Innovatieve gentherapie biedt nieuwe hoop voor patiënten met sikkelcelziekte en thalassemie

Innovatieve gentherapie biedt nieuwe hoop voor patiënten met sikkelcelziekte en thalassemie

In een baanbrekende ontwikkeling voor patiënten met sikkelcelziekte (SCD) en thalassemie, toont een nieuwe gentherapie opmerkelijk succes. Deze therapie, die gebruikmaakt van geavanceerde CRISPR/Cas9-genbewerkingstechnologie, heeft in klinische studies een genezingspercentage van 100% laten zien, wat nieuwe hoop biedt aan mensen die met deze ernstige bloedziekten kampen.

De therapie, ontwikkeld met het gepatenteerde ModiHSC®-platform, richt zich op de genetische oorzaken van sikkelcelziekte en thalassemie. Door de BCL11A-enhancer in autologe hematopoëtische stamcellen en progenitorcellen nauwkeurig te bewerken, stelt de therapie het lichaam in staat om hogere niveaus foetaal hemoglobine (HbF) te produceren. Verhoogde HbF-waarden blijken de schadelijke effecten van sikkelcelhemoglobine (HbS) tegen te gaan en de symptomen van zowel sikkelcelziekte als thalassemie te verminderen, inclusief het voorkomen van vaso-occlusieve crises en het verlichten van hemolytische anemie.

BIOOCUS, een toonaangevende speler op het gebied van gentherapie, heeft in samenwerking met het Lu Daopei Ziekenhuis een belangrijke rol gespeeld bij het aanbieden van deze innovatieve behandeling aan patiënten. 

Het klinische succes van de therapie is ongeëvenaard: tot nu toe zijn 15 patiënten behandeld, die allemaal volledige remissie en een significante verbetering van hun kwaliteit van leven hebben bereikt. Dit genezingspercentage van 100% is een belangrijke mijlpaal in de strijd tegen sikkelcelziekte en thalassemie.

De therapie heeft internationale erkenning gekregen, met experts wereldwijd die het bejubelen als een doorbraak in de behandeling van genetische bloedziekten. Het onderscheidt zich niet alleen door zijn effectiviteit, maar ook door zijn kosteneffectiviteit. In tegenstelling tot andere gentherapieën, die onbetaalbaar kunnen zijn, biedt deze behandeling een toegankelijker prijsmodel, waardoor het een haalbare optie is voor een breder scala aan patiënten.

In een overtuigend geval ervoer een 12-jarige patiënt met recidiverende vaso-occlusieve crises en ernstige hemolytische anemie een volledig verdwijnen van de symptomen na behandeling met deze gentherapie. Deze casus, en andere, onderstreept het transformerende potentieel van de therapie voor patiënten met sikkelcelziekte en thalassemie wereldwijd.

Nu BIOOCUS de beschikbaarheid van deze therapie blijft uitbreiden, inclusief aankomende klinische studies in China, ziet de toekomst er veelbelovend uit voor mensen die getroffen zijn door deze uitdagende ziekten. Met de steun van het Lu Daopei Ziekenhuis zal deze therapie de zorgstandaard voor SCD en thalassemie herdefiniëren en talloze patiënten een nieuw leven bieden.

Als u of een naaste sikkelcelziekte of thalassemie heeft en geïnteresseerd bent in deze innovatieve behandeling, nodigen wij u uit om contact met ons op te nemen. Ons team staat klaar om u de ondersteuning en informatie te bieden die u nodig heeft om weloverwogen beslissingen te nemen over uw zorgtraject.

Uitgebreide ondersteuning voor internationale patiënten die naar China reizen voor Hemo-cel-behandeling

Bij BIOOCUS streven we ernaar om uitzonderlijke zorg en ondersteuning te bieden aan internationale patiënten met thalassemie of sikkelcelziekte die een Hemo-cel-behandeling in China wensen. Onze uitgebreide dienstverlening omvat elke stap van het traject, van de voorbereidingen voor de reis tot de nazorg.

1. Voorbereiding voor de reis

Voordat patiënten op reis gaan, ondergaan ze grondige onderzoeken in hun lokale ziekenhuizen. Dit omvat een volledige medische anamnese, monitoring van de vitale functies, bloedonderzoek en specifieke screenings op basis van thalassemie of sikkelcelziekte. We zorgen ervoor dat alle medische documentatie, inclusief transfusieverslagen en diagnosebevestigingen, correct wordt samengesteld en ter beoordeling naar onze kliniek wordt gestuurd.

2. Reizen en ziekenhuisopname

Wij faciliteren het volledige reisproces, inclusief het regelen van reserveringen voor opname in aangewezen ziekenhuizen. Patiënten worden bij aankomst door het opnameproces begeleid, zodat een soepele overgang naar de behandeling wordt gegarandeerd.

3. Behandelingsproces

Na opname ondergaan patiënten een reeks vooronderzoeken. Indien zij in aanmerking komen, begint de inzameling en mobilisatie van hematopoëtische stamcellen. Deze cellen worden naar onze GMP-faciliteit gestuurd voor kwaliteitscontrole en productie. Gedurende deze periode kunnen patiënten terugkeren naar hun thuisland om verdere instructies af te wachten.

4. Transplantatie en nazorg

Zodra de geprepareerde stamcellen zijn goedgekeurd, komen de patiënten terug voor een transplantatie. Ons team zet zich in voor voortdurende ondersteuning gedurende de ziekenhuisopname en zorgt ervoor dat elke patiënt persoonlijke zorg krijgt. Na ontslag coördineren we regelmatige controles om het herstel en welzijn te monitoren.

BijBIOOCUS, geven we prioriteit aan de gezondheid en het comfort van onze internationale patiënten en doen we er alles aan om een ​​ondersteunende en uitgebreide behandelervaring te bieden. Neem contact met ons op voor meer informatie over onze diensten.