Nexweşiya Hucreya Dasî û Talasemiya

Li Navenda Dermankirina Navneteweyî ya BIOOCUS, em bi serbilindî pêşkêş dikin Hemo-cel, terapiyeke genetîkî ya şoreşger ku hêviyeke nû dide nexweşên ku ji nexweşiya şaneya dasî (SCD) û talasemiya girêdayî transfuzyonê (TDT)Hemo-cel ji bo çareserkirina sedema bingehîn a van rewşan hatiye çêkirin, û bi rêya dermankirinek yek-carî çareseriyek potansiyel pêşkêş dike.

Hemo-cel çi ye?

Hemo-cel dermankirineke pêşketî ye ku hucreyên reh û pêşeng ên hematopoietîk (HSPC) yên nexweş bi kar tîne, ku ji bo hilberandina hemoglobîna saxlem bi awayekî genetîkî hatine guhertin. Bi sererastkirina gena xelet a berpirsiyarê nexweşiya xwînê, Hemo-cel dikare jiyana nexweşan bi awayekî berbiçav baştir bike, bi potansiyelî hewcedariya veguhestina xwînê ya birêkûpêk ji holê rake û çareseriyek jiyanî pêşkêş bike.

Hemo-cel çawa dixebite?

Pêvajoya dermankirinê bi berhevkirina HSPC-yan ji xwîna nexweş dest pê dike. Dûv re ev hucre li derveyî laş bi karanîna vektorek lentivîral ku genek β-globînê ya guhertî dide nasîn, têne xurt kirin. Dema ku hucre amade bibin, ew ji nû ve têne nav nexweş, li wir ew dest bi hilberandina hucreyên xwîna sor ên saxlem dikin ku dikarin hemoglobîna fonksiyonel hilberînin. Ev pêvajo hevsengiya di navbera zincîrên α-globîn û β-globînê de di xwînê de sererast dike, bi bandor nîşanên anemiyê kêm dike û dihêle ku nexweş bigihêje serxwebûna veguhestina xwînê.

Encamên îsbatkirî

Ceribandinên klînîkî yên Hemo-cel nîşan dane serkeftinek berbiçav:

• %100ê nexweşan di ceribandinê de bi serkeftî veguheztina mêjiyê hestî bi dest xist.
• Piraniya nexweşan bûn serbixwe ji veguhestina xwînê di nav çend hefteyan de piştî dermankirinê.
• Nexweşek nêzîkî salekê ye bê veguhestina xwînê ye çar sal bêyî bandorên aliyî yên girîng.
• Ev dermankirin di heman demê de dibe alîkar ku zêdebûna hesin sivik bibe, ku komplîkasyonek hevpar e li nexweşên TDT yên ku bi rêkûpêk veguheztina xwînê dibînin.

Alternatîfek Ewletir

Berevajî dermankirinên kevneşopî yên wekî veguheztina hucreyên bineretî yên hematopoietîk (HSCT), ku hevahengiya donor hewce dike û xetereyên wekî nexweşiya graft-versus-host (GVHD) hildigire, Hemo-cel şaneyên nexweş bi xwe bikar tîne, ji van tevliheviyan dûrketin. Ev yek dermankirinê dike ewletir û ji bo rêzek firehtir ji nexweşan hêsantir e, bêyî ku hewcedariya dermankirina demdirêj a bi dermanên îmmunosupresîf hebe.

Berfirehbûna me ya Cîhanî

Piştî ku em li Çînê serkeftinek girîng bi dest xistin, em niha hebûna Hemo-cel li seranserê cîhanê berfireh dikin. Bi hevkariyên klînîkî li... Erebistana Siûdî, Tayland, Malezya, û hê bêtir, em pabend in ku vê dermankirina nûjen ji bo nexweşên li çaraliyê cîhanê bigihînin.

Pêşerojek bê veguhestina xwînê

Hemo-cel ji bo kesên ku ji SCD û beta-talasemiyê bandor bûne pêşerojek geş pêşkêş dike. Jiyanek bê veguhestina xwînê ya domdar, bi potansiyela dermankirina mayînde xeyal bikin. Li BIOOCUS, em pabend in ku vê vîzyonê bi çareseriyên terapiya genê yên pêşkeftî yên mîna Hemo-cel bikin rastî.

Paqij bûn îro ji bo bêtir fêr bibin ka Hemo-cel çawa dikare rêwîtiya weya dermankirinê biguherîne û pêşerojek geştir û saxlemtir pêşkêş bike.