BIOOCUS Medical Groups dobbelte CD19/BCMA CAR-T-terapi leverer lovende resultater i refraktær myasthenia gravis: En ung patients rejse

Myasthenia Gravis (MG) er en kronisk autoimmun neuromuskulær lidelse forårsaget af autoantistoffer (primært anti-acetylcholinreceptorantistoffer, AchRAb), der forringer nerve-muskelkommunikationen, hvilket fører til fluktuerende svaghed, ptose, dysfagi og i alvorlige tilfælde livstruende respirationssvigt. For patienter med refraktær MG, som ikke har responderet på konventionelle immunsuppressive midler, IVIG, FcRn-hæmmere eller komplementhæmmere, har behandlingsmulighederne været begrænsede – indtil nu.

BIOOCUS Medical Groups dobbeltmålrettede CD19/BCMA CAR-T-terapi repræsenterer en banebrydende autolog celleterapi, der præcist eliminerer patogene B-celler og plasmaceller, der er ansvarlige for produktion af autoantistoffer. Denne dobbeltmålrettede tilgang giver potentiale for dyb og varig remission ved at adressere både de cellulære og humorale komponenter i det autoimmune respons.

Et repræsentativt tilfælde fremhæver behandlingens potentiale. En 20-årig kvindelig patient, kaldet LYN, blev diagnosticeret med refraktær Myasthenia Gravis (CNGIIIa, AchRAb-positiv) og postoperativ B3-type thymom/thymisk hyperplasi. Hun havde også komorbiditeter, herunder osteoporose, bilateral lårbenshoved- og venstre proximal tibial avaskulær nekrose samt jernmangelanæmi. Trods flere behandlingslinjer fra 2019 til 2025 – herunder højdosis steroider plus azathioprin, tacrolimus, cyclosporin, gentagen IVIG, efgartigimod, eculizumab plus telitacicept og rituximab (500 mg) – forblev hendes tilstand ukontrolleret.

I november 2025 blev CAR-T-protokollen påbegyndt, og cyclosporin blev sat på pause. Perifere mononukleære blodceller blev indsamlet den 1. december 2025. Den 15. december 2025 modtog hun en infusion af CD19 CAR-T (0,5×10⁶/kg) plus BCMA CAR-T (1×10⁶/kg). Der blev ikke observeret nogen bivirkninger efter infusionen.

I marts 2026 viste opfølgende vurderinger hurtig in-vivo CAR-T-ekspansion med peak CD19 CAR-T på dag 10 (7,62 %, 4,622 × 10⁷/L) og BCMA CAR-T på dag 10 (17,17 %, 1,0414 × 10⁸/L), opretholdt til og med måned 3. Laboratorieforbedringer omfattede signifikant reduktion i AchRAb-niveauer og det samlede antal B-lymfocytter med stabile blodtal, lever- og nyrefunktion. Klinisk blev der registreret bemærkelsesværdige gevinster i kvantitativ myasthenia gravis (QMG) og dagligdagsaktiviteter (ADL)-score. Symptomer som diplopi, ansigtsstivhed, dysartri og træthed i lemmerne viste remission eller markant forbedring.

Denne case demonstrerer det transformative potentiale i BIOOCUS Medical Groups dobbelt-target CD19/BCMA CAR-T-behandling til at opnå dyb immunreset og meningsfuld klinisk fordel