Innovatieve gentherapie biedt nieuwe hoop voor patiënten met sikkelcelanemie en thalassemie.

Innovatieve gentherapie biedt nieuwe hoop voor patiënten met sikkelcelanemie en thalassemie.

Een baanbrekende ontwikkeling voor patiënten met sikkelcelziekte (SCD) en thalassemie is de opmerkelijke vooruitgang die een nieuwe gentherapie laat zien. Deze therapie, die gebruikmaakt van geavanceerde CRISPR/Cas9-genbewerkingstechnologie, heeft in klinische studies een genezingspercentage van 100% behaald en biedt daarmee hernieuwde hoop aan mensen die lijden aan deze ernstige bloedziekten.

De therapie, ontwikkeld met het gepatenteerde ModiHSC®-platform, richt zich op de genetische oorzaken van sikkelcelziekte (SCD) en thalassemie. Door de BCL11A-enhancer in autologe hematopoëtische stam- en progenitorcellen nauwkeurig te bewerken, stelt de therapie het lichaam in staat hogere niveaus van foetaal hemoglobine (HbF) aan te maken. Verhoogde HbF-niveaus blijken de schadelijke effecten van sikkelcelhemoglobine (HbS) tegen te gaan en de symptomen van zowel SCD als thalassemie te verminderen, waaronder het voorkomen van vaso-occlusieve crises en het verlichten van hemolytische anemie.

BIOOCUS, een toonaangevende speler op het gebied van gentherapie, heeft in samenwerking met het Lu Daopei Ziekenhuis een cruciale rol gespeeld bij het beschikbaar maken van deze innovatieve behandeling voor patiënten. 

Het klinische succes van de therapie is ongeëvenaard: tot nu toe zijn 15 patiënten behandeld, die allemaal volledige remissie hebben bereikt en een aanzienlijke verbetering van hun levenskwaliteit hebben ervaren. Dit genezingspercentage van 100% is een belangrijke mijlpaal in de strijd tegen sikkelcelanemie en thalassemie.

De therapie heeft internationale erkenning gekregen en wordt door experts over de hele wereld geprezen als een doorbraak in de behandeling van genetische bloedziekten. De therapie onderscheidt zich niet alleen door haar effectiviteit, maar ook door haar kosteneffectiviteit. In tegenstelling tot andere gentherapieën, die vaak onbetaalbaar zijn, biedt deze behandeling een toegankelijker prijsmodel, waardoor het een haalbare optie is voor een bredere groep patiënten.

In een indrukwekkend geval verdween een 12-jarige patiënt met terugkerende vaso-occlusieve crises en ernstige hemolytische anemie volledig na behandeling met deze gentherapie. Dit geval, en vele andere, benadrukt het transformerende potentieel van de therapie voor patiënten met sikkelcelanemie en thalassemie wereldwijd.

Naarmate BIOOCUS de beschikbaarheid van deze therapie verder uitbreidt, onder meer met aanstaande klinische studies in China, ziet de toekomst er veelbelovend uit voor mensen die getroffen zijn door deze uitdagende ziekten. Met de steun van het Lu Daopei Ziekenhuis zal deze therapie de standaardbehandeling voor sikkelcelanemie en thalassemie herdefiniëren en talloze patiënten een nieuwe kans op leven bieden.

Als u of een naaste lijdt aan sikkelcelziekte of thalassemie en geïnteresseerd bent in deze innovatieve behandeling, nodigen wij u uit contact met ons op te nemen. Ons team staat klaar om u te ondersteunen en te voorzien van de informatie die u nodig heeft om weloverwogen beslissingen te nemen over uw zorgtraject.

Uitgebreide ondersteuning voor internationale patiënten die naar China reizen voor een hemocelbehandeling.

Bij BIOOCUS zetten we ons in voor uitzonderlijke zorg en ondersteuning voor internationale patiënten met thalassemie of sikkelcelziekte die een Hemo-cel-behandeling in China zoeken. Onze uitgebreide dienstverlening omvat elke stap van het traject, van de voorbereidingen vóór de reis tot de nazorg na de behandeling.

1. Voorbereiding vóór de reis

Voordat patiënten op reis gaan, ondergaan ze een grondig onderzoek in hun lokale ziekenhuis. Dit omvat een volledige medische anamnese, controle van de vitale functies, bloedonderzoek en specifieke screenings afgestemd op thalassemie of sikkelcelziekte. Wij zorgen ervoor dat alle medische documentatie, inclusief transfusiegegevens en diagnosebevestigingen, correct wordt verzameld en naar onze faciliteit wordt verzonden ter beoordeling.

2. Reizen en ziekenhuisopname

Wij faciliteren het gehele reisproces, inclusief het regelen van opnames in de daarvoor bestemde ziekenhuizen. Patiënten worden bij aankomst begeleid tijdens de opnameprocedure, waardoor een soepele overgang naar de behandeling wordt gewaarborgd.

3. Behandelingsproces

Na opname ondergaan patiënten een reeks vooronderzoeken. Indien ze in aanmerking komen, wordt begonnen met het verzamelen en mobiliseren van hematopoëtische stamcellen. Deze cellen worden naar onze GMP-faciliteit gestuurd voor kwaliteitscontrole en productie. Gedurende deze periode kunnen patiënten terugkeren naar hun thuisland om verdere instructies af te wachten.

4. Transplantatie en nazorg

Zodra de voorbereide stamcellen zijn goedgekeurd, komen de patiënten terug voor de transplantatie. Ons team zet zich in om gedurende de gehele ziekenhuisopname voortdurende ondersteuning te bieden en ervoor te zorgen dat elke patiënt persoonlijke zorg ontvangt. Na ontslag coördineren we regelmatige controles om het herstel en welzijn te bewaken.

Bij BIOOCUSWij stellen de gezondheid en het welzijn van onze internationale patiënten voorop en doen er alles aan om een ​​ondersteunende en complete behandelervaring te bieden. Neem voor meer informatie over onze diensten contact met ons op.