Innoverende geenterapie bied nuwe hoop vir sikkelsel- en talassemie-pasiënte

Innoverende geenterapie bied nuwe hoop vir sikkelsel- en talassemie-pasiënte

In 'n baanbrekende ontwikkeling vir pasiënte wat aan sekelselsiekte (SCD) en talassemie ly, toon 'n nuwe geenterapie merkwaardige sukses. Hierdie terapie, wat gevorderde CRISPR/Cas9-geenredigeringstegnologie gebruik, het 'n 100% genesingskoers in kliniese proewe getoon, wat hernieude hoop bied aan diegene wat met hierdie ernstige bloedafwykings sukkel.

Die terapie, ontwikkel met die gepatenteerde ModiHSC®-platform, teiken die genetiese oorsprong van sekelhemoglobien (SCD) en talassemie. Deur die BCL11A-versterker in outologiese hematopoïetiese stam- en voorloperselle presies te redigeer, stel die terapie die liggaam in staat om hoër vlakke van fetale hemoglobien (HbF) te produseer. Verhoogde HbF-vlakke het getoon dat dit die skadelike effekte van sekelhemoglobien (HbS) teenwerk en die simptome van beide SCD en talassemie verminder, insluitend die voorkoming van vaso-okklusiewe krisisse en die verligting van hemolitiese anemie.

BIOOCUS, 'n toonaangewende krag op die gebied van geenterapie, in samewerking met Lu Daopei-hospitaal, was instrumenteel om hierdie innoverende behandeling aan pasiënte te bied. 

Die terapie se kliniese sukses is ongeëwenaard, met 15 pasiënte wat tot dusver behandel is, almal wat volledige remissie en beduidende verbeterings in hul lewensgehalte bereik het. Hierdie 100% genesingskoers is 'n belangrike mylpaal in die stryd teen skizofrenie en talassemie.

Die terapie het internasionale erkenning verwerf, met kenners regoor die wêreld wat dit as 'n deurbraak in die behandeling van genetiese bloedafwykings beskou. Dit staan ​​nie net uit vir sy doeltreffendheid nie, maar ook vir sy koste-effektiwiteit. Anders as ander geenterapieë, wat onbetaalbaar duur kan wees, bied hierdie behandeling 'n meer toeganklike prysmodel, wat dit 'n lewensvatbare opsie vir 'n breër reeks pasiënte maak.

In een oortuigende geval het 'n 12-jarige pasiënt met herhalende vaso-okklusiewe krisisse en ernstige hemolitiese anemie 'n volledige staking van simptome ervaar na behandeling met hierdie geenterapie. Hierdie geval, onder andere, beklemtoon die transformerende potensiaal van die terapie vir pasiënte met skielike kolonsiekte (SKD) en talassemie wêreldwyd.

Terwyl BIOOCUS die beskikbaarheid van hierdie terapie voortsit, insluitend komende kliniese proewe in China, lyk die toekoms belowend vir diegene wat deur hierdie uitdagende siektes geraak word. Met die steun van Lu Daopei-hospitaal, is hierdie terapie gereed om die standaard van sorg vir SCD en talassemie te herdefinieer en 'n nuwe kans op die lewe te bied vir tallose pasiënte.

Indien u of 'n geliefde deur sekelselsiekte of talassemie geraak word en belangstel om hierdie innoverende behandeling te ondersoek, nooi ons u uit om ons te kontak. Ons span is gereed om u die ondersteuning en inligting te bied wat u benodig om ingeligte besluite oor u gesondheidsorgreis te neem.

Omvattende ondersteuning vir internasionale pasiënte wat na China reis vir hemo-cel behandeling

By BIOOCUS is ons toegewy aan die verskaffing van uitsonderlike sorg en ondersteuning vir internasionale pasiënte met talassemie of sekelselsiekte wat Hemo-cel-behandeling in China soek. Ons omvattende dienste omvat elke stap van die reis, van voorbereidings voor die reis tot sorg na die behandeling.

1. Voorbereiding voor die reis

Voordat pasiënte reis, sal hulle deeglike ondersoeke by hul plaaslike hospitale ondergaan. Dit sluit in 'n volledige mediese geskiedenisassessering, monitering van vitale tekens, bloedtoetse en spesifieke siftingstoetse wat op talassemie of sekelselsiekte afgestem is. Ons verseker dat alle mediese dokumentasie, insluitend transfusie-rekords en diagnosebevestigings, behoorlik saamgestel en na ons fasiliteit gestuur word vir hersiening.

2. Reis en Hospitalisasie

Ons fasiliteer die hele reisproses, insluitend die reëling van binnepasiëntbesprekings by aangewese hospitale. Pasiënte word deur die toelatingsproses gelei met aankoms, wat 'n naatlose oorgang na behandeling verseker.

3. Behandelingsproses

Na opname sal pasiënte 'n reeks voorlopige ondersoeke ondergaan. Indien hulle in aanmerking kom, sal die versameling en mobilisering van hematopoïetiese stamselle begin. Hierdie selle word na ons GMP-fasiliteit gestuur vir kwaliteitsbeheer en vervaardiging, waartydens pasiënte na hul tuisland kan terugkeer om verdere instruksies af te wag.

4. Oorplanting en Opvolgsorg

Sodra die voorbereide stamselle goedgekeur is, sal pasiënte terugkeer vir oorplanting. Ons span is daartoe verbind om deurlopende ondersteuning te bied dwarsdeur die hospitalisasieperiode, en te verseker dat elke pasiënt persoonlike sorg ontvang. Na ontslag koördineer ons gereelde opvolgondersoeke om herstel en welstand te monitor.

By BIOOKUS, ons prioritiseer die gesondheid en gemak van ons internasionale pasiënte en doen alles in ons vermoë om 'n ondersteunende en omvattende behandelingservaring te bied. Vir meer inligting oor ons dienste, kontak ons ​​​​asseblief.