Az innovatív génterápia új reményt kínál a sarlósejtes és talasszémiás betegek számára

Az innovatív génterápia új reményt kínál a sarlósejtes és talasszémiás betegek számára

Egy új génterápia, amely úttörő fejlesztés a sarlósejtes vérszegénységben (SCD) és talasszémiában szenvedő betegek számára, figyelemre méltó sikereket mutat. Ez a fejlett CRISPR/Cas9 génszerkesztési technológiát alkalmazó terápia 100%-os gyógyulási arányt mutatott a klinikai vizsgálatokban, új reményt adva azoknak, akik ezekkel a súlyos vérképző rendellenességekkel küzdenek.

A saját fejlesztésű ModiHSC® platformmal kifejlesztett terápia az SCD és a talasszémia genetikai gyökereit célozza meg. Az autológ hematopoietikus ős- és progenitor sejtekben található BCL11A fokozó precíz szerkesztésével a terápia lehetővé teszi a szervezet számára, hogy magasabb szintű magzati hemoglobint (HbF) termeljen. Kimutatták, hogy a megemelkedett HbF-szint ellensúlyozza a sarlószerű hemoglobin (HbS) káros hatásait, és csökkenti mind az SCD, mind a talasszémia tüneteit, beleértve az érelzáródásos krízisek megelőzését és a hemolitikus anémia enyhítését.

A génterápia területén vezető szerepet betöltő BIOOCUS a Lu Daopei Kórházzal együttműködve kulcsszerepet játszott abban, hogy ez az innovatív kezelés elérhetővé váljon a betegek számára. 

A terápia klinikai sikere páratlan, eddig 15 beteget kezeltek, akik mindannyian teljes remissziót és jelentős javulást értek el életminőségükben. Ez a 100%-os gyógyulási arány jelentős mérföldkő az SCD és a talasszémia elleni küzdelemben.

A terápia nemzetközi elismerést szerzett, a szakértők szerte a világon áttörésként üdvözlik a genetikai eredetű vérképző rendellenességek kezelésében. Nemcsak hatékonysága, hanem költséghatékonysága is kiemelkedik. Más génterápiákkal ellentétben, amelyek megfizethetetlenül drágák lehetnek, ez a kezelés elérhetőbb árképzési modellt kínál, így a betegek szélesebb köre számára életképes opciót kínál.

Egy meggyőző esetben egy 12 éves betegnél, akinél visszatérő érelzáródási krízisek és súlyos hemolitikus anémiák jelentkeztek, a tünetek teljesen megszűntek a génterápiával végzett kezelést követően. Ez az eset, többek között, rávilágít a terápia transzformatív potenciáljára a szklerodermás betegségben és talasszémiában szenvedő betegek esetében világszerte.

Ahogy a BIOOCUS folyamatosan bővíti a terápia elérhetőségét, beleértve a Kínában zajló klinikai vizsgálatokat is, a jövő ígéretesnek tűnik azok számára, akiket ezek a kihívást jelentő betegségek érintenek. A Lu Daopei Kórház támogatásával ez a terápia várhatóan újraértelmezi az SCD és a talasszémia ellátásának színvonalát, számtalan beteg számára kínálva új életkezdést.

Ha Ön vagy egy szeretett személye sarlósejtes vérszegénységben vagy talasszémiában szenved, és érdekli ez az innovatív kezelés, kérjük, vegye fel velünk a kapcsolatot. Csapatunk készen áll arra, hogy megadja Önnek a szükséges támogatást és információkat, hogy megalapozott döntéseket hozhasson egészségügyi ellátásával kapcsolatban.

Átfogó támogatás Kínába utazó nemzetközi betegek számára Hemo-cel kezelés céljából

A BIOOCUS-nál elkötelezettek vagyunk amellett, hogy kivételes ellátást és támogatást nyújtsunk a talasszémiában vagy sarlósejtes vérszegénységben szenvedő, Kínában Hemo-cel kezelést igénylő nemzetközi betegeknek. Átfogó szolgáltatásaink az utazás minden lépését lefedik, az utazás előtti felkészüléstől a kezelés utáni ellátásig.

1. Utazás előtti felkészülés

Utazás előtt a betegek alapos vizsgálatokon esnek át a helyi kórházakban. Ez magában foglalja a teljes körű kórtörténet felmérését, az életjelek monitorozását, vérvizsgálatokat és a talasszémiára vagy sarlósejtes vérszegénységre szabott szűréseket. Biztosítjuk, hogy minden orvosi dokumentációt, beleértve a transzfúziós feljegyzéseket és a diagnózis megerősítéseit, megfelelően összeállítsunk és továbbítsunk intézményünkbe felülvizsgálatra.

2. Utazás és kórházi tartózkodás

Lebonyolítjuk a teljes utazási folyamatot, beleértve a kijelölt kórházakban történő fekvőbeteg-ellátási időpontfoglalások intézését is. A betegeket érkezéskor végigvezetjük a felvételi folyamaton, biztosítva a zökkenőmentes átmenetet a kezelésbe.

3. Kezelési folyamat

A felvételt követően a betegek egy sor előzetes vizsgálaton esnek át. Amennyiben alkalmasnak bizonyulnak, megkezdődik a vérképző őssejtek gyűjtése és mobilizálása. Ezeket a sejteket GMP létesítményünkbe küldjük minőségellenőrzés és gyártás céljából, amely alatt a betegek visszatérhetnek hazájukba, hogy további utasításokra várjanak.

4. Transzplantáció és utógondozás

Miután az előkészített őssejteket jóváhagyták, a betegek visszatérhetnek transzplantációra. Csapatunk elkötelezett a folyamatos támogatás iránt a kórházi tartózkodás teljes ideje alatt, biztosítva, hogy minden beteg személyre szabott ellátásban részesüljön. A kórházi elbocsátás után rendszeres kontrollvizsgálatokat szervezünk a felépülés és a jólét nyomon követése érdekében.

At BIOKUSZ, nemzetközi pácienseink egészségét és kényelmét helyezzük előtérbe, és minden tőlünk telhetőt megteszünk a támogató és átfogó kezelési élmény biztosítása érdekében. Ha további információra van szüksége szolgáltatásainkról, kérjük, vegye fel velünk a kapcsolatot.