ການປິ່ນປົວດ້ວຍ CAR-T ຄູ່ CD19/BCMA ຂອງກຸ່ມແພດ BIOOCUS ໃຫ້ຜົນໄດ້ຮັບທີ່ໜ້າພໍໃຈໃນພະຍາດ Myasthenia Gravis ທີ່ດື້ຢາ: ການເດີນທາງຂອງຄົນເຈັບໜຸ່ມ

ພະຍາດກ້າມຊີ້ນອ່ອນເພຍ Myasthenia Gravis (MG) ແມ່ນພະຍາດພູມຕ້ານທານຕົນເອງຊໍາເຮື້ອທີ່ເກີດຈາກພູມຕ້ານທານຕົນເອງ (ສ່ວນໃຫຍ່ແມ່ນພູມຕ້ານທານຕໍ່ຕົວຮັບ acetylcholine, AchRAb) ທີ່ເຮັດໃຫ້ການສື່ສານລະຫວ່າງເສັ້ນປະສາດແລະກ້າມຊີ້ນບົກຜ່ອງ, ເຊິ່ງນໍາໄປສູ່ຄວາມອ່ອນເພຍທີ່ປ່ຽນແປງ, ອາການປວດຫົວ, ລໍາບາກ, ແລະໃນກໍລະນີຮ້າຍແຮງອາດເຮັດໃຫ້ຫາຍໃຈລົ້ມເຫຼວທີ່ເປັນອັນຕະລາຍເຖິງຊີວິດ. ສໍາລັບຄົນເຈັບທີ່ເປັນພະຍາດ MG ທີ່ດື້ຢາແຕ່ບໍ່ໄດ້ຕອບສະໜອງຕໍ່ຢາກົດພູມຕ້ານທານແບບດັ້ງເດີມ, IVIG, ຢາຍັບຍັ້ງ FcRn, ຫຼືຢາຍັບຍັ້ງເສີມ, ທາງເລືອກໃນການປິ່ນປົວແມ່ນມີຈໍາກັດ - ຈົນເຖິງປະຈຸບັນ.

ການປິ່ນປົວດ້ວຍ CD19/BCMA CAR-T ແບບເປົ້າໝາຍຄູ່ຂອງກຸ່ມແພດ BIOOCUS ເປັນຕົວແທນຂອງການປິ່ນປົວຈຸລັງ autologous ທີ່ກ້າວໜ້າ ເຊິ່ງກຳຈັດຈຸລັງ B ທີ່ເປັນພະຍາດ ແລະ ຈຸລັງ plasma ທີ່ຮັບຜິດຊອບການຜະລິດພູມຕ້ານທານອັດຕະໂນມັດຢ່າງແນ່ນອນ. ວິທີການແບບເປົ້າໝາຍຄູ່ນີ້ສະເໜີທ່າແຮງສຳລັບການຫາຍດີຢ່າງເລິກເຊິ່ງ ແລະ ຍືນຍົງໂດຍການແກ້ໄຂບັນຫາທັງອົງປະກອບຂອງຈຸລັງ ແລະ ສ່ວນປະກອບຂອງຮ່າງກາຍຂອງການຕອບສະໜອງພູມຕ້ານທານອັດຕະໂນມັດ.

ກໍລະນີຕົວຢ່າງໄດ້ເນັ້ນໃຫ້ເຫັນເຖິງຄຳໝັ້ນສັນຍາຂອງການປິ່ນປົວ. ຄົນເຈັບຍິງອາຍຸ 20 ປີ, ເຊິ່ງເອີ້ນວ່າ LYN, ໄດ້ຮັບການກວດພົບວ່າເປັນພະຍາດ Myasthenia Gravis ທີ່ທົນທານຕໍ່ການປິ່ນປົວ (CNGIIIa, AchRAb-positive) ແລະ thymoma/thymic hyperplasia ປະເພດ B3 ຫຼັງການຜ່າຕັດ. ນາງຍັງມີພະຍາດຮ່ວມລວມທັງພະຍາດກະດູກພຸນ, ກະດູກຂາທັງສອງຂ້າງ ແລະ ກະດູກຂາດ້ານຊ້າຍທີ່ກຳລັງເຕີບໃຫຍ່, ແລະ ພະຍາດເລືອດຈາງຍ້ອນຂາດທາດເຫຼັກ. ເຖິງວ່າຈະມີການປິ່ນປົວຫຼາຍວິທີຕັ້ງແຕ່ປີ 2019 ຫາ 2025 - ລວມທັງຢາສະເຕີຣອຍໃນປະລິມານສູງບວກກັບ azathioprine, tacrolimus, cyclosporine, IVIG ຊ້ຳໆ, efgartigimod, eculizumab ບວກກັບ telitacicept, ແລະ rituximab (500 ມກ) - ອາການຂອງນາງຍັງບໍ່ສາມາດຄວບຄຸມໄດ້.

