La teràpia CAR-T dual CD19/BCMA de BIOOCUS Medical Group ofereix resultats prometedors en la miastènia gravis refractària: el viatge d'un pacient jove
La miastènia gravis (MG) és un trastorn neuromuscular autoimmune crònic causat per autoanticossos (principalment anticossos antireceptor d'acetilcolina, AchRAb) que dificulten la comunicació nervi-múscul, provocant debilitat fluctuant, ptosi, disfàgia i, en casos greus, insuficiència respiratòria potencialment mortal. Per als pacients amb MG refractària que no han respost als immunosupressors convencionals, IVIG, inhibidors de FcRn o inhibidors del complement, les opcions de tractament han estat limitades, fins ara.
La teràpia CAR-T CD19/BCMA de doble diana de BIOOCUS Medical Group representa una teràpia cel·lular autòloga innovadora que elimina amb precisió els limfòcits B patògens i les cèl·lules plasmàtiques responsables de la producció d'autoanticossos. Aquest enfocament de doble diana ofereix el potencial d'una remissió profunda i duradora abordant tant els components cel·lulars com humorals de la resposta autoimmune.
Un cas representatiu destaca la promesa de la teràpia. Una pacient de 20 anys, anomenada LYN, va ser diagnosticada amb miastènia gravis refractària (CNGIIIa, AchRAb-positiu) i timoma/hiperplàsia tímica postquirúrgica de tipus B3. També presentava comorbiditats, com ara osteoporosi, necrosi avascular bilateral del cap femoral i del tíbi proximal esquerre, i anèmia per deficiència de ferro. Malgrat múltiples línies de teràpia del 2019 al 2025, incloent-hi esteroides en dosis altes més azatioprina, tacrolimus, ciclosporina, IVIG repetida, efgartigimod, eculizumab més telitacicept i rituximab (500 mg), la seva condició va romandre descontrolada.
El novembre de 2025, es va iniciar el protocol CAR-T i es va pausar la ciclosporina. Es van recollir cèl·lules mononuclears de sang perifèrica l'1 de desembre de 2025. El 15 de desembre de 2025, va rebre una infusió de CAR-T CD19 (0,5×10⁶/kg) més CAR-T BCMA (1×10⁶/kg). No es van observar esdeveniments adversos després de la infusió.
El març del 2026, les avaluacions de seguiment van mostrar una ràpida expansió in vivo dels CAR-T, amb un pic de CAR-T de CD19 el dia 10 (7,62%, 4,622 × 10⁷/L) i CAR-T BCMA el dia 10 (17,17%, 1,0414 × 10⁸/L), mantingut fins al mes 3. Les millores de laboratori van incloure una reducció significativa dels nivells d'AchRAb i del recompte total de limfòcits B, amb recomptes sanguinis, funció hepàtica i renal estables. Clínicament, es van registrar guanys notables en les puntuacions de Miastènia Gravis Quantitativa (QMG) i Activitats de la Vida Diària (AVD). Símptomes com ara diplopia, rigidesa facial, disàrtria i fatiga de les extremitats van mostrar una resolució o una millora marcada.
Aquest cas demostra el potencial transformador de la teràpia CAR-T CD19/BCMA de doble diana de BIOOCUS Medical Group per aconseguir un restabliment immunitari profund i un benefici clínic significatiu en la MG refractària. La teràpia és ben tolerada, sense que s'observi CRS ni neurotoxicitat, i és prometedora per a una remissió a llarg termini alhora que redueix la necessitat d'immunosupressió crònica.