Қан: Жедел миелоидты лейкемияны емдеуге арналған наноденеге негізделген CD7 CAR-T терапиясы туралы жарияланған серпінді зерттеу
Лу Даопэй медициналық тобы гематология саласында айтарлықтай жетістіктерге жетті. Доктор Лу Пэйхуаның басшылығымен олардың жаңашыл зерттеуі, «Нанободи негізіндегі табиғи түрде таңдалған CD7-нысаналы химерлі антиген» Т-рецептор жасушасы Жедел миелоидты лейкемияны емдеу»жақында халықаралық деңгейде танымал журналда жарияланды Қан (Әсер ету факторы: 21). Бұл зерттеу жедел миелоидты лейкемияны (ЖМЛ) емдеудің революциялық тәсілін көрсетеді, қайталанған немесе рефрактерлік (Р/Р) ЖМЛ бар науқастарға жаңа үміт сыйлай отырып, ісіктерді жоюдың ерекше тиімділігі мен қауіпсіздігін көрсетеді.
Инновациялық тәсіл
Бұл зерттеу ЖМЛ терапиясында наноденеге негізделген CD7 CAR-T жасушаларын қолданудың алғашқы бастамасы болып табылады. Дәстүрлі CAR-T терапиясында әдетте моноклоналды антиденелерден (mAbs) алынған бір тізбекті айнымалы фрагменттерді (scFv) пайдаланады. Бұл зерттеуде түйе тұқымдасының ауыр тізбекті антиденелерінен алынған бір доменді антиденелер - наноденелер пайдаланылды. Наноденелер, кішірек өлшемдеріне (150 кДа адам IgG-мен салыстырғанда 15 кДа) және иммуногенділігінің төмендеуіне байланысты, жанама әсерлерді азайта отырып, антигенге тән ерекшелік пен байланыстыру аффинділігін жоғарылатады.
Наноденеге негізделген NS7CAR-T клиникаға дейінгі және клиникалық сынақтарда ісікке қарсы тиімділігі мен қауіпсіздігінің жоғарылағанын көрсетті. Клиникаға дейінгі нәтижелер scFv негізіндегі CAR-T жасушаларымен салыстырғанда жасушалардың көбеюі мен ісікке қарсы белсенділігінің жоғары екенін көрсетті. Сонымен қатар, I фазалық клиникалық сынақта емдеу 10 CD7-позитивті AML пациенттерінде толық ремиссия көрсеткішінің 70%-ына қол жеткізді, ал 60%-ы минималды қалдық ауру (MRD)-теріс мәртебесіне жетті.
Клиникалық әсері
Сынақ жоғары қауіпті профильді пациенттерді, соның ішінде бұрын гемопоэтикалық бағаналы жасуша трансплантациясын (allo-HSCT) немесе бірнеше терапия бағытын алған пациенттерді қамтыды. Осы қиындықтарға қарамастан, наноденеге негізделген NS7CAR-T терапиясы қатысушылардың 80%-ында жеңіл цитокин босату синдромын (CRS) қоса алғанда, басқарылатын жанама әсерлері бар перспективалы нәтижелерге қол жеткізді. Нейроуыттылық жағдайлары байқалмады.
Болашақ бағыттар
Зерттеу ЖМЛ емдеуде наноденеге негізделген CD7 CAR-T терапиясының тиімділігі мен қауіпсіздігін одан әрі растау үшін кең ауқымды сынақтар жүргізу қажеттілігін атап көрсетеді. Сондай-ақ, қайталанған жағдайларда маңызды кедергі болып қала беретін CD7 антигенінің жоғалуы сияқты қиындықтарды атап көрсетеді. Бұл мәселелерді шешу терапияны кең клиникалық қолдану үшін оңтайландырудың кілті болады.
ЖЖМ емдеудің жаңа көкжиегі
AML, өте күрделі және гетерогенді гематологиялық қатерлі ісік, ұзақ уақыт бойы ұзақ мерзімді ремиссияға қол жеткізуде және жалпы өмір сүру деңгейін жақсартуда қиындықтар туғызып келеді. Лу Даопэй медициналық тобы енгізген инновация пациенттер үшін жаңа терапиялық бағытты ұсынып қана қоймай, сонымен қатар олардың жаһандық гематологиялық зерттеулердегі академиялық беделін арттырады.
Бұл маңызды кезең команданың озық зерттеулер мен клиникалық тәжірибені біріктіруге деген берілгендігінің дәлелі болып табылады. Команда инновациялық емдеу әдістерін зерттеуді жалғастырған сайын, олардың жұмысы бүкіл әлемдегі пациенттерге жаңа үміт сыйлайды және гематологиядағы трансформациялық жетістіктерге жол ашады.