Инновациялык гендик терапия орок клеткалуу жана талассемия менен ооругандар үчүн жаңы үмүт берет

Инновациялык гендик терапия орок клеткалуу жана талассемия менен ооругандар үчүн жаңы үмүт берет

Орок клеткалуу анемия (ОКА) жана талассемия менен ооруган бейтаптар үчүн жаңы гендик терапия укмуштуудай ийгиликтерди көрсөтүп жатат. Өркүндөтүлгөн CRISPR/Cas9 генин редакциялоо технологиясын колдонгон бул терапия клиникалык сыноолордо 100% айыгууну көрсөттү жана бул оор кан ооруларына чалдыккандарга жаңы үмүт тартуулады.

Менчик ModiHSC® платформасы менен иштелип чыккан терапия SCD жана талассемиянын генетикалык тамырларына багытталган. Аутологиялык гемопоэтикалык өзөк жана прогенитор клеткаларындагы BCL11A күчөткүчүн так өзгөртүү менен, терапия организмге феталдык гемоглобиндин (HbF) жогорку деңгээлин өндүрүүгө мүмкүндүк берет. HbF деңгээлинин жогорулашы орок сымал гемоглобиндин (HbS) зыяндуу таасирин жокко чыгарып, SCD жана талассемиянын симптомдорун азайтаары, анын ичинде вазоокклюзиондук кризистердин алдын алуу жана гемолитикалык анемияны жеңилдетүү көрсөтүлдү.

Гендик терапия жаатындагы алдыңкы күч болгон BIOOCUS компаниясы Лу Даопэй ооруканасы менен биргеликте бул инновациялык дарылоо ыкмасын бейтаптарга жеткирүүдө маанилүү салым кошту. 

Терапиянын клиникалык ийгилиги теңдешсиз, азыркыга чейин 15 бейтап дарыланып, алардын баары толук ремиссияга жетишип, жашоо сапатын бир топ жакшыртты. Бул 100% айыгуу көрсөткүчү SCD жана талассемияга каршы күрөштө маанилүү этап болуп саналат.

Бул терапия эл аралык деңгээлде таанылып, дүйнө жүзү боюнча адистер аны генетикалык кан ооруларын дарылоодогу жетишкендик катары белгилешүүдө. Ал өзүнүн натыйжалуулугу менен гана эмес, ошондой эле баасынын үнөмдүүлүгү менен да айырмаланат. Башка гендик терапиялардан айырмаланып, алар өтө кымбат болушу мүмкүн, бул дарылоо баа моделин жеткиликтүү кылат, бул аны кеңири бейтаптар үчүн ылайыктуу вариант кылат.

Бир ынандырарлык учурда, кайталануучу вазоокклюзиондук кризистер жана оор гемолитикалык анемия менен ооруган 12 жаштагы бейтапта бул гендик терапия менен дарылоодон кийин симптомдор толугу менен токтогон. Бул окуя, башкалардын арасында, дүйнө жүзү боюнча SCD жана талассемия менен ооруган бейтаптар үчүн терапиянын трансформациялык потенциалын баса белгилейт.

BIOOCUS бул терапиянын жеткиликтүүлүгүн кеңейтүүнү улантып жаткандыктан, анын ичинде Кытайда боло турган клиникалык сыноолор да бар, бул татаал оорулардан жабыркагандар үчүн келечек келечектүү көрүнөт. Лу Даопэй ооруканасынын колдоосу менен бул терапия SCD жана талассемияны дарылоонун стандарттарын кайрадан аныктап, сансыз бейтаптарга жаңы жашоо тартуулайт.

Эгер сиз же сиздин жакыныңыз орок клеткалуу анемия же талассемия менен ооруп жатса жана бул инновациялык дарылоо ыкмасын изилдөөгө кызыкдар болсоңуз, биз менен байланышууга чакырабыз. Биздин команда сизге саламаттыкты сактоо сапарыңыз боюнча маалыматтуу чечимдерди кабыл алуу үчүн керектүү колдоо жана маалымат берүүгө даяр.

Гемоцелдик терапия үчүн Кытайга келген эл аралык бейтаптарга комплекстүү колдоо көрсөтүү

BIOOCUS компаниясында биз Кытайда гемоцел менен дарыланууну каалаган талассемия же орок клеткалуу анемия менен ооруган эл аралык бейтаптарга өзгөчө кам көрүүгө жана колдоо көрсөтүүгө умтулабыз. Биздин комплекстүү кызматтарыбыз сапарга чейинки даярдыктан баштап, дарылоодон кийинки кам көрүүгө чейинки ар бир кадамды камтыйт.

1. Саякатка чейинки даярдык

Саякатка чыгардан мурун, бейтаптар жергиликтүү ооруканаларда кылдат текшерүүдөн өтүшөт. Буга медициналык тарыхты толук баалоо, жашоо белгилерин көзөмөлдөө, кан анализдери жана талассемияга же орок клеткалуу анемияга ылайыкташтырылган атайын текшерүүлөр кирет. Биз кан куюу жазуулары жана диагнозду ырастоо сыяктуу бардык медициналык документтер туура түзүлүп, биздин мекемеге кароо үчүн жөнөтүлүшүн камсыздайбыз.

2. Саякат жана ооруканага жаткыруу

Биз саякат процессинин баарын, анын ичинде белгиленген ооруканаларда стационардык орундарды брондоону уюштурууну жеңилдетебиз. Бейтаптар келгенден кийин кабыл алуу процессинде көрсөтмө алышат, бул дарыланууга үзгүлтүксүз өтүүнү камсыздайт.

3. Дарылоо процесси

Ооруканага жаткырылгандан кийин, бейтаптар бир катар алдын ала текшерүүлөрдөн өтүшөт. Эгерде талаптарга жооп берсе, гемопоэтикалык өзөк клеткаларын чогултуу жана мобилизациялоо башталат. Бул клеткалар сапатты көзөмөлдөө жана өндүрүү үчүн биздин GMP заводубузга жөнөтүлөт, ал эми бейтаптар андан аркы көрсөтмөлөрдү күтүү үчүн өз мекенине кайтып келе алышат.

4. Трансплантация жана андан кийинки кам көрүү

Даярдалган өзөк клеткалары бекитилгенден кийин, бейтаптар трансплантация үчүн кайтып келишет. Биздин команда ооруканада жаткан мезгил ичинде ар бир бейтапка жекече жардам көрсөтүлүшүн камсыз кылуу менен үзгүлтүксүз колдоо көрсөтүүгө умтулат. Ооруканадан чыккандан кийин, биз айыгып кетүүсүн жана жыргалчылыгын көзөмөлдөө үчүн үзгүлтүксүз текшерүүлөрдү координациялайбыз.

учурда БИОКУС, биз эл аралык бейтаптарыбыздын ден соолугун жана ыңгайлуулугун биринчи орунга коёбуз, колдоочу жана ар тараптуу дарылоо тажрыйбасын камсыз кылуу үчүн бардык күч-аракетибизди жумшайбыз. Биздин кызматтар тууралуу көбүрөөк маалымат алуу үчүн биз менен байланышыңыз.