Інноваційна генна терапія пропонує нову надію для пацієнтів із серповидноклітинною анемією та таласемією

Інноваційна генна терапія пропонує нову надію для пацієнтів із серповидноклітинною анемією та таласемією

У новаторській розробці для пацієнтів, які страждають на серповидноклітинну анемію (СКА) та таласемію, нова генна терапія демонструє вражаючий успіх. Ця терапія, яка використовує передову технологію редагування генів CRISPR/Cas9, продемонструвала 100% рівень одужання в клінічних випробуваннях, даючи нову надію тим, хто бореться з цими важкими захворюваннями крові.

Терапія, розроблена за допомогою запатентованої платформи ModiHSC®, спрямована на генетичні причини серповидноклеточної анемії (СКС) та таласемії. Шляхом точного редагування енхансера BCL11A в аутологічних гемопоетичних стовбурових клітинах та клітинах-попередниках, терапія дозволяє організму виробляти вищі рівні фетального гемоглобіну (HbF). Було показано, що підвищений рівень HbF протидіє шкідливому впливу серповидноклеточного гемоглобіну (HbS) та зменшує симптоми як СКС, так і таласемії, включаючи запобігання вазооклюзивним кризам та полегшення гемолітичної анемії.

BIOOCUS, провідна компанія в галузі генної терапії, у співпраці з лікарнею Лу Даопей відіграла важливу роль у запровадженні цього інноваційного методу лікування для пацієнтів. 

Клінічний успіх терапії не має собі рівних: наразі лікування пройшло 15 пацієнтів, усі з яких досягли повної ремісії та значного покращення якості життя. Цей 100% рівень одужання є важливою віхою в боротьбі з раптовою серцевою недостатністю та таласемією.

Ця терапія отримала міжнародне визнання, і експерти з усього світу називають її проривом у лікуванні генетичних захворювань крові. Вона вирізняється не лише своєю ефективністю, але й економічною вигідністю. На відміну від інших генних терапій, які можуть бути надмірно дорогими, цей метод лікування пропонує доступнішу модель ціноутворення, що робить його життєздатним варіантом для ширшого кола пацієнтів.

В одному переконливому випадку 12-річний пацієнт з рецидивуючими вазооклюзивними кризами та тяжкою гемолітичною анемією зазнав повного зникнення симптомів після лікування цією генною терапією. Цей випадок, серед інших, підкреслює трансформаційний потенціал терапії для пацієнтів з раптовою серцевою хворобою та таласемією в усьому світі.

Оскільки BIOOCUS продовжує розширювати доступність цієї терапії, включаючи майбутні клінічні випробування в Китаї, майбутнє виглядає багатообіцяючим для тих, хто страждає від цих складних захворювань. За підтримки лікарні Лу Даопей, ця терапія має переосмислити стандарти лікування серповидноклітинної смерті та таласемії, пропонуючи нове життя для незліченної кількості пацієнтів.

Якщо ви або ваш близький страждаєте на серповидноклітинну анемію або таласемію та зацікавлені у вивченні цього інноваційного методу лікування, запрошуємо вас зв’язатися з нами. Наша команда готова надати вам підтримку та інформацію, необхідні для прийняття обґрунтованих рішень щодо вашого медичного обслуговування.

Комплексна підтримка іноземних пацієнтів, які подорожують до Китаю для лікування препаратом Hemo-cel

У BIOOCUS ми прагнемо забезпечити винятковий догляд та підтримку іноземним пацієнтам з таласемією або серповидноклітинною анемією, які звертаються за лікуванням за допомогою Hemo-cel у Китаї. Наші комплексні послуги охоплюють кожен етап лікування, від підготовки до подорожі до післялікарняного догляду.

1. Підготовка до подорожі

Перед поїздкою пацієнти пройдуть ретельне обстеження у своїх місцевих лікарнях. Це включає повну оцінку медичного анамнезу, моніторинг життєво важливих показників, аналізи крові та спеціальні обстеження, адаптовані до таласемії або серповидноклітинної анемії. Ми гарантуємо, що вся медична документація, включаючи записи про переливання крові та підтвердження діагнозу, належним чином оформлена та передана до нашого закладу для розгляду.

2. Подорожі та госпіталізація

Ми сприяємо всьому процесу подорожі, включаючи організацію стаціонарного лікування у визначених лікарнях. Пацієнтам надається супровідний супровід через процес госпіталізації після прибуття, що забезпечує безпроблемний перехід до лікування.

3. Процес лікування

Після госпіталізації пацієнти пройдуть серію попередніх обстежень. Якщо буде встановлено відповідність вимогам, розпочнеться збір та мобілізація гемопоетичних стовбурових клітин. Ці клітини надсилаються до нашого GMP-центру для контролю якості та виробництва, під час яких пацієнти можуть повернутися до своєї країни в очікуванні подальших інструкцій.

4. Трансплантація та подальший догляд

Після схвалення підготовлених стовбурових клітин пацієнти повернуться для трансплантації. Наша команда прагне надавати постійну підтримку протягом усього періоду госпіталізації, гарантуючи, що кожен пацієнт отримує персоналізований догляд. Після виписки ми координуємо регулярні подальші обстеження для контролю одужання та самопочуття.

О БІООКУС, ми ставимо на перше місце здоров'я та комфорт наших іноземних пацієнтів, докладаючи всіх зусиль, щоб забезпечити їм підтримуючий та комплексний досвід лікування. Щоб отримати додаткову інформацію про наші послуги, зв'яжіться з нами.