Бемории ҳуҷайраҳои досшакл ва талассемия

Дар Маркази табобатии байналмилалии BIOOCUS, мо бо ифтихор муаррифӣ мекунем... Гемо-сел, як терапияи гении инноватсионӣ, ки барои беморони азияткашида умеди нав фароҳам меорад бемории ҳуҷайраҳои досшакл (SCD) ва талассемияи вобаста ба трансфузия (ТДТ)Гемосел барои бартараф кардани сабаби аслии ин бемориҳо тарҳрезӣ шудааст ва табобати эҳтимолиро тавассути як табобати якдафъаина пешниҳод мекунад.

Гемосел чист?

Гемо-сел як терапияи пешрафта аст, ки аз ҳуҷайраҳои бунёдӣ ва прогенитории гемопоэтии худи бемор (HSPC) истифода мебарад, ки барои истеҳсоли гемоглобини солим аз ҷиҳати генетикӣ тағйир дода шудаанд. Бо ислоҳи гени ноқис, ки барои бемории хун масъул аст, Гемо-сел метавонад ҳаёти беморонро ба таври назаррас беҳтар созад ва эҳтимолан ниёз ба интиқоли мунтазами хунро аз байн барад ва роҳи ҳалли якумрӣ пешниҳод кунад.

Гемосел чӣ гуна кор мекунад?

Раванди табобат бо ҷамъоварии HSPC-ҳо аз хуни бемор оғоз мешавад. Сипас, ин ҳуҷайраҳо дар беруни бадан бо истифода аз вектори лентивирусӣ, ки гени тағйирёфтаи β-глобинро ворид мекунад, тақвият дода мешаванд. Пас аз омода шудани ҳуҷайраҳо, онҳо дубора ба бемор ворид карда мешаванд ва дар он ҷо онҳо ба тавлиди ҳуҷайраҳои сурхи хуни солим, ки қодиранд гемоглобини функсионалӣ истеҳсол кунанд, шурӯъ мекунанд. Ин раванд тавозуни байни занҷирҳои α-глобин ва β-глобинро дар хун барқарор мекунад ва нишонаҳои камхуниро самаранок коҳиш медиҳад ва ба бемор имкон медиҳад, ки ба... истиқлолияти интиқол.

Натиҷаҳои исботшуда

Озмоишҳои клиникии Hemo-cel нишон доданд, ки муваффақияти назаррас:

• 100% беморон дар озмоиш трансплантатсияи бомуваффақияти мағзи устухон ба даст оварда шуд.
• Аксари беморон шуданд новобаста аз трансфузия дар давоми ҳафтаҳо пас аз терапия.
• Як бемор қариб бе хунгузаронӣ табобат гирифт чор сол бидуни ягон таъсири манфии назаррас.
• Ин терапия инчунин ба рафъи изофабори оҳан, ки як мушкилии маъмулӣ дар беморони TDT мебошад ва мунтазам трансфузия мегузаронанд, мусоидат мекунад.

Алтернативаи бехатартар

Бар хилофи табобатҳои анъанавӣ ба монанди трансплантатсияи ҳуҷайраҳои бунёдии гемопоэтикӣ (HSCT), ки мувофиқати донорро талаб мекунад ва хатарҳоеро ба монанди бемории пайвандзанӣ бар зидди мизбон (GVHD) дорад, Гемосел аз ҳуҷайраҳои худи бемор истифода мебарад, пешгирӣ аз ин мушкилот. Ин табобатро осон мекунад бехатартар ва барои доираи васеи беморон дастрастар аст, бидуни ниёз ба терапияи дарозмуддати иммуносупрессивӣ.

Густариши ҷаҳонии мо

Бо ба даст овардани муваффақиятҳои назаррас дар Чин, мо ҳоло дастрасии Hemo-cel-ро дар саросари ҷаҳон васеъ мекунем. Бо шарикии клиникӣ дар Арабистони Саудӣ, Таиланд, Малайзия, ва ғайра, мо барои дастрас кардани ин табобати инноватсионӣ барои беморон дар саросари ҷаҳон саъй мекунем.

Ояндае бе хунгузаронӣ

Hemo-cel барои онҳое, ки аз SCD ва бета-талассемия азият мекашанд, ояндаи умедбахшро пешниҳод мекунад. Тасаввур кунед, ки ҳаёти бидуни хунгузаронии доимӣ ва имконияти табобати доимӣ вуҷуд дорад. Дар BIOOCUS, мо барои амалӣ кардани ин орзу тавассути роҳҳои ҳалли муосири терапияи генӣ ба монанди Hemo-cel саъй мекунем.

Бо мо тамос гиред имрӯз барои гирифтани маълумоти бештар дар бораи он ки чӣ гуна Hemo-cel метавонад сафари табобати шуморо тағйир диҳад ва ояндаи дурахшонтар ва солимтарро пешниҳод кунад.