Nghiên cứu đột phá được công bố trên tạp chí Blood: Liệu pháp CAR-T CD7 dựa trên kháng thể nano cho bệnh bạch cầu myeloid cấp tính.

Đội ngũ y tế Lu Daopei đã đạt được những bước tiến đáng kể trong lĩnh vực huyết học. Dưới sự lãnh đạo của Tiến sĩ Lu Peihua, nghiên cứu đột phá của họ, “Kháng nguyên lai tạo nhắm mục tiêu CD7 được chọn lọc tự nhiên dựa trên Nanobody” Tế bào T thụ thể Liệu pháp điều trị bệnh bạch cầu cấp dòng tủy”Bài báo này gần đây đã được xuất bản trên tạp chí danh tiếng quốc tế. Máu (Hệ số ảnh hưởng: 21). Nghiên cứu này nêu bật một phương pháp điều trị mang tính cách mạng đối với bệnh bạch cầu cấp dòng tủy (AML), thể hiện hiệu quả tiêu diệt khối u và độ an toàn vượt trội, đồng thời mang lại hy vọng mới cho bệnh nhân mắc AML tái phát hoặc kháng trị (R/R).

Phương pháp tiếp cận đổi mới
Nghiên cứu này tiên phong trong việc sử dụng tế bào CAR-T CD7 dựa trên nanobody trong điều trị bệnh bạch cầu cấp tính dòng tủy (AML). Các liệu pháp CAR-T truyền thống thường sử dụng các đoạn biến đổi chuỗi đơn (scFv) có nguồn gốc từ kháng thể đơn dòng (mAb). Nghiên cứu này đã tận dụng nanobody – các kháng thể đơn miền có nguồn gốc từ kháng thể chuỗi nặng của lạc đà. Nhờ kích thước nhỏ hơn (15kDa so với 150kDa của IgG người) và khả năng gây miễn dịch thấp hơn, nanobody mang lại tính đặc hiệu kháng nguyên và ái lực liên kết vượt trội đồng thời giảm thiểu tác dụng phụ.

Liệu pháp NS7CAR-T dựa trên nanobody đã chứng minh hiệu quả chống khối u và độ an toàn được nâng cao trong cả thử nghiệm tiền lâm sàng và lâm sàng. Kết quả tiền lâm sàng cho thấy khả năng tăng sinh tế bào và hoạt động chống khối u vượt trội so với tế bào CAR-T dựa trên scFv. Hơn nữa, trong thử nghiệm lâm sàng giai đoạn I, phương pháp điều trị này đã đạt tỷ lệ thuyên giảm hoàn toàn 70% trong số 10 bệnh nhân AML dương tính với CD7, với 60% đạt trạng thái âm tính với bệnh tồn dư tối thiểu (MRD).

Tác động lâm sàng
Thử nghiệm đã tuyển chọn các bệnh nhân có nguy cơ cao, bao gồm những người đã từng ghép tế bào gốc tạo máu (allo-HSCT) hoặc đã trải qua nhiều liệu trình điều trị. Mặc dù gặp phải những thách thức này, liệu pháp NS7CAR-T dựa trên kháng thể nano đã đạt được kết quả đầy hứa hẹn với các tác dụng phụ có thể kiểm soát được, bao gồm hội chứng giải phóng cytokine nhẹ (CRS) ở 80% người tham gia. Không có trường hợp nào bị nhiễm độc thần kinh được ghi nhận.

Định hướng tương lai
Nghiên cứu này nhấn mạnh sự cần thiết của các thử nghiệm quy mô lớn hơn để xác nhận thêm hiệu quả và độ an toàn của liệu pháp CAR-T CD7 dựa trên kháng thể nano trong điều trị bệnh bạch cầu cấp tính dòng tủy (AML). Nghiên cứu cũng nêu bật những thách thức như mất kháng nguyên CD7, vốn vẫn là một trở ngại đáng kể trong các trường hợp tái phát. Giải quyết những vấn đề này sẽ là chìa khóa để tối ưu hóa liệu pháp cho các ứng dụng lâm sàng rộng rãi hơn.

Một chân trời mới cho điều trị bệnh bạch cầu cấp tính dòng tủy (AML)
Bệnh bạch cầu cấp dòng tủy (AML), một loại ung thư máu phức tạp và đa dạng, từ lâu đã đặt ra nhiều thách thức trong việc đạt được sự thuyên giảm bệnh lâu dài và cải thiện tỷ lệ sống sót tổng thể. Sự đổi mới do nhóm y khoa Lu Daopei mang lại không chỉ mở ra một hướng điều trị mới cho bệnh nhân mà còn củng cố vị thế học thuật nổi bật của họ trong nghiên cứu huyết học toàn cầu.

Cột mốc này là minh chứng cho sự tận tâm của nhóm nghiên cứu trong việc kết nối nghiên cứu tiên tiến và thực tiễn lâm sàng. Khi nhóm tiếp tục khám phá các phương pháp điều trị đột phá, công trình của họ mang lại hy vọng mới cho bệnh nhân trên toàn thế giới và mở đường cho những tiến bộ mang tính cách mạng trong lĩnh vực huyết học.