Nghiên cứu đột phá khẳng định tính an toàn và hiệu quả của liệu pháp CAR-T CD19/CD20 đối với bệnh u lympho tế bào B tái phát/kháng trị.

Một nghiên cứu mới được công bố trên MáuBài viết nêu bật sự phát triển thành công của prizloncabtagene autoleucel (prizlon-cel), một liệu pháp tế bào CAR-T nhắm mục tiêu CD19/CD20 tiên tiến, để điều trị ung thư tế bào B tái phát/kháng trị. U lympho không Hodgkin (r/r B-NHL). Thử nghiệm, một nghiên cứu giai đoạn 1, đa trung tâm, nhãn mở được tiến hành tại Trung Quốc, cung cấp dữ liệu đầy hứa hẹn về tính an toàn và hiệu quả của phương pháp nhắm mục tiêu kép này.

Dưới sự dẫn dắt của một nhóm các nhà nghiên cứu nổi tiếng từ các viện nghiên cứu bao gồm Bệnh viện trực thuộc đầu tiên của Đại học Chiết Giang và Đại học Thông Tế, nghiên cứu đã tuyển chọn 48 bệnh nhân mắc u lympho tế bào B tái phát/kháng trị (r/r B-NHL), chủ yếu là u lympho tế bào B lớn. U lympho tế bào B (LBCL). Bệnh nhân trước đó đã trải qua trung bình ba phác đồ điều trị. Người tham gia được truyền một liều prizlon-cel duy nhất sau hóa trị liệu làm giảm số lượng tế bào lympho, với liều lượng trải rộng trên ba mức (DL1, DL2 và DL3).

Những phát hiện chính:

• Hồ sơ an toàn: Không ghi nhận độc tính giới hạn liều (DLT) nào, và liệu pháp này cho thấy các tác dụng phụ có thể kiểm soát được. Hội chứng giải phóng cytokine (CRS) xảy ra ở 93,8% bệnh nhân, chủ yếu ở mức độ 1-2, chỉ có một trường hợp ở mức độ 3. Hội chứng độc thần kinh liên quan đến tế bào hiệu ứng miễn dịch (ICANS) hiếm gặp và nhẹ, không có trường hợp nào ở mức độ 3 trở lên.
• Hiệu quả: Tỷ lệ đáp ứng tổng thể (ORR) đạt 91,5%, với tỷ lệ đáp ứng hoàn toàn (CR) là 85,1%. Trong số các bệnh nhân LBCL, tỷ lệ ORR và CR lần lượt là 90,7% và 86,0%. Đáng chú ý, 48,9% bệnh nhân duy trì được đáp ứng hoàn toàn (CR) tại lần khám theo dõi cuối cùng, với một số trường hợp đáp ứng kéo dài hơn ba năm.
• Kết quả sống sót: Ước tính Kaplan-Meier cho thấy thời gian đáp ứng 2 năm (DOR), tỷ lệ sống không tiến triển bệnh (PFS) và tỷ lệ sống toàn bộ (OS) lần lượt là 66,0%, 62,6% và 76,5%. Ở những bệnh nhân đạt đáp ứng hoàn toàn (CR), các tỷ lệ này thậm chí còn cao hơn.

Prizlon-cel cho thấy khả năng tăng sinh mạnh mẽ và duy trì lâu dài, với thời gian phục hồi tế bào B trung bình là 185 ngày. Thiết kế nhắm mục tiêu kép của nó giải quyết vấn đề thoát kháng nguyên, một cơ chế kháng thuốc phổ biến trong các liệu pháp CAR-T.