Orak Hücre Hastalığı ve Talasemi

BIOOCUS Uluslararası Tedavi Merkezi olarak, sizlere tanıtmaktan gurur duyuyoruz. Hemo-celÇığır açan bir gen terapisi, rahatsızlıktan muzdarip hastalar için yeni bir umut sunuyor. orak hücreli anemi (SCD) Ve transfüzyona bağımlı talasemi (TDT)Hemo-cel, bu rahatsızlıkların altında yatan nedeni ele almak ve tek seferlik bir tedaviyle potansiyel bir çözüm sunmak üzere tasarlanmıştır.

Hemo-cel nedir?

Hemo-cel, hastanın kendi hematopoetik kök ve öncü hücrelerini (HSPC'ler) kullanan gelişmiş bir tedavi yöntemidir; bu hücreler sağlıklı hemoglobin üretmek üzere genetik olarak modifiye edilir. Kan bozukluğuna neden olan hatalı geni düzelterek, Hemo-cel hastaların yaşam kalitesini önemli ölçüde iyileştirebilir, düzenli kan transfüzyonuna olan ihtiyacı ortadan kaldırabilir ve ömür boyu sürecek bir çözüm sunabilir.

Hemo-cel nasıl çalışır?

Tedavi süreci, hastanın kanından hematopoietik kök hücrelerin (HSPC) toplanmasıyla başlar. Bu hücreler daha sonra, modifiye edilmiş bir β-globin genini içeren lentiviral bir vektör kullanılarak vücut dışında çoğaltılır. Hücreler hazır hale geldiğinde, hastaya geri verilir ve burada işlevsel hemoglobin üretebilen sağlıklı kırmızı kan hücreleri üretmeye başlarlar. Bu süreç, kandaki α-globin ve β-globin zincirleri arasındaki dengeyi yeniden sağlar, anemi semptomlarını etkili bir şekilde azaltır ve hastanın sağlıklı bir yaşam sürmesine olanak tanır. transfüzyon bağımsızlığı.

Kanıtlanmış Sonuçlar

Hemo-cel'in klinik denemeleri şunu göstermiştir: olağanüstü başarı:

• Hastaların %100'ü Denemede kemik iliği nakli başarılı bir şekilde gerçekleştirildi.
• Hastaların çoğu şu hale geldi: transfüzyondan bağımsız Tedaviden sonraki haftalar içinde.
• Bir hasta neredeyse bir yıldır kan transfüzyonuna ihtiyaç duymuyor. dört yıl Önemli bir yan etkisi olmaksızın.
• Bu tedavi aynı zamanda düzenli kan transfüzyonu geçiren TDT hastalarında sık görülen bir komplikasyon olan demir yüklenmesini hafifletmeye de yardımcı olur.

Daha Güvenli Bir Alternatif

Hematopoetik kök hücre nakli (HSCT) gibi donör uyumu gerektiren ve greft-konakçı hastalığı (GVHD) gibi riskler taşıyan geleneksel tedavilerin aksine, Hemo-cel hastanın kendi hücrelerini kullanır.Bu komplikasyonlardan kaçınılmasını sağlar. Bu da tedaviyi kolaylaştırır. daha emniyetli ve uzun süreli bağışıklık baskılayıcı tedaviye gerek kalmadan daha geniş bir hasta yelpazesi için daha erişilebilir hale geliyor.

Küresel Genişlememiz

Çin'de önemli bir başarı elde ettikten sonra, Hemo-cel'in küresel çapta erişilebilirliğini genişletiyoruz. Klinik ortaklıklarımızla birlikte... Suudi Arabistan, Tayland, MalezyaDahası, bu yenilikçi tedaviyi dünya çapındaki hastalara erişilebilir kılmaya kararlıyız.

Kan Transfüzyonu Olmayan Bir Gelecek

Hemo-cel, orak hücreli anemi ve beta-talasemi hastaları için umut vadeden bir gelecek sunuyor. Sürekli kan transfüzyonundan kurtulmuş, kalıcı bir iyileşme potansiyeli olan bir yaşam hayal edin. BIOOCUS olarak, Hemo-cel gibi en son teknolojiye sahip gen terapisi çözümleriyle bu vizyonu gerçeğe dönüştürmeye kararlıyız.

Bize Ulaşın Hemo-cel'in tedavi sürecinizi nasıl dönüştürebileceği ve daha parlak, daha sağlıklı bir gelecek sunabileceği hakkında daha fazla bilgi edinmek için bugün iletişime geçin.