Inovativna genska terapija ponuja novo upanje za bolnike s srpastocelično anemijo in talasemijo

Inovativna genska terapija ponuja novo upanje za bolnike s srpastocelično anemijo in talasemijo

V prelomnem razvoju za bolnike s srpastocelično anemijo (SCD) in talasemijo nova genska terapija kaže izjemen uspeh. Ta terapija, ki uporablja napredno tehnologijo urejanja genov CRISPR/Cas9, je v kliničnih preskušanjih pokazala 100-odstotno stopnjo ozdravitve, kar ponuja novo upanje tistim, ki se borijo s temi hudimi krvnimi boleznimi.

Terapija, razvita z lastniško platformo ModiHSC®, cilja na genetske vzroke srpastocelične anemije in talasemije. Z natančnim urejanjem ojačevalca BCL11A v avtolognih hematopoetskih matičnih in progenitornih celicah terapija telesu omogoča, da proizvaja višje ravni fetalnega hemoglobina (HbF). Dokazano je, da povišane ravni HbF preprečujejo škodljive učinke srpastoceličnega hemoglobina (HbS) in zmanjšujejo simptome tako srpastocelične anemije kot talasemije, vključno s preprečevanjem vazookluzivnih kriz in lajšanjem hemolitične anemije.

BIOOCUS, vodilna sila na področju genske terapije, je v sodelovanju z bolnišnico Lu Daopei odigral ključno vlogo pri uvajanju tega inovativnega zdravljenja za paciente. 

Klinični uspeh terapije je brez primere, saj je bilo doslej zdravljenih 15 bolnikov, vsi pa so dosegli popolno remisijo in znatno izboljšali kakovost življenja. Ta 100-odstotna stopnja ozdravitve je pomemben mejnik v boju proti nenadni srčni smrti in talasemiji.

Terapija je pridobila mednarodno priznanje, strokovnjaki po vsem svetu pa jo pozdravljajo kot preboj v zdravljenju genetskih krvnih motenj. Izstopa ne le zaradi svoje učinkovitosti, temveč tudi zaradi stroškovne učinkovitosti. Za razliko od drugih genskih terapij, ki so lahko pretirano drage, to zdravljenje ponuja dostopnejši cenovni model, zaradi česar je izvedljiva možnost za širši krog bolnikov.

V enem prepričljivem primeru je 12-letni bolnik s ponavljajočimi se vazookluzivnimi krizami in hudo hemolitično anemijo po zdravljenju s to gensko terapijo doživel popolno prenehanje simptomov. Ta primer med drugim poudarja transformativni potencial terapije za bolnike s SCD in talasemijo po vsem svetu.

Ker BIOOCUS še naprej širi dostopnost te terapije, vključno s prihajajočimi kliničnimi preskušanji na Kitajskem, je prihodnost obetavna za tiste, ki jih prizadenejo te zahtevne bolezni. S podporo bolnišnice Lu Daopei naj bi ta terapija na novo opredelila standarde oskrbe za srčno-žilno bolezen in talasemijo ter neštetim bolnikom ponudila novo življenje.

Če vi ali vaša ljubljena oseba trpite zaradi srpastocelične anemije ali talasemije in vas zanima raziskovanje tega inovativnega zdravljenja, vas vabimo, da nas kontaktirate. Naša ekipa vam je pripravljena zagotoviti podporo in informacije, ki jih potrebujete za sprejemanje premišljenih odločitev o vaši zdravstveni poti.

Celovita podpora mednarodnim pacientom, ki potujejo na Kitajsko na zdravljenje s Hemo-cel-om

V podjetju BIOOCUS smo predani zagotavljanju izjemne oskrbe in podpore mednarodnim pacientom s talasemijo ali srpastocelično anemijo, ki iščejo zdravljenje s Hemo-cel na Kitajskem. Naše celovite storitve zajemajo vsak korak poti, od priprav pred potovanjem do oskrbe po zdravljenju.

1. Priprava pred potovanjem

Pred potovanjem bodo pacienti opravili temeljite preglede v lokalnih bolnišnicah. To vključuje popolno oceno zdravstvene anamneze, spremljanje vitalnih znakov, krvne preiskave in specifične presejalne preglede, prilagojene talasemiji ali srpastocelični anemiji. Zagotavljamo, da je vsa medicinska dokumentacija, vključno z zapisi o transfuziji in potrditvami diagnoz, pravilno zbrana in poslana v našo ustanovo v pregled.

2. Potovanje in hospitalizacija

Pomagamo vam pri celotnem postopku potovanja, vključno z urejanjem rezervacij za hospitalizacijo v določenih bolnišnicah. Paciente ob prihodu vodimo skozi postopek sprejema, kar zagotavlja nemoten prehod na zdravljenje.

3. Postopek zdravljenja

Po sprejemu bodo pacienti opravili vrsto predhodnih pregledov. Če bodo ocenjeni kot primerni, se bo začelo zbiranje in mobilizacija hematopoetskih matičnih celic. Te celice bodo poslane v naš objekt GMP za nadzor kakovosti in proizvodnjo, med katerim se lahko pacienti vrnejo v svojo domovino in čakajo na nadaljnja navodila.

4. Presaditev in nadaljnja oskrba

Ko so pripravljene matične celice odobrene, se bodo pacienti vrnili na presaditev. Naša ekipa je zavezana zagotavljanju stalne podpore skozi celotno obdobje hospitalizacije in zagotavlja, da vsak pacient prejme osebno oskrbo. Po odpustu koordiniramo redne kontrolne preglede za spremljanje okrevanja in dobrega počutja.

Ob BIOOCUS, dajemo prednost zdravju in udobju naših mednarodnih pacientov ter si po najboljših močeh prizadevamo zagotoviti podporno in celovito zdravljenje. Za več informacij o naših storitvah nas kontaktirajte.