Inovatyvi genų terapija suteikia naują viltį pjautuvinių ląstelių ir talasemijos pacientams

Inovatyvi genų terapija suteikia naują viltį pjautuvinių ląstelių ir talasemijos pacientams

Nauja genų terapija, skirta pacientams, sergantiems pjautuvine anemija ir talasemija, demonstruoja įspūdingą sėkmę. Ši terapija, kurioje naudojama pažangi CRISPR/Cas9 genų redagavimo technologija, klinikinių tyrimų metu parodė 100 % išgydymo rodiklį, suteikdama naują viltį tiems, kurie kovoja su šiomis sunkiomis kraujo ligomis.

Ši terapija, sukurta naudojant patentuotą „ModiHSC®“ platformą, nukreipta į genetines pjautuvinės ligos (PKL) ir talasemijos priežastis. Tiksliai redaguojant BCL11A stipriklį autologinėse kraujodaros kamieninėse ir progenitorinėse ląstelėse, terapija leidžia organizmui gaminti didesnį vaisiaus hemoglobino (HbF) kiekį. Įrodyta, kad padidėjęs HbF kiekis neutralizuoja žalingą pjautuvinio hemoglobino (HbS) poveikį ir sumažina tiek PKL, tiek talasemijos simptomus, įskaitant vazookliuzinių krizių prevenciją ir hemolizinės anemijos palengvinimą.

BIOOCUS, pirmaujanti genų terapijos srities jėga, bendradarbiaudama su Lu Daopei ligonine, atliko svarbų vaidmenį teikiant šį novatorišką gydymą pacientams. 

Klinikinė terapijos sėkmė yra neprilygstama – iki šiol gydyta 15 pacientų, kuriems visiems pasireiškė visiška remisija ir reikšmingai pagerėjo jų gyvenimo kokybė. Šis 100 % išgydymo rodiklis yra svarbus žingsnis kovoje su staigiu širdies nepakankamumu ir talasemija.

Ši terapija pelnė tarptautinį pripažinimą, o ekspertai visame pasaulyje ją vadina proveržiu gydant genetinius kraujo sutrikimus. Ji išsiskiria ne tik veiksmingumu, bet ir ekonomiškumu. Skirtingai nuo kitų genų terapijų, kurios gali būti pernelyg brangios, šis gydymas siūlo prieinamesnį kainodaros modelį, todėl yra perspektyvus pasirinkimas platesniam pacientų ratui.

Vienu įtikinamu atveju 12 metų pacientui, kuriam pasireiškė pasikartojančios vazookliuzinės krizės ir sunki hemolizinė anemija, po gydymo šia genų terapija simptomai visiškai išnyko. Šis atvejis, be kitų, pabrėžia šios terapijos transformacinį potencialą pacientams, sergantiems staigiu ląstelių mirtingumu ir talasemija visame pasaulyje.

Kadangi BIOOCUS toliau plečia šios terapijos prieinamumą, įskaitant artėjančius klinikinius tyrimus Kinijoje, ateitis atrodo daug žadanti tiems, kurie kenčia nuo šių sudėtingų ligų. Remiant Lu Daopei ligoninei, ši terapija turėtų iš naujo apibrėžti stacionarinės ląstelių mirtingumo ligos ir talasemijos priežiūros standartus, atverdama naują gyvenimo kelią daugybei pacientų.

Jei jūs ar jūsų artimas žmogus sergate pjautuvine anemija arba talasemija ir jus domina šio novatoriško gydymo galimybė, kviečiame susisiekti su mumis. Mūsų komanda pasiruošusi suteikti jums reikiamą paramą ir informaciją, kad galėtumėte priimti pagrįstus sprendimus dėl savo sveikatos priežiūros.

Visapusiška parama tarptautiniams pacientams, keliaujantiems į Kiniją gydytis Hemo-cel

„BIOOCUS“ siekiame teikti išskirtinę priežiūrą ir paramą tarptautiniams pacientams, sergantiems talasemija arba pjautuvine anemija ir ieškantiems Hemo-cel gydymo Kinijoje. Mūsų išsamios paslaugos apima kiekvieną kelionės etapą – nuo ​​pasiruošimo kelionei iki priežiūros po gydymo.

1. Pasiruošimas kelionei

Prieš kelionę pacientai bus kruopščiai apžiūrėti vietinėse ligoninėse. Tai apima išsamią ligos istorijos analizę, gyvybinių požymių stebėjimą, kraujo tyrimus ir specialius tyrimus, pritaikytus talasemijai arba pjautuvinei anemijai. Užtikriname, kad visa medicininė dokumentacija, įskaitant kraujo perpylimų įrašus ir diagnozės patvirtinimus, būtų tinkamai surinkta ir perduota mūsų įstaigai peržiūrėti.

2. Kelionės ir hospitalizavimas

Mes pasirūpiname visu kelionės procesu, įskaitant stacionarinių pacientų rezervacijų organizavimą paskirtose ligoninėse. Atvykus pacientams pateikiama išsami priėmimo procedūra, užtikrinant sklandų perėjimą prie gydymo.

3. Gydymo procesas

Po priėmimo pacientams bus atlikta preliminari apžiūra. Jei bus pripažinta, kad jie atitinka reikalavimus, bus pradėtas kraujodaros kamieninių ląstelių rinkimas ir mobilizavimas. Šios ląstelės siunčiamos į mūsų GMP centrą kokybės kontrolei ir gamybai, o tuo metu pacientai gali grįžti į savo šalį laukti tolesnių nurodymų.

4. Transplantacija ir tolesnė priežiūra

Kai paruoštos kamieninės ląstelės bus patvirtintos, pacientai grįš transplantacijai. Mūsų komanda yra įsipareigojusi teikti nuolatinę paramą viso hospitalizacijos laikotarpio metu, užtikrindama, kad kiekvienas pacientas gautų individualizuotą priežiūrą. Po išrašymo koordinuojame reguliarius tolesnius tyrimus, kad galėtume stebėti sveikimą ir savijautą.

Prie BIOKUSASMes teikiame pirmenybę savo tarptautinių pacientų sveikatai ir komfortui, dedame visas pastangas, kad užtikrintume palaikančią ir visapusišką gydymo patirtį. Norėdami gauti daugiau informacijos apie mūsų paslaugas, susisiekite su mumis.