Inovativní genová terapie nabízí novou naději pro pacienty se srpkovitou anémií a talasemií

Inovativní genová terapie nabízí novou naději pro pacienty se srpkovitou anémií a talasemií

V průlomovém vývoji pro pacienty trpící srpkovitou anémií (SCD) a talasemií vykazuje nová genová terapie pozoruhodný úspěch. Tato terapie, která využívá pokročilou technologii genové editace CRISPR/Cas9, prokázala v klinických studiích 100% míru vyléčení a nabízí novou naději těm, kteří bojují s těmito závažnými krevními onemocněními.

Terapie, vyvinutá s využitím patentované platformy ModiHSC®, cílí na genetické kořeny srpkovité anémie (SCD) a talasemie. Přesnou úpravou enhanceru BCL11A v autologních hematopoetických kmenových a progenitorových buňkách umožňuje terapie tělu produkovat vyšší hladiny fetálního hemoglobinu (HbF). Bylo prokázáno, že zvýšené hladiny HbF působí proti škodlivým účinkům srpkovité anémie (HbS) a snižují příznaky SCD i talasemie, včetně prevence vazookluzivních krizí a zmírnění hemolytické anémie.

Společnost BIOOCUS, přední světová společnost v oblasti genové terapie, ve spolupráci s nemocnicí Lu Daopei sehrála klíčovou roli v tom, že tuto inovativní léčbu pacientům zpřístupnila. 

Klinický úspěch této terapie je bezkonkurenční, dosud bylo léčeno 15 pacientů, přičemž všichni dosáhli úplné remise a významného zlepšení kvality života. Tato 100% míra vyléčení je významným milníkem v boji proti náhlé smrti a talasemii.

Tato terapie si získala mezinárodní uznání a odborníci po celém světě ji oslavují jako průlom v léčbě genetických poruch krve. Vyniká nejen svou účinností, ale také nákladovou efektivitou. Na rozdíl od jiných genových terapií, které mohou být neúměrně drahé, nabízí tato léčba dostupnější cenový model, což z ní činí schůdnou možnost pro širší spektrum pacientů.

V jednom přesvědčivém případě došlo u dvanáctileté pacientky s opakujícími se vazookluzivními krizemi a těžkou hemolytickou anémií k úplnému vymizení symptomů po léčbě touto genovou terapií. Tento případ, mimo jiné, zdůrazňuje transformační potenciál této terapie pro pacienty se SCD a talasemií po celém světě.

Vzhledem k tomu, že BIOOCUS nadále rozšiřuje dostupnost této terapie, včetně nadcházejících klinických studií v Číně, vypadá budoucnost pro osoby postižené těmito náročnými onemocněními slibně. S podporou nemocnice Lu Daopei má tato terapie nově definovat standard péče o SCD a talasemii a nabídnout nový impulz pro život nespočtu pacientů.

Pokud vy nebo váš blízký trpíte srpkovitou anémií nebo talasemií a máte zájem o tuto inovativní léčbu, kontaktujte nás. Náš tým je připraven vám poskytnout podporu a informace, které potřebujete k informovanému rozhodování o vaší zdravotní péči.

Komplexní podpora pro mezinárodní pacienty cestující do Číny za účelem léčby přípravkem Hemo-cel

V BIOOCUS se věnujeme poskytování výjimečné péče a podpory mezinárodním pacientům s talasemií nebo srpkovitou anémií, kteří vyhledávají léčbu pomocí Hemo-cel v Číně. Naše komplexní služby zahrnují každý krok cesty, od přípravy před cestou až po péči po léčbě.

1. Příprava před cestou

Před cestou pacienti podstoupí důkladné vyšetření v místních nemocnicích. To zahrnuje kompletní anamnézu, sledování vitálních funkcí, krevní testy a specifická vyšetření zaměřená na talasemii nebo srpkovitou anémii. Zajišťujeme, aby veškerá lékařská dokumentace, včetně záznamů o transfuzích a potvrzení diagnózy, byla řádně sestavena a předána do našeho zařízení k posouzení.

2. Cestování a hospitalizace

Zajišťujeme celý proces cestování, včetně zajištění rezervace hospitalizací v určených nemocnicích. Pacienti jsou po příjezdu provedeni procesem přijetí, což zajišťuje bezproblémový přechod k léčbě.

3. Proces léčby

Po přijetí pacienti podstoupí řadu předběžných vyšetření. Pokud budou shledáni způsobilými, bude zahájen odběr a mobilizace hematopoetických kmenových buněk. Tyto buňky jsou odeslány do našeho zařízení GMP ke kontrole kvality a výrobě, během níž se pacienti mohou vrátit do své domovské země a čekat na další pokyny.

4. Transplantace a následná péče

Jakmile jsou připravené kmenové buňky schváleny, pacienti se vrátí k transplantaci. Náš tým se zavázal poskytovat průběžnou podporu po celou dobu hospitalizace a zajistit, aby každý pacient dostal personalizovanou péči. Po propuštění koordinujeme pravidelná následná vyšetření, abychom sledovali rekonvalescenci a celkový stav pacienta.

Na BIOOCUS, klademe důraz na zdraví a pohodlí našich mezinárodních pacientů a vynakládáme veškeré úsilí, abychom jim poskytli podpůrnou a komplexní léčbu. Pro více informací o našich službách nás prosím kontaktujte.