Ураксыман күзәнәкле анемия һәм талассемия

BIOOCUS Халыкара дәвалау үзәгендә без сезне тәкъдим итүебез белән горурланабыз Гемо-цель, интегүче пациентлар өчен яңа өмет тәкъдим итүче ген терапиясе ураксыман күзәнәкле анемия (УКА) һәм кан күчерүгә бәйле талассемия (ТДТ)Гемо-цел бу авыруларның төп сәбәбен бетерү өчен эшләнгән, бер тапкыр гына дәвалау аша дәвалану мөмкинлеген тәкъдим итә.

Гемоцел нәрсә ул?

Гемо-цел - пациентның үз гемопоэтик күзәнәкләрен һәм башлангыч күзәнәкләрен (HSPC) кулланучы алдынгы терапия, алар сәламәт гемоглобин җитештерү өчен генетик яктан үзгәртелгән. Гемо-цел кан бозылуы өчен җаваплы булган җитешсез генны төзәтү аша пациентларның тормышын сизелерлек яхшырта ала, даими кан күчерү ихтыяҗын бетерә һәм гомерлек чишелеш тәкъдим итә ала.

Гемоцел ничек эшли?

Дәвалау процессы пациентның каныннан HSPC җыюдан башлана. Аннары бу күзәнәкләр модификацияләнгән β-глобин генын кертүче лентивирус векторы ярдәмендә тәннән тыш көчәйтелә. Күзәнәкләр әзер булгач, алар пациентка кире кайтарыла, анда алар функциональ гемоглобин җитештерә алырлык сәламәт эритроцитлар барлыкка китерә башлыйлар. Бу процесс кандагы α-глобин һәм β-глобин чылбырлары арасындагы балансны торгыза, анемия симптомнарын нәтиҗәле киметә һәм пациентка ... кан җибәрүдән бәйсезлек.

Расланган нәтиҗәләр

Гемо-целның клиник сынаулары күрсәткәнчә, гаҗәеп уңыш:

• Пациентларның 100% сынауда сөяк миен трансплантацияләү уңышлы тәмамланды.
• Күпчелек пациентлар кан җибәрүдән бәйсез терапиядән соң берничә атна эчендә.
• Бер пациент диярлек кан күчерүсез яши дүрт ел бернинди әһәмиятле ян эффектларсыз.
• Терапия шулай ук ​​тимер артык йөкләнешен киметергә ярдәм итә, бу даими кан күчерүләр ясаучы ТДТ пациентларында еш очрый торган өзлегү.

Куркынычсызрак альтернатива

Гемопоэтик күзәнәк трансплантациясе (HSCT) кебек традицион дәвалау ысулларыннан аермалы буларак, ул донорны туры китерүне таләп итә һәм трансплантат хуҗага каршы авыру (GVHD) кебек куркынычлар тудыра. Гемоцел пациентның үз күзәнәкләрен куллана, бу катлауланулардан саклану. Бу дәвалауны куркынычсызрак һәм озак вакытлы иммуносупрессив терапия кирәк булмыйча, пациентларның киңрәк даирәсенә күбрәк мөмкинлек бирә.

Безнең глобаль киңәюебез

Кытайда зур уңышларга ирешеп, без хәзер Hemo-cel продуктларын бөтен дөнья буенча куллану мөмкинлеген киңәйтәбез. Клиник партнерлыклар белән Согуд Гарәбстаны, Таиланд, Малайзия, һәм башкалар, без бу инновацион дәвалау ысулын бөтен дөнья буенча пациентлар өчен мөмкин итүгә омтылабыз.

Кан күчерүсез киләчәк

Hemo-cel SCD һәм бета-талассемия белән интегүчеләр өчен өметле киләчәк тәкъдим итә. Даими кан күчерүдән азат тормышны, мәңгелек дәвалану мөмкинлеген күз алдыгызга китерегез. BIOOCUS компаниясендә без Hemo-cel кебек алдынгы ген терапиясе чишелешләре аша бу күзаллауны чынга ашырырга омтылабыз.

Безнең белән элемтәгә керегез бүген Hemo-cel сезнең дәвалану юлыгызны ничек үзгәртә алуы һәм яктырак, сәламәтрәк киләчәк тәкъдим итә алуы турында күбрәк белер өчен.