የባዮክሰስ ሜዲካል ግሩፕ ድርብ CD19/BCMA CAR-T ቴራፒ በ refractory myasthenia gravis ውስጥ ተስፋ ሰጪ ውጤቶችን ይሰጣል፡ የአንድ ወጣት ታካሚ ጉዞ
ሚያስቴኒያ ግራቪስ (ኤምጂ) በራስ-ሰር የሚመጣ የነርቭ ጡንቻ መታወክ ሲሆን ይህም የነርቭ-ጡንቻ ግንኙነትን የሚያደናቅፍ ሲሆን ይህም ወደ ተለዋዋጭ ድክመት፣ ፕቶሲስ፣ ዲስፋጂያ እና ከባድ በሆኑ ጉዳዮች ላይ ለሕይወት አስጊ የሆነ የመተንፈሻ አካላት ችግር ያስከትላል። ለተለመዱት የበሽታ መከላከያ መድሃኒቶች፣ ለIVIG፣ ለFcRn አጋቾች ወይም ለማሟያ አጋቾች ምላሽ ያልሰጡ እና የማይነቃነቁ MG ላላቸው ታካሚዎች የሕክምና አማራጮች እስከ አሁን ድረስ የተገደቡ ናቸው።
የባዮክሰስ ሜዲካል ግሩፕ ባለሁለት ዒላማ CD19/BCMA CAR-T ሕክምና ለራስ-ሰር ፀረ-ሰውነት ምርት ተጠያቂ የሆኑትን በሽታ አምጪ የቢ ሴሎችን እና የፕላዝማ ሴሎችን በትክክል የሚያስወግድ አዲስ የራስ-ሰር ሴል ሕክምናን ይወክላል። ይህ ባለሁለት ዒላማ አቀራረብ ራስን በራስ-ሰር የመከላከል ምላሽ ሴሉላር እና ሂሞራል ክፍሎችን በመፍታት ጥልቅ እና ዘላቂ የሆነ ስርየት የማግኘት እድል ይሰጣል።
አንድ ተወካይ ጉዳይ የሕክምናውን ተስፋ ያጎላል። LYN በመባል የምትታወቅ የ20 ዓመት ሴት ታካሚ፣ በሪፍራክቶሪ ማይስቴኒያ ግራቪስ (CNGIIIa፣ AchRAb-positive) እና ከቀዶ ጥገና በኋላ B3-አይነት ቲሞማ/ቲሚክ ሃይፐርፕላዝያ እንዳለባት ታውቋል። እንዲሁም እንደ ኦስቲዮፖሮሲስ፣ የሁለትዮሽ የፌሞራል ራስ እና የግራ ፕሮክሲማል ቲቢያል አቫስኩላር ኒክሮሲስ እና የብረት እጥረት የደም ማነስ ያሉ ተጓዳኝ ችግሮች አሏት። ከ2019 እስከ 2025 ድረስ በርካታ የሕክምና መስመሮች ቢኖሩም - ከፍተኛ መጠን ያላቸው ስቴሮይድ እና አዛቲዮፕሪን፣ ታክሮሊመስ፣ ሳይክሎፖሪን፣ ተደጋጋሚ IVIG፣ efgartigimod፣ eculizumab እና telitacicept እና rituximab (500 ሚ.ግ) - ሁኔታዋ ቁጥጥር አልተደረገበትም።
በህዳር 2025 የCAR-T ፕሮቶኮል ተጀመረ እና ሳይክሎፖሪን ለአፍታ ቆመ። በታህሳስ 1፣ 2025 የፔሪፌራል ደም ሞኖኑክሌር ሴሎች ተሰበሰቡ። ታህሳስ 15፣ 2025፣ የCD19 CAR-T (0.5×10⁶/ኪግ) እና የBCMA CAR-T (1×10⁶/ኪግ) መርፌ ተቀበለች። ከክትባቱ በኋላ ምንም አይነት አሉታዊ ክስተቶች አልታዩም።
እስከ መጋቢት 2026 ድረስ፣ የክትትል ግምገማዎች ፈጣን የሆነ የ CAR-T መስፋፋት አሳይተዋል፣ በ10ኛው ቀን ከፍተኛው CD19 CAR-T (7.62%፣ 4.622×10⁷/L) እና በ10ኛው ቀን BCMA CAR-T (17.17%፣ 1.0414×10⁸/L) እስከ 3ኛው ወር ድረስ ቀጥሏል። የላብራቶሪ ማሻሻያዎች በAchRAb መጠን ላይ ከፍተኛ ቅነሳ እና አጠቃላይ የB-ሊምፎሳይት ብዛት፣ የተረጋጋ የደም ብዛት፣ የጉበት እና የኩላሊት ተግባርን ያካትታሉ። በክሊኒካዊ መልኩ፣ በኳንቲታቲቭ ሚያስቴኒያ ግራቪስ (QMG) እና በዕለታዊ ኑሮ እንቅስቃሴዎች (ADL) ውጤቶች ላይ ጉልህ ጭማሪዎች ተመዝግበዋል። እንደ ዲፕሎፒያ፣ የፊት ጥንካሬ፣ ዲስአርትሪያ እና የእጅና እግር ድካም ያሉ ምልክቶች መፍትሄ ወይም ጉልህ መሻሻል አሳይተዋል።
ይህ ጉዳይ የBIOOCUS Medical Group ባለሁለት-ታርጌት CD19/BCMA CAR-T ሕክምና ጥልቅ የበሽታ መከላከያ ዳግም ማስጀመር እና በ refractory MG ውስጥ ትርጉም ያለው ክሊኒካዊ ጥቅም ለማግኘት ያለውን የለውጥ አቅም ያሳያል። ቴራፒው በደንብ የታገሰ ሲሆን ምንም CRS ወይም የነርቭ መርዛማነት አልታየም እና ለረጅም ጊዜ የሚቆይ የበሽታ መከላከያ መከልከል አስፈላጊነትን በመቀነስ የረጅም ጊዜ ይቅር ለማለት ተስፋ ይሰጣል።