It-Terapija Doppja CD19/BCMA CAR-T tal-Grupp Mediku BIOOCUS tagħti Riżultati Promettenti fil-Mijastenja Gravis Refrattorja: Il-Vjaġġ ta' Pazjent Żagħżugħ
Il-Majastenja Gravis (MG) hija disturb newromuskolari awtoimmuni kroniku kkawżat minn awtoantikorpi (primarjament antikorpi kontra r-riċettur tal-aċetilkolina, AchRAb) li jfixklu l-komunikazzjoni bejn in-nervituri u l-muskoli, u jwasslu għal dgħufija li tvarja, ptożi, disfaġija, u f'każijiet severi insuffiċjenza respiratorja li tista' thedded il-ħajja. Għal pazjenti b'MG refrattorja li ma rrispondewx għal immunosuppressanti konvenzjonali, IVIG, inibituri ta' FcRn, jew inibituri tal-komplement, l-għażliet ta' trattament kienu limitati—s'issa.
It-terapija b'mira doppja CD19/BCMA CAR-T ta' BIOOCUS Medical Group tirrappreżenta terapija taċ-ċelluli awtologi rivoluzzjonarja li telimina b'mod preċiż iċ-ċelluli B patoġeniċi u ċ-ċelluli tal-plażma responsabbli għall-produzzjoni ta' awtoantikorpi. Dan l-approċċ b'mira doppja joffri l-potenzjal għal remissjoni profonda u dejjiema billi jindirizza kemm il-komponenti ċellulari kif ukoll umorali tar-rispons awtoimmuni.
Każ rappreżentattiv jenfasizza l-wegħda tat-terapija. Pazjenta mara ta’ 20 sena, magħrufa bħala LYN, ġiet iddijanjostikata b’Myastenia Gravis refrattorja (CNGIIIa, AchRAb-pożittiva) u timoma/iperplażja timika tat-tip B3 wara l-operazzjoni. Kellha wkoll komorbiditajiet inkluż osteoporożi, nekrożi avaskulari tar-ras femorali bilaterali u tat-tibjali prossimali tax-xellug, u anemija b’defiċjenza tal-ħadid. Minkejja diversi linji ta’ terapija mill-2019 sal-2025—inklużi sterojdi f’doża għolja flimkien ma’ azathioprine, tacrolimus, cyclosporine, IVIG ripetut, efgartigimod, eculizumab flimkien ma’ telitacicept, u rituximab (500 mg)—il-kundizzjoni tagħha baqgħet mhux ikkontrollata.
F'Novembru 2025, inbeda l-protokoll CAR-T u ċ-ċiklosporina twaqqfet. Iċ-ċelloli mononukleari tad-demm periferali nġabru fl-1 ta' Diċembru 2025. Fil-15 ta' Diċembru 2025, hija rċeviet infużjoni ta' CD19 CAR-T (0.5×10⁶/kg) flimkien ma' BCMA CAR-T (1×10⁶/kg). Ma ġew osservati l-ebda avvenimenti avversi wara l-infużjoni.
Sa Marzu 2026, valutazzjonijiet ta' segwitu wrew espansjoni rapida in vivo ta' CAR-T, b'CD19 CAR-T massimu fil-jum 10 (7.62%, 4.622×10⁷/L) u BCMA CAR-T fil-jum 10 (17.17%, 1.0414×10⁸/L), sostnuta sat-tielet xahar. Titjib fil-laboratorju inkluda tnaqqis sinifikanti fil-livelli ta' AchRAb u l-għadd totali ta' limfoċiti B, b'għadd tad-demm stabbli, funzjoni tal-fwied u tal-kliewi. Klinikament, ġew irreġistrati qligħ notevoli fil-punteġġi tal-Mjastenija Gravis Kwantitativa (QMG) u l-Attivitajiet tal-Ħajja ta' Kuljum (ADL). Sintomi bħal diplopja, ebusija tal-wiċċ, disartrija, u għeja tar-riġlejn urew riżoluzzjoni jew titjib qawwi.
Dan il-każ juri l-potenzjal trasformattiv tat-terapija b'mira doppja CD19/BCMA CAR-T ta' BIOOCUS Medical Group biex tikseb reset immuni profond u benefiċċju kliniku sinifikanti f'MG refrattorja. It-terapija hija tollerata tajjeb, mingħajr ma ġiet osservata CRS jew newrotossiċità, u toffri wegħda għal remissjoni fit-tul filwaqt li tnaqqas il-ħtieġa għal immunosoppressjoni kronika.