ໃນເດືອນພະຈິກ 2025, ໂປໂຕຄອນ CAR-T ໄດ້ຖືກເລີ່ມຕົ້ນ ແລະ cyclosporine ໄດ້ຖືກຢຸດໄວ້ຊົ່ວຄາວ. ຈຸລັງ mononuclear ໃນເລືອດສ່ວນນອກໄດ້ຖືກເກັບກຳໃນວັນທີ 1 ທັນວາ 2025. ໃນວັນທີ 15 ທັນວາ 2025, ນາງໄດ້ຮັບການສັກ CD19 CAR-T (0.5×10⁶/kg) ບວກກັບ BCMA CAR-T (1×10⁶/kg). ບໍ່ມີອາການຂ້າງຄຽງໃດໆທີ່ສັງເກດເຫັນຫຼັງຈາກການສັກ.

ຮອດເດືອນມີນາ 2026, ການປະເມີນຜົນຕິດຕາມສະແດງໃຫ້ເຫັນການຂະຫຍາຍຕົວຢ່າງໄວວາຂອງ CAR-T ໃນຮ່າງກາຍ, ດ້ວຍຈຸດສູງສຸດຂອງ CD19 CAR-T ໃນມື້ທີ 10 (7.62%, 4.622×10⁷/ລິດ) ແລະ BCMA CAR-T ໃນມື້ທີ 10 (17.17%, 1.0414×10⁸/ລິດ), ຍືນຍົງຈົນຮອດເດືອນທີ 3. ການປັບປຸງໃນຫ້ອງທົດລອງລວມມີການຫຼຸດລົງຢ່າງຫຼວງຫຼາຍໃນລະດັບ AchRAb ແລະຈຳນວນຈຸລັງລິມໂຟໄຊ B ທັງໝົດ, ໂດຍມີຈຳນວນເມັດເລືອດທີ່ໝັ້ນຄົງ, ການເຮັດວຽກຂອງຕັບ ແລະ ໝາກໄຂ່ຫຼັງ. ທາງດ້ານຄລີນິກ, ການເພີ່ມຂຶ້ນຂອງຄະແນນທີ່ໜ້າສັງເກດໄດ້ຖືກບັນທຶກໄວ້ໃນຄະແນນພະຍາດກ້າມເນື້ອອ່ອນເພຍດ້ານປະລິມານ (QMG) ແລະ ກິດຈະກຳການດຳລົງຊີວິດປະຈຳວັນ (ADL). ອາການຕ່າງໆເຊັ່ນ: ອາການມຶນຊາ, ໃບໜ້າແຂງຕົວ, ອາການປວດກ້າມຊີ້ນ, ແລະ ແຂນຂາອ່ອນເພຍສະແດງໃຫ້ເຫັນເຖິງການຫາຍດີ ຫຼື ການປັບປຸງທີ່ໜ້າສັງເກດ.

ກໍລະນີນີ້ສະແດງໃຫ້ເຫັນເຖິງທ່າແຮງການປ່ຽນແປງຂອງການປິ່ນປົວດ້ວຍ CD19/BCMA CAR-T ແບບສອງເປົ້າໝາຍຂອງກຸ່ມແພດ BIOOCUS ໃນການບັນລຸການຟື້ນຟູພູມຕ້ານທານຢ່າງເລິກເຊິ່ງ ແລະ ຜົນປະໂຫຍດທາງດ້ານຄລີນິກທີ່ມີຄວາມໝາຍໃນ MG ທີ່ດື້ຢາ. ການປິ່ນປົວແມ່ນໄດ້ຮັບການຍອມຮັບໄດ້ດີ, ໂດຍບໍ່ມີການສັງເກດເຫັນ CRS ຫຼື ຄວາມເປັນພິດຕໍ່ລະບົບປະສາດ, ແລະ ມີຄວາມຫວັງສຳລັບການຫາຍດີໃນໄລຍະຍາວ ໃນຂະນະທີ່ຫຼຸດຜ່ອນຄວາມຕ້ອງການໃນການສະກັດກັ້ນພູມຕ້ານທານຊຳເຮື້ອ.