የሲክል ሴል በሽታ እና ታላሴሚያ

በባዮክሰስ ዓለም አቀፍ የሕክምና ማዕከል፣ በማስተዋወቅ ኩራት ይሰማናል ሄሞ-ሴል, ለታመሙ ታካሚዎች አዲስ ተስፋ የሚሰጥ አዲስ የጂን ሕክምና የሳይክል ሴል በሽታ (SCD) እና በደም ሥር የሚወሰድ ታላሴሚያ (TDT)ሄሞ-ሴል የእነዚህን ሁኔታዎች ዋና መንስኤ ለመፍታት የተነደፈ ሲሆን በአንድ ጊዜ የሚደረግ ሕክምናን በመጠቀም ሊድን የሚችል ፈውስ ይሰጣል።

ሄሞ-ሴል ምንድን ነው?

ሄሞ-ሴል የታካሚውን የራሱን የሂማቶፖይቲክ ግንድ እና ፕሮጄኒተር ሴሎች (HSPCs) የሚጠቀም የላቀ ሕክምና ሲሆን እነዚህ ሴሎች ጤናማ ሂሞግሎቢን ለማምረት በጄኔቲክ የተሻሻሉ ናቸው። ሄሞ-ሴል ለደም መታወክ ተጠያቂ የሆነውን ጉድለት ያለበትን ጂን በማረም የታካሚዎችን ሕይወት በከፍተኛ ሁኔታ ሊያሻሽል ይችላል፣ ይህም መደበኛ የደም ዝውውር አስፈላጊነትን ያስወግዳል እና የዕድሜ ልክ መፍትሄ ይሰጣል።

ሄሞሴል እንዴት ይሰራል?

የሕክምናው ሂደት የሚጀምረው ከታካሚው ደም ውስጥ HSPCዎችን በመሰብሰብ ነው። ከዚያም እነዚህ ሴሎች ከሰውነት ውጭ የተሻሻለ የβ-ግሎቢን ጂን የሚያስተዋውቅ የሌኒቫይራል ቬክተር በመጠቀም ይሻሻላሉ። ሴሎቹ ዝግጁ ከሆኑ በኋላ ወደ ታካሚው እንደገና ይዋሃዳሉ፣ እዚያም ተግባራዊ ሂሞግሎቢን ማምረት የሚችሉ ጤናማ ቀይ የደም ሴሎችን ማመንጨት ይጀምራሉ። ይህ ሂደት በደም ውስጥ ባለው α-ግሎቢን እና β-ግሎቢን ሰንሰለቶች መካከል ያለውን ሚዛን ወደነበረበት ይመልሳል፣ የደም ማነስ ምልክቶችን ውጤታማ በሆነ መንገድ ይቀንሳል እና ታካሚው እንዲያሳካ ያስችለዋል። የደም ዝውውር ነፃነት.

የተረጋገጡ ውጤቶች

የሂሞሴል ክሊኒካዊ ሙከራዎች አሳይተዋል አስደናቂ ስኬት:

• 100% የሚሆኑ ታካሚዎች በሙከራው ውስጥ የአጥንት መቅኒ ቅርፊት ቅርፊት ስኬታማ ውጤት አስመዝግቧል።
• አብዛኛዎቹ ታካሚዎች ሆነዋል በደም ዝውውር ላይ የተመሰረተ ከህክምናው በኋላ ባሉት ሳምንታት ውስጥ።
• አንድ ታካሚ ለዓመታት ደም ሳይሰጥ ቆይቷል አራት ዓመታት ምንም ጉልህ የጎንዮሽ ጉዳቶች ሳይኖሩ።
• ሕክምናው የብረት ከመጠን በላይ ጫናን ለማስታገስ ይረዳል፣ ይህም መደበኛ ደም በሚወስዱ የTDT ታካሚዎች ላይ የተለመደ ችግር ነው።

ደህንነቱ የተጠበቀ አማራጭ

እንደ ሄማቶፖይቲክ ስቴም ሴል ንቅለ ተከላ (HSCT) ካሉ ባህላዊ ሕክምናዎች በተለየ መልኩ፣ የለጋሽ ማጣመርን የሚፈልግ እና እንደ ግራፍት-ቨርሰስ-ሆስት በሽታ (GVHD) ያሉ አደጋዎችን የሚያስከትል፣ ሄሞ-ሴል የታካሚውን የራሱን ሴሎች ይጠቀማልእነዚህን ውስብስቦች በማስወገድ። ይህም ህክምናውን ያደርጋል የበለጠ ደህንነቱ የተጠበቀ እና ለረጅም ጊዜ የበሽታ መከላከያ ሕክምና ሳያስፈልግ ለብዙ ታካሚዎች የበለጠ ተደራሽ ነው።

የእኛ ዓለም አቀፍ መስፋፋት

በቻይና ከፍተኛ ስኬት ካስመዘገብን በኋላ፣ አሁን የሄሞ-ሴልን አቅርቦት በዓለም አቀፍ ደረጃ እያሰፋን ነው። በክሊኒካዊ ሽርክናዎች ሳውዲ አረቢያ ፣ ታይላንድ ፣ ማሌዥያእና ሌሎችም ይህንን አዲስ ህክምና በዓለም ዙሪያ ላሉ ታካሚዎች ተደራሽ ለማድረግ ቁርጠኛ ነን።

ደም የማይሰጥበት የወደፊት ጊዜ

ሄሞ-ሴል በSCD እና በቤታ-ታላሴሚያ ለተጎዱ ሰዎች ተስፋ ሰጪ የወደፊት ጊዜ ይሰጣል። ከቋሚ የደም ዝውውር ነፃ የሆነ ሕይወት፣ ዘላቂ ፈውስ የማግኘት አቅም ያለው። በባዮኦከስ፣ ይህንን ራዕይ እንደ ሄሞ-ሴል ባሉ ዘመናዊ የጂን ሕክምና መፍትሄዎች እውን ለማድረግ ቁርጠኛ ነን።

ያግኙን ዛሬ ሄሞ-ሴል የሕክምና ጉዞዎን እንዴት ሊለውጥ እና ብሩህ እና ጤናማ የወደፊት ሕይወት ሊያቀርብ እንደሚችል የበለጠ ለማወቅ።