Инновацион ген терапиясе ураксыман күзәнәкле һәм талассемияле пациентлар өчен яңа өмет бирә

Инновацион ген терапиясе ураксыман күзәнәкле һәм талассемияле пациентлар өчен яңа өмет бирә

Ураксыман күзәнәкле анемия (SCD) һәм талассемия белән интегүче пациентлар өчен яңа ген терапиясе гаҗәеп уңыш күрсәтә. Алдынгы CRISPR/Cas9 ген редакцияләү технологиясен кулланучы бу терапия клиник сынауларда 100% савыгу күрсәткечен күрсәтте, бу канның бу авыр авырулары белән көрәшүчеләргә яңа өмет бирә.

ModiHSC® платформасы белән эшләнгән терапия SCD һәм талассемиянең генетик тамырларына юнәлтелгән. Аутологик гемопоэтик күзәнәкләрдә һәм башлангыч күзәнәкләрдә BCL11A көчәйткечен төгәл үзгәртү аша, терапия организмга феталь гемоглобинның (HbF) югарырак дәрәҗәсен җитештерергә мөмкинлек бирә. HbF дәрәҗәләренең югары булуы ураксыман гемоглобинның (HbS) зарарлы йогынтысына каршы торуы һәм SCD һәм талассемия симптомнарын киметүе, шул исәптән вазоокклюзион кризисларны булдырмау һәм гемолитик анемияне җиңеләйтүе күрсәтелгән.

Ген терапиясе өлкәсендә әйдәп баручы көч булган BIOOCUS, Лу Даопэй хастаханәсе белән хезмәттәшлектә, бу инновацион дәвалау ысулын пациентларга җиткерүдә мөһим роль уйнады. 

Терапиянең клиник уңышы тиңдәшсез, хәзерге вакытка кадәр 15 пациент дәваланды, аларның барысы да тулы ремиссиягә һәм тормыш сыйфатының сизелерлек яхшыруына иреште. Бу 100% савыгу күрсәткече - SCD һәм талассемиягә каршы көрәштә мөһим этап.

Бу терапия халыкара дәрәҗәдә танылу алды, бөтен дөнья белгечләре аны генетик кан авыруларын дәвалауда ачыш дип атыйлар. Ул үзенең нәтиҗәлелеге белән генә түгел, ә чыгымнарының нәтиҗәлелеге белән дә аерылып тора. Башка ген терапияләреннән аермалы буларак, алар бик кыйммәт булырга мөмкин, бу дәвалау бәяләре өчен уңайлырак модель тәкъдим итә, бу аны киңрәк пациентлар өчен яраклы вариант итә.

Бер ышандырырлык очракта, 12 яшьлек пациентта вазоокклюзион кризислар һәм авыр гемолитик анемия кабатлана, бу ген терапиясе белән дәваланганнан соң симптомнар тулысынча туктаган. Бу очрак, башкалар белән беррәттән, бөтен дөнья буенча SCD һәм талассемия белән авыручылар өчен терапиянең үзгәртүчән потенциалын күрсәтә.

BIOOCUS бу терапиянең мөмкинлекләрен киңәйтүен дәвам иткәнлектән, шул исәптән Кытайда булачак клиник сынауларны да кертеп, киләчәк бу катлаулы авырулардан интегүчеләр өчен өметле күренә. Лу Даопэй хастаханәсе ярдәме белән бу терапия SCD һәм талассемия өчен дәвалау стандартларын яңадан билгеләргә, сансыз пациентларга яңа тормыш юлын тәкъдим итәргә тиеш.

Әгәр дә сез яки сезнең якын кешегез ураксыман күзәнәкле анемия яки талассемия белән авырый һәм бу инновацион дәвалау ысулын өйрәнергә телисез икән, без сезне безнең белән элемтәгә керергә чакырабыз. Безнең команда сезгә сәламәтлек саклау юлыгыз турында мәгълүматлы карарлар кабул итү өчен кирәкле ярдәм һәм мәгълүмат бирергә әзер.

Кытайга гемоцелий дәвалавы өчен сәяхәт итүче чит ил пациентларына комплекс ярдәм

BIOOCUS компаниясендә без Кытайда Гемоцел белән дәвалану эзләүче талассемия яки ураксыман күзәнәкле анемия белән авыручы халыкара пациентларга гадәттән тыш ярдәм һәм ярдәм күрсәтүгә багышланганбыз. Безнең комплекслы хезмәтләр сәяхәткә кадәрге әзерлектән алып дәвалаудан соңгы ярдәмгә кадәр сәяхәтнең һәр этабын үз эченә ала.

1. Сәяхәт алдыннан әзерлек

Сәяхәт алдыннан пациентлар җирле хастаханәләрдә җентекле тикшерүләр үтәчәк. Моңа медицина тарихын тулысынча тикшерү, тормыш билгеләрен күзәтү, кан анализлары һәм талассемия яки ураксыман күзәнәкле анемиягә туры китерелгән махсус скрининглар керә. Без барлык медицина документларының, шул исәптән кан күчерү язмаларының һәм диагноз раслауларының дөрес төзелүен һәм карау өчен безнең учреждениегә җибәрелүен тәэмин итәбез.

2. Сәяхәт һәм хастаханәгә яту

Без сәяхәт процессын тулысынча җиңеләйтәбез, шул исәптән билгеләнгән хастаханәләрдә стационар броньлауны оештыруны да. Пациентлар килү белән кабул итү процессы аша җитәкчелек итәләр, бу дәвалауга җиңел күчүне тәэмин итә.

3. Дәвалау процессы

Кабул иткәннән соң, пациентлар берничә башлангыч тикшерү үткәрәчәк. Әгәр дә алар яраклы дип табылса, гемопоэтик күзәнәкләрне җыю һәм мобилизацияләү башланачак. Бу күзәнәкләр сыйфатны контрольдә тоту һәм җитештерү өчен безнең GMP заводына җибәрелә, бу вакыт эчендә пациентлар өстәмә күрсәтмәләр көтеп, үз илләренә кайта алалар.

4. Трансплантация һәм аннан соңгы ярдәм

Әзерләнгән күзәнәкләр расланганнан соң, пациентлар трансплантация өчен кире кайтачаклар. Безнең команда госпитальдә яту чорында даими ярдәм күрсәтергә омтыла, һәр пациентның шәхси ярдәм алуын тәэмин итә. Хастаханәдән чыкканнан соң, без савыгуны һәм хәлен күзәтү өчен даими тикшерүләрне координациялибез.

Вакытында БИОКУС, без халыкара пациентларыбызның сәламәтлегенә һәм уңайлыгына өстенлек бирәбез, ярдәмчел һәм комплекслы дәвалау тәҗрибәсен тәэмин итү өчен бар тырышлыгыбызны куябыз. Хезмәтләребез турында тулырак мәгълүмат алу өчен, зинһар, безнең белән элемтәгә керегез.