Anemia falciforme è talassemia

À u Centru Internaziunale di Trattamentu BIOOCUS, simu fieri di prisentà Hemo-cel, una terapia genica rivoluzionaria chì offre una nova speranza per i pazienti chì soffrenu di anemia falciforme (SCD) è talassemia dipendente da a trasfusione (TDT)Hemo-cel hè cuncipitu per trattà a causa sottostante di queste cundizioni, offrendu una cura putenziale per mezu di un trattamentu unicu.

Chì ghjè Hemo-cel?

Hemo-cel hè una terapia avanzata chì usa e cellule staminali è progenitrici ematopoietiche (HSPC) di u paziente, chì sò geneticamente mudificate per pruduce emoglobina sana. Curreghjendu u genu difettuosu rispunsevule di u disordine di u sangue, Hemo-cel pò migliurà dramaticamente a vita di i pazienti, eliminendu potenzialmente a necessità di trasfusioni di sangue regulare è offrendu una suluzione per tutta a vita.

Cumu funziona Hemo-cel?

U prucessu di trattamentu principia cù a cullizzioni di HSPC da u sangue di u paziente. Queste cellule sò poi rinfurzate fora di u corpu aduprendu un vettore lentivirale chì introduce un genu di β-globina mudificatu. Una volta chì e cellule sò pronte, sò reinfuse in u paziente, induve cumincianu à generà globuli rossi sani capaci di pruduce emoglobina funzionale. Stu prucessu ristabilisce l'equilibriu trà e catene di α-globina è β-globina in u sangue, riducendu efficacemente i sintomi di l'anemia è permettendu à u paziente di ottene risultati. indipendenza di a trasfusione.

Risultati pruvati

I testi clinichi di Hemo-cel anu dimustratu successu rimarchevule:

• 100% di i pazienti in u prucessu hà ottenutu un innestu di midulla ossea riesciutu.
• A maiò parte di i pazienti sò diventati indipendente da a trasfusione in poche settimane dopu a terapia.
• Un paziente hè statu senza trasfusione per quasi quattru anni senza alcunu effetti secundari significativi.
• A terapia aiuta ancu à alleviare a sovraccarica di ferru, una cumplicazione cumuna in i pazienti TDT chì sò sottumessi à trasfusioni regulare.

Una alternativa più sicura

À u cuntrariu di i trattamenti tradiziunali cum'è u trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT), chì richiede un donatore currispundente è porta rischi cum'è a malattia di u trapianto contr'à l'ospite (GVHD), Hemo-cel usa e cellule di u paziente stessu, evitendu ste cumplicazioni. Questu face chì u trattamentu più sicuru è più accessibile à una gamma più larga di pazienti, senza a necessità di una terapia immunosoppressiva à longu andà.

A nostra espansione glubale

Avendu ottenutu un successu significativu in Cina, stemu avà allargendu a dispunibilità di Hemo-cel in u mondu sanu. Cù partenariati clinichi in Arabia Saudita, Tailanda, Malasia, è ancu di più, simu impegnati à rende stu trattamentu innovativu accessibile à i pazienti in u mondu sanu.

Un avvene senza trasfusioni

Hemo-cel offre un avvene promettente per quelli chì sò affettati da SCD è beta-talassemia. Imaginate una vita senza trasfusioni di sangue custanti, cù u putenziale di una guarigione permanente. In BIOOCUS, simu impegnati à fà di sta visione una realtà attraversu suluzioni di terapia genica d'avanguardia cum'è Hemo-cel.

Cuntatta ci oghje per amparà di più nantu à cumu Hemo-cel pò trasfurmà u vostru percorsu di trattamentu è offre un avvene più luminosu è più sanu.