Kajian Terobosan Diterbitkan dalam Blood: Terapi CD7 CAR-T Berasaskan Nanobody untuk Leukemia Myeloid Akut
Pasukan Perubatan Lu Daopei telah mencapai kemajuan yang luar biasa dalam bidang hematologi. Di bawah kepimpinan Dr. Lu Peihua, kajian inovatif mereka, "Antigen Kimerik Terpilih Semula Jadi Berasaskan Nanobody yang Disasarkan CD7 Sel T Reseptor Terapi untuk Leukemia Myeloid Akut, baru-baru ini diterbitkan dalam jurnal terkenal di peringkat antarabangsa Darah (Faktor Impak: 21). Kajian ini mengetengahkan pendekatan revolusioner untuk merawat leukemia myeloid akut (AML), yang mempamerkan keberkesanan dan keselamatan pembunuhan tumor yang luar biasa sambil memberikan harapan baharu kepada pesakit dengan AML yang kambuh atau refraktori (R/R).
Pendekatan Inovatif
Kajian ini mempelopori penggunaan sel CD7 CAR-T berasaskan nanobody dalam terapi AML. Terapi CAR-T tradisional biasanya menggunakan serpihan pembolehubah rantai tunggal (scFv) yang diperoleh daripada antibodi monoklonal (mAbs). Kajian ini memanfaatkan nanobody—antibodi domain tunggal yang diperoleh daripada antibodi rantai berat unta. Nanobody, disebabkan saiznya yang lebih kecil (15kDa berbanding IgG manusia 150kDa) dan imunogenisiti yang berkurangan, memberikan kekhususan antigen dan afiniti pengikatan yang unggul sambil meminimumkan kesan sampingan.
NS7CAR-T berasaskan nanobody menunjukkan keberkesanan dan keselamatan anti-tumor yang dipertingkatkan dalam kedua-dua ujian praklinikal dan klinikal. Keputusan praklinikal mendedahkan percambahan sel dan aktiviti antitumor yang lebih baik berbanding sel CAR-T berasaskan scFv. Tambahan pula, dalam ujian klinikal Fasa I, rawatan tersebut mencapai kadar remisi lengkap sebanyak 70% dalam kalangan 10 pesakit AML positif CD7, dengan 60% mencapai status penyakit sisa minimum (MRD)-negatif.
Impak Klinikal
Percubaan ini melibatkan pesakit yang mempunyai profil berisiko tinggi, termasuk mereka yang pernah menjalani pemindahan sel stem hematopoietik (allo-HSCT) atau pelbagai barisan terapi. Walaupun terdapat cabaran ini, terapi NS7CAR-T berasaskan nanobody mencapai hasil yang memberangsangkan dengan kesan sampingan yang boleh diurus, termasuk sindrom pelepasan sitokin (CRS) ringan dalam 80% peserta. Tiada kes neurotoksisiti diperhatikan.
Arah Masa Depan
Kajian ini menggariskan keperluan untuk percubaan yang lebih besar bagi mengesahkan lagi keberkesanan dan keselamatan terapi CD7 CAR-T berasaskan nanobody dalam rawatan AML. Ia juga mengetengahkan cabaran seperti kehilangan antigen CD7, yang kekal sebagai halangan penting dalam kes-kes yang berulang. Menangani isu-isu ini akan menjadi kunci untuk mengoptimumkan terapi untuk aplikasi klinikal yang lebih luas.
Horizon Baharu untuk Rawatan AML
AML, sejenis keganasan hematologi yang sangat kompleks dan heterogen, telah lama menimbulkan cabaran dalam mencapai remisi yang berkekalan dan meningkatkan kadar survival keseluruhan. Inovasi yang diperkenalkan oleh Pasukan Perubatan Lu Daopei bukan sahaja menawarkan saluran terapeutik baharu untuk pesakit tetapi juga mengukuhkan kedudukan akademik mereka dalam penyelidikan hematologi global.
Pencapaian penting ini menjadi bukti dedikasi pasukan untuk merapatkan jurang penyelidikan canggih dan amalan klinikal. Ketika pasukan terus meneroka rawatan inovatif, kerja mereka membawa harapan baharu kepada pesakit di seluruh dunia dan membuka jalan untuk kemajuan transformatif dalam hematologi.