ריפוי גנטי חדשני מציע תקווה חדשה לחולי סיקל סל ותלסמיה

ריפוי גנטי חדשני מציע תקווה חדשה לחולי סיקל סל ותלסמיה

בפיתוח פורץ דרך עבור חולים הסובלים ממחלת תאי חרמש (SCD) ותלסמיה, טיפול גנטי חדש מדגים הצלחה יוצאת דופן. טיפול זה, המשתמש בטכנולוגיית עריכת גנים מתקדמת CRISPR/Cas9, הראה שיעור ריפוי של 100% בניסויים קליניים, ומציע תקווה מחודשת לאלו הנאבקים במחלות דם קשות אלו.

הטיפול, שפותח באמצעות פלטפורמת ModiHSC® הקניינית, מכוון לשורשים הגנטיים של SCD ותלסמיה. על ידי עריכה מדויקת של משפר BCL11A בתאי גזע ותאי אב המטופויאטיים אוטולוגיים, הטיפול מאפשר לגוף לייצר רמות גבוהות יותר של המוגלובין עוברי (HbF). רמות HbF גבוהות הוכחו כמנטרל את ההשפעות המזיקות של המוגלובין חרמשי (HbS) ומפחיתות את הסימפטומים של SCD ותלסמיה, כולל מניעת משברים וסתימיים והקלה על אנמיה המוליטית.

BIOOCUS, חברה מובילה בתחום הריפוי הגנטי, בשיתוף פעולה עם בית החולים לו דאופיי, מילאה תפקיד מרכזי בהבאת טיפול חדשני זה לחולים. 

ההצלחה הקלינית של הטיפול היא חסרת תקדים, עם 15 חולים שטופלו עד כה, כולם הגיעו להפוגה מלאה ושיפור משמעותי באיכות חייהם. שיעור ריפוי של 100% זה הוא אבן דרך משמעותית במאבק נגד מחלת סקר ראשונית ותלסמיה.

הטיפול זכה להכרה בינלאומית, כאשר מומחים ברחבי העולם משבחים אותו כפריצת דרך בטיפול בהפרעות דם גנטיות. הוא בולט לא רק ביעילותו אלא גם בזכות יעילותו מבחינת עלות. בניגוד לטיפולים גנטיים אחרים, שיכולים להיות יקרים להחריד, טיפול זה מציע מודל תמחור נגיש יותר, מה שהופך אותו לאופציה בת קיימא עבור מגוון רחב יותר של חולים.

במקרה משכנע אחד, מטופל בן 12 עם משברים חסימתיים חוזרים ואנמיה המוליטית חמורה חווה הפסקה מוחלטת של התסמינים לאחר טיפול בטיפול גנטי זה. מקרה זה, בין היתר, מדגיש את הפוטנציאל הטרנספורמטיבי של הטיפול בחולי SCD ותלסמיה ברחבי העולם.

ככל ש-BIOOCUS ממשיכה להרחיב את זמינות הטיפול הזה, כולל ניסויים קליניים עתידיים בסין, העתיד נראה מבטיח עבור אלו שנפגעו ממחלות מאתגרות אלו. בגיבוי בית החולים לו דאופיי, טיפול זה צפוי להגדיר מחדש את סטנדרט הטיפול ב-SCD ובתלסמיה, ולהציע הזדמנות חדשה לחיים רבים.

אם אתם או אדם אהוב עליכם סובל/ת ממחלת סיקל סל או תלסמיה ומעוניינים לחקור טיפול חדשני זה, אנו מזמינים אתכם ליצור איתנו קשר. הצוות שלנו מוכן לספק לכם את התמיכה והמידע הדרושים לכם כדי לקבל החלטות מושכלות לגבי מסע הטיפול הרפואי שלכם.

תמיכה מקיפה למטופלים בינלאומיים הנוסעים לסין לטיפול בהמו-סל

ב-BIOOCUS, אנו מחויבים לספק טיפול ותמיכה יוצאי דופן לחולים בינלאומיים עם תלסמיה או מחלת חרמש המחפשים טיפול בהמו-סל בסין. השירותים המקיפים שלנו כוללים כל שלב במסע, החל מההכנות לפני הנסיעה ועד לטיפול לאחר הטיפול.

1. הכנה לפני הנסיעה

לפני הנסיעה, המטופלים יעברו בדיקות יסודיות בבתי החולים המקומיים שלהם. זה כולל הערכה מלאה של ההיסטוריה הרפואית, ניטור סימנים חיוניים, בדיקות דם ובדיקות סקר ספציפיות המותאמות לתלסמיה או למחלת חרמש. אנו מוודאים שכל התיעוד הרפואי, כולל רישומי עירויי דם ואישורי אבחון, נאסף כראוי ומועבר למתקן שלנו לבדיקה.

2. נסיעות ואשפוז

אנו מסייעים בכל תהליך הנסיעה, כולל סידור הזמנות אשפוז בבתי חולים ייעודיים. המטופלים מודרכים בתהליך הקבלה עם הגעתם, מה שמבטיח מעבר חלק לטיפול.

3. תהליך הטיפול

לאחר הקבלה, המטופלים יעברו סדרה של בדיקות מקדימות. אם ייקבע כי הם זכאים, יתחילו איסוף וגיוס של תאי גזע המטופויאטיים. תאים אלה נשלחים למתקן GMP שלנו לבקרת איכות וייצור, במהלכם המטופלים יכולים לחזור לארצם ולהמתין להוראות נוספות.

4. השתלה וטיפול מעקב

לאחר אישור תאי הגזע המוכנים, המטופלים יחזרו להשתלה. הצוות שלנו מחויב לספק תמיכה מתמשכת לאורך כל תקופת האשפוז, תוך הבטחה שכל מטופל יקבל טיפול אישי. לאחר השחרור, אנו מתאמים בדיקות מעקב סדירות כדי לעקוב אחר ההחלמה והרווחה.

בְּ ביוקוסאנו נותנים עדיפות לבריאותם ולנוחותם של מטופלינו הבינלאומיים, ועושים כל מאמץ לספק חווית טיפול תומכת ומקיפה. למידע נוסף על שירותינו, אנא צרו עמנו קשר.