Бемории ҳуҷайраҳои дос ва талассемия

Дар Маркази байналмилалии муолиҷаи BIOOCUS мо бо ифтихор муаррифӣ мекунем Гемо-цел, як терапияи бунёдкунандаи ген, ки барои беморони гирифтори ин беморӣ умеди нав пешкаш мекунад бемории ҳуҷайраи дос (SCD) ва талассемия вобаста ба трансфузия (TDT). Hemo-cel барои рафъи сабабҳои аслии ин шароит тарҳрезӣ шудааст ва табобати эҳтимолиро тавассути табобати якдафъаина пешниҳод мекунад.

Hemo-cel чист?

Hemo-cel як табобати пешрафтаест, ки ҳуҷайраҳои гемопоэтикии худи бемор ва ҳуҷайраҳои пешгузаштаро (HSPCs) истифода мебарад, ки барои тавлиди гемоглобини солим аз ҷиҳати генетикӣ тағир дода шудаанд. Бо ислоҳи гени ноқис, ки барои ихтилоли хун масъул аст, Hemo-cel метавонад ҳаёти беморонро ба таври назаррас беҳтар созад ва эҳтимолан эҳтиёҷоти интиқоли хунро аз байн барад ва роҳи ҳалли якумрӣ пешниҳод кунад.

Чӣ тавр Hemo-cel кор мекунад?

Раванди табобат бо ҷамъоварии HSPCs аз хуни бемор оғоз меёбад. Пас аз он, ин ҳуҷайраҳо берун аз бадан бо истифода аз вектори лентивирусӣ такмил дода мешаванд, ки гени тағирёфтаи β-глобинро ҷорӣ мекунад. Пас аз омода шудани ҳуҷайраҳо, онҳо дубора ба бемор ворид карда мешаванд ва дар он ҷо онҳо ба тавлиди ҳуҷайраҳои солими сурхи хун, ки қобилияти тавлиди гемоглобини функсионалӣ доранд, оғоз мекунанд. Ин раванд мувозинати занҷирҳои α-глобин ва β-глобинро дар хун барқарор намуда, нишонаҳои камхунӣ ба таври муассир коҳиш дода, ба бемор имкон медиҳад, ки истиқлолияти трансфузия.

Натиҷаҳои исботшуда

Озмоишҳои клиникии Hemo-cel нишон доданд муваффакияти намоён:

• 100% беморон дар мурофиаи устухон бомуваффакият ба даст оварда шуд.
• Аксари беморон шуданд аз трансфузия мустақил дар давоми ҳафтаҳо пас аз табобат.
• Як бемор тақрибан аз трансфузия озод буд чор сол бе ягон таъсири манфии назаррас.
• Терапия инчунин ба коҳиш додани бори изофаи оҳан кӯмак мекунад, ки як мушкилии маъмул дар беморони ТДТ, ки мунтазам трансфузия мекунанд.

Алтернативаи бехатартар

Баръакси муолиҷаҳои анъанавӣ ба монанди трансплантатсияи ҳуҷайраҳои гемопоэтикӣ (HSCT), ки мувофиқати донорро талаб мекунад ва хатарҳое ба монанди бемории пайванд ба ҳост (GVHD) дорад, Hemo-cel ҳуҷайраҳои худи беморро истифода мебарад, пешгирӣ кардани ин мушкилот. Ин табобатро месозад бехатартар ва барои доираи васеи беморон, бе зарурати табобати дарозмуддати иммуносупрессивӣ дастрастар аст.

Экспансияи глобалии мо

Пас аз ба даст овардани муваффақияти назаррас дар Чин, мо ҳоло дастрасии Hemo-cel-ро дар саросари ҷаҳон васеъ карда истодаем. Бо шарикии клиникӣ дар Арабистони Саудӣ, Таиланд, Малайзия, ва ғайра, мо ӯҳдадор ҳастем, ки ин табобати навоваронаро барои беморон дар саросари ҷаҳон дастрас гардонем.

Ояндаи бе трансфузия

Hemo-cel барои онҳое, ки аз SCD ва бета-таласемия зарар дидаанд, ояндаи умедбахш пешкаш мекунад. Тасаввур кунед, ки ҳаётеро, ки аз интиқоли доимии хун озод аст ва дорои потенсиали табобати доимӣ мебошад. Дар BIOOCUS, мо ӯҳдадор ҳастем, ки ин бинишро тавассути ҳалли муосири генотерапия ба монанди Hemo-cel ба воқеият табдил диҳем.

Бо мо тамос гиред имрӯз барои гирифтани маълумоти бештар дар бораи он, ки чӣ тавр Hemo-cel метавонад сафари табобатии шуморо тағир диҳад ва ояндаи дурахшон ва солимтарро пешкаш кунад.