A terapia CAR-T duale CD19/BCMA di BIOOCUS Medical Group furnisce risultati promettenti in a miastenia gravis refrattaria: u viaghju di un ghjovanu paziente
A Miastenia Gravis (MG) hè una malattia neuromusculare autoimmune cronica causata da autoanticorpi (principalmente anticorpi anti-recettore di l'acetilcolina, AchRAb) chì impediscenu a cumunicazione nervu-musculu, purtendu à debulezza fluttuante, ptosi, disfagia è, in casi gravi, insufficienza respiratoria chì mette in periculu a vita. Per i pazienti cun MG refrattaria chì ùn anu micca rispostu à l'immunosoppressori convenzionali, IVIG, inibitori di FcRn o inibitori di u cumplementu, l'opzioni di trattamentu sò state limitate - finu à avà.
A terapia CAR-T CD19/BCMA à doppiu bersagliu di BIOOCUS Medical Group rapprisenta una terapia cellulare autologa rivoluzionaria chì elimina precisamente i linfociti B patogeni è e cellule plasmatiche rispunsevuli di a pruduzzione di autoanticorpi. Questu approcciu à doppiu bersagliu offre u putenziale per una remissione prufonda è durevule affrontendu i cumpunenti cellulari è umorali di a risposta autoimmune.
Un casu rappresentativu mette in risaltu a prumessa di a terapia. Una paziente di 20 anni, chjamata LYN, hè stata diagnosticata cù Miastenia Gravis refrattaria (CNGIIIa, AchRAb-positiva) è timoma/iperplasia timica di tipu B3 postoperatoriu. Avia ancu comorbidità cumprese l'osteoporosi, a testa femorale bilaterale è a necrosi avasculare tibiale prossimale sinistra, è l'anemia da carenza di ferru. Malgradu parechje linee di terapia da u 2019 à u 2025 - cumprese steroidi à dosi elevate più azatioprina, tacrolimus, ciclosporina, IVIG ripetute, efgartigimod, eculizumab più telitacicept, è rituximab (500 mg) - a so cundizione hè rimasta micca cuntrullata.
In nuvembre 2025, u protocolu CAR-T hè statu iniziatu è a ciclosporina hè stata messa in pausa. E cellule mononucleate di u sangue perifericu sò state raccolte u 1 di dicembre di u 2025. U 15 di dicembre di u 2025, hà ricevutu una infusione di CD19 CAR-T (0,5 × 10⁶/kg) più BCMA CAR-T (1 × 10⁶/kg). Nisun avvenimentu avversu hè statu osservatu dopu l'infusione.
In marzu 2026, e valutazioni di seguitu anu mostratu una rapida espansione di CAR-T in vivo, cù un piccu di CD19 CAR-T à u ghjornu 10 (7,62%, 4,622 × 10⁷/L) è BCMA CAR-T à u ghjornu 10 (17,17%, 1,0414 × 10⁸/L), sustinutu finu à u mese 3. I miglioramenti di laburatoriu anu inclusu una riduzione significativa di i livelli di AchRAb è di a conta totale di linfociti B, cù una conta ematica stabile, funzione epatica è renale. Clinicamente, sò stati registrati guadagni notevuli in i punteggi di Miastenia Gravis Quantitativa (QMG) è Attività di a Vita Quotidiana (ADL). Sintomi cum'è diplopia, rigidità faciale, disartria è fatigue di l'arti anu mostratu una risoluzione o un miglioramentu marcatu.
Stu casu dimostra u putenziale trasfurmativu di a terapia à doppiu bersagliu CD19/BCMA CAR-T di BIOOCUS Medical Group per ottene un reset immune prufondu è un benefiziu clinicu significativu in a MG refrattaria. A terapia hè ben tollerata, senza CRS o neurotossicità osservata, è promette una remissione à longu andà riducendu a necessità di immunosoppressione cronica.