Liệu pháp CAR-T kép CD19/BCMA của BIOOCUS Medical Group mang lại kết quả đầy hứa hẹn trong điều trị bệnh nhược cơ kháng thuốc: Hành trình của một bệnh nhân trẻ tuổi
Bệnh nhược cơ (Myasthenia Gravis - MG) là một rối loạn thần kinh cơ tự miễn mạn tính do các kháng thể tự sinh (chủ yếu là kháng thể kháng thụ thể acetylcholine, AchRAb) gây ra, làm suy giảm sự truyền tín hiệu giữa thần kinh và cơ, dẫn đến tình trạng yếu cơ dao động, sụp mí mắt, khó nuốt, và trong trường hợp nặng có thể gây suy hô hấp đe dọa tính mạng. Đối với những bệnh nhân mắc MG kháng trị, không đáp ứng với các thuốc ức chế miễn dịch thông thường, IVIG, thuốc ức chế FcRn hoặc thuốc ức chế bổ thể, các lựa chọn điều trị rất hạn chế – cho đến nay.
Liệu pháp CAR-T nhắm mục tiêu kép CD19/BCMA của BIOOCUS Medical Group là một bước đột phá trong liệu pháp tế bào tự thân, giúp loại bỏ chính xác các tế bào B gây bệnh và tế bào plasma chịu trách nhiệm sản sinh kháng thể tự miễn. Phương pháp nhắm mục tiêu kép này mang lại tiềm năng thuyên giảm sâu rộng và lâu dài bằng cách giải quyết cả thành phần tế bào và thể dịch của phản ứng tự miễn dịch.
Một trường hợp điển hình minh họa cho thấy tiềm năng của liệu pháp này. Một bệnh nhân nữ 20 tuổi, được gọi là LYN, được chẩn đoán mắc bệnh nhược cơ kháng trị (CNGIIIa, AchRAb dương tính) và u tuyến ức/tăng sản tuyến ức loại B3 sau phẫu thuật. Cô cũng mắc các bệnh kèm theo bao gồm loãng xương, hoại tử vô mạch đầu xương đùi hai bên và đầu xương chày gần bên trái, và thiếu máu do thiếu sắt. Mặc dù đã trải qua nhiều liệu trình điều trị từ năm 2019 đến năm 2025—bao gồm steroid liều cao kết hợp với azathioprine, tacrolimus, cyclosporine, IVIG lặp lại, efgartigimod, eculizumab kết hợp với telitacicept, và rituximab (500 mg)—tình trạng của cô vẫn không được kiểm soát.
Vào tháng 11 năm 2025, phác đồ CAR-T được bắt đầu và việc sử dụng cyclosporine được tạm dừng. Tế bào đơn nhân máu ngoại vi được thu thập vào ngày 1 tháng 12 năm 2025. Vào ngày 15 tháng 12 năm 2025, bệnh nhân được truyền tế bào CD19 CAR-T (0,5×10⁶/kg) cộng với BCMA CAR-T (1×10⁶/kg). Không có tác dụng phụ nào được ghi nhận sau khi truyền tế bào.
Đến tháng 3 năm 2026, các đánh giá theo dõi cho thấy sự mở rộng nhanh chóng của tế bào CAR-T trong cơ thể, với đỉnh điểm của tế bào CD19 CAR-T vào ngày thứ 10 (7,62%, 4,622×10⁷/L) và tế bào BCMA CAR-T vào ngày thứ 10 (17,17%, 1,0414×10⁸/L), duy trì đến tháng thứ 3. Các cải thiện trong xét nghiệm bao gồm giảm đáng kể nồng độ AchRAb và tổng số lượng tế bào lympho B, với số lượng tế bào máu, chức năng gan và thận ổn định. Về mặt lâm sàng, ghi nhận được những tiến bộ đáng kể trong điểm số Myasthenia Gravis định lượng (QMG) và điểm số Hoạt động sinh hoạt hàng ngày (ADL). Các triệu chứng như nhìn đôi, cứng mặt, nói khó và mệt mỏi chân tay đã được giải quyết hoặc cải thiện rõ rệt.
Trường hợp này chứng minh tiềm năng chuyển đổi mạnh mẽ của liệu pháp CAR-T nhắm mục tiêu kép CD19/BCMA của BIOOCUS Medical Group trong việc thiết lập lại hệ miễn dịch sâu rộng và mang lại lợi ích lâm sàng đáng kể ở bệnh nhược cơ kháng trị. Liệu pháp này được dung nạp tốt, không quan sát thấy hội chứng giải phóng cytokine (CRS) hoặc độc tính thần kinh, và hứa hẹn mang lại sự thuyên giảm lâu dài đồng thời giảm nhu cầu sử dụng thuốc ức chế miễn dịch mãn tính.