zabezpečujeme, aby všetka lekárska dokumentácia vrátane záznamov o transfúziách a potvrdení diagnózy bola riadne zostavená a odoslaná do nášho zariadenia na kontrolu.

2. Cestovanie a hospitalizácia

Zabezpečujeme celý proces cestovania vrátane rezervácie ubytovania v určených nemocniciach. Pacientov po príchode sprevádzame procesom prijímania, čím zabezpečujeme bezproblémový prechod na liečbu.

3. Proces liečby

Po prijatí pacienti absolvujú sériu predbežných vyšetrení. Ak budú uznaní za spôsobilých, začne sa odber a mobilizácia hematopoetických kmeňových buniek. Tieto bunky sa odošlú do nášho zariadenia GMP na kontrolu kvality a výrobu, počas ktorej sa pacienti môžu vrátiť do svojej domovskej krajiny a čakať na ďalšie pokyny.

4. Transplantácia a následná starostlivosť

Po schválení pripravených kmeňových buniek sa pacienti vrátia na transplantáciu. Náš tím sa zaväzuje poskytovať priebežnú podporu počas celého obdobia hospitalizácie a zabezpečiť, aby každý pacient dostal personalizovanú starostlivosť. Po prepustení koordinujeme pravidelné následné vyšetrenia na monitorovanie zotavenia a pohody.

O BIOOCUS, zdravie a pohodlie našich medzinárodných pacientov sú pre nás prioritou a vynakladáme maximálne úsilie na poskytnutie podpornej a komplexnej liečby. Pre viac informácií o našich službách nás prosím kontaktujte.