Inovativna genska terapija nudi novu nadu za pacijente sa srpastim stanicama i talasemijom

Inovativna genska terapija nudi novu nadu za pacijente sa srpastim stanicama i talasemijom

U revolucionarnom razvoju za pacijente koji pate od anemije srpastih stanica (SCD) i talasemije, nova genska terapija pokazuje izvanredan uspjeh. Ova terapija, koja koristi naprednu tehnologiju uređivanja gena CRISPR/Cas9, pokazala je 100%-tnu stopu izlječenja u kliničkim ispitivanjima, nudeći novu nadu onima koji se bore s ovim teškim krvnim poremećajima.

Terapija, razvijena pomoću vlasničke ModiHSC® platforme, cilja na genetske uzroke srpaste anemije i talasemije. Preciznim uređivanjem pojačivača BCL11A u autolognim hematopoetskim matičnim i progenitorskim stanicama, terapija omogućuje tijelu proizvodnju viših razina fetalnog hemoglobina (HbF). Pokazalo se da povišene razine HbF suzbijaju štetne učinke srpastog hemoglobina (HbS) i smanjuju simptome i SCD-a i talasemije, uključujući prevenciju vazo-okluzivnih kriza i ublažavanje hemolitičke anemije.

BIOOCUS, vodeća snaga u području genske terapije, u suradnji s bolnicom Lu Daopei, odigrao je ključnu ulogu u donošenju ovog inovativnog tretmana pacijentima. 

Klinički uspjeh terapije je neusporediv, s 15 do sada liječenih pacijenata, a svi su postigli potpunu remisiju i značajna poboljšanja kvalitete života. Ova stopa izlječenja od 100% značajna je prekretnica u borbi protiv iznenadne srčane smrti i talasemije.

Terapija je stekla međunarodno priznanje, a stručnjaci diljem svijeta hvale je kao proboj u liječenju genetskih poremećaja krvi. Ističe se ne samo po svojoj učinkovitosti već i po isplativosti. Za razliku od drugih genskih terapija, koje mogu biti preskupe, ovaj tretman nudi pristupačniji model cijena, što ga čini održivom opcijom za širi raspon pacijenata.

U jednom uvjerljivom slučaju, 12-godišnji pacijent s rekurentnim vazo-okluzivnim krizama i teškom hemolitičkom anemijom doživio je potpuni prestanak simptoma nakon liječenja ovom genskom terapijom. Ovaj slučaj, među ostalima, ističe transformativni potencijal terapije za pacijente sa SCD-om i talasemijom diljem svijeta.

Kako BIOOCUS nastavlja širiti dostupnost ove terapije, uključujući nadolazeća klinička ispitivanja u Kini, budućnost izgleda obećavajuće za one pogođene ovim izazovnim bolestima. Uz podršku bolnice Lu Daopei, ova terapija trebala bi redefinirati standard skrbi za SCD i talasemiju, nudeći novi život bezbrojnim pacijentima.

Ako vi ili vaša voljena osoba bolujete od anemije srpastih stanica ili talasemije i zainteresirani ste za istraživanje ovog inovativnog liječenja, pozivamo vas da nas kontaktirate. Naš tim je spreman pružiti vam podršku i informacije potrebne za donošenje informiranih odluka o vašem zdravstvenom putovanju.

Sveobuhvatna podrška za međunarodne pacijente koji putuju u Kinu na liječenje Hemo-cel-om

U BIOOCUS-u smo posvećeni pružanju iznimne skrbi i podrške međunarodnim pacijentima s talasemijom ili anemijom srpastih stanica koji traže Hemo-cel liječenje u Kini. Naše sveobuhvatne usluge obuhvaćaju svaki korak putovanja, od pripreme prije putovanja do njege nakon liječenja.

1. Priprema prije putovanja

Prije putovanja, pacijenti će proći temeljite preglede u svojim lokalnim bolnicama. To uključuje potpunu procjenu medicinske anamneze, praćenje vitalnih znakova, krvne pretrage i specifične preglede prilagođene talasemiji ili anemiji srpastih stanica. Osiguravamo da je sva medicinska dokumentacija, uključujući zapise o transfuziji i potvrde dijagnoze, pravilno sastavljena i poslana u našu ustanovu na pregled.

2. Putovanje i hospitalizacija

Olakšavamo cijeli proces putovanja, uključujući i dogovaranje rezervacija za bolničko liječenje u određenim bolnicama. Pacijente po dolasku vodimo kroz proces prijema, osiguravajući nesmetan prijelaz na liječenje.

3. Proces liječenja

Nakon prijema, pacijenti će proći niz preliminarnih pregleda. Ako se utvrdi da ispunjavaju uvjete, započet će prikupljanje i mobilizacija hematopoetskih matičnih stanica. Ove se stanice šalju u naš GMP objekt na kontrolu kvalitete i proizvodnju, tijekom koje se pacijenti mogu vratiti u svoju domovinu i čekati daljnje upute.

4. Transplantacija i daljnja skrb

Nakon što pripremljene matične stanice budu odobrene, pacijenti će se vratiti na transplantaciju. Naš tim je posvećen pružanju kontinuirane podrške tijekom cijelog razdoblja hospitalizacije, osiguravajući da svaki pacijent dobije personaliziranu skrb. Nakon otpusta, koordiniramo redovite kontrolne preglede kako bismo pratili oporavak i dobrobit.

Na BIOOCUS, zdravlje i udobnost naših međunarodnih pacijenata stavljamo na prvo mjesto, ulažući sve napore kako bismo im pružili podržavajuće i sveobuhvatno iskustvo liječenja. Za više informacija o našim uslugama, molimo da nas kontaktirate.