Orak öýjükli kesel we talassemiýa

BIOOCUS Halkara Bejeriş Merkezinde biz size tanyşdyrmakdan buýsanýarys Hemo-sel, ejir çekýän hassalar üçin täze umyt hödürleýän täze gen terapiýasy orak öýjükli kesel (SCD) we transfuziona bagly talassemiýa (TDT)Hemo-cel bu ýagdaýlaryň esasy sebäbini aradan aýyrmak üçin niýetlenendir we bir gezeklik bejergi arkaly mümkin bolan sagalmagy hödürleýär.

Hemosel näme?

Hemo-sel – sagdyn gemoglobin öndürmek üçin genetiki taýdan üýtgedilen hassanyň öz gematopoetik kök we başlangyç öýjüklerini (HSPC) ulanýan ösen terapiýadyr. Hemo-sel gan keseliniň sebäbi bolan näsaz geni düzetmek arkaly hassalaryň durmuşyny düýpli gowulandyryp, yzygiderli gan guýulmagyna zerurlygy aradan aýryp we ömürlik çözgüt hödürläp biler.

Hemosel nähili işleýär?

Bejeriş prosesi hassanyň ganyndan HSPC-leri ýygnamak bilen başlanýar. Soňra bu öýjükler üýtgedilen β-globin genini girizýän lentiwirus wektory arkaly bedeniň daşynda güýçlendirilýär. Öýjükler taýýar bolandan soň, olar hassanyň içine gaýtadan guýulýar we ol ýerde funksional gemoglobin öndürip bilýän sagdyn gyzyl gan öýjüklerini öndürmäge başlaýar. Bu proses gandaky α-globin we β-globin zynjyrlarynyň arasyndaky deňagramlylygy dikeldýär, ganazlygyň alamatlaryny netijeli azaldýar we hassanyň... transfuzion garaşsyzlyk.

Subut edilen netijeler

Hemo-seliň kliniki synaglary görkezdi ajaýyp üstünlik:

• Nassaglaryň 100% -i synagda süňk ýiliginiň transplantasiýasynda üstünlikli netije gazanyldy.
• Köp hassalar şeýle boldular gan guýulmagyna bagly däl terapiýadan soň birnäçe hepde içinde.
• Bir hassanyň gan guýulmasy diýen ýaly dowam etdi dört ýyl hiç hili möhüm goşmaça täsirler bolmazdan.
• Bu terapiýa şeýle hem yzygiderli gan guýulýan TDT näsaglarynda ýygy duş gelýän kynçylyk bolan demir artykmaçlygyny ýeňilleşdirmäge kömek edýär.

Has howpsuz alternatiwa

Gematopoetik kök öýjük transplantasiýa (HSCT) ýaly däp bolan bejergilerden tapawutlylykda, donorlaryň gabat gelmegini talap edýär we transplantat garşy eýe keseli (GVHD) ýaly töwekgelçilikleri döredýär. Hemosel hassanyň öz öýjüklerini ulanýar, bu kynçylyklaryň öňüni alýar. Bu bejergini has howpsuz we uzak möhletli immunosupressiw terapiýa zerurlygy bolmazdan, has giň hassalar üçin has elýeterlidir.

Biziň global giňelmegimiz

Hytaýda uly üstünliklere ýetenimizden soň, biz häzir Hemo-cel-iň dünýä derejesinde elýeterliligini giňeldýäris. Kliniki hyzmatdaşlyklar bilen Saud Arabystany, Taýland, Malaýziýawe başga-da, biz bu innowasion bejergini dünýäniň ähli ýerlerinde hassalar üçin elýeterli etmäge borçlanýarys.

Gan guýulmaz geljek

Hemo-cel SCD we beta-talassemiýadan ejir çekýänler üçin geljegiň geljegini hödürleýär. Yzygiderli gan guýulmazlygy we hemişelik bejergi mümkinçiligi bilen durmuşy göz öňüne getiriň. BIOOCUS-da biz Hemo-cel ýaly öňdebaryjy gen terapiýa çözgütleri arkaly bu garaýşy amala aşyrmaga borçlanýarys.

Biz bilen habarlaşyň Hemo-cel-iň bejeriş ýoluňyzy nähili üýtgedip biljekdigi we has ýagty, sagdyn geljegi nähili hödürläp biljekdigi barada has giňişleýin öwrenmek üçin şu gün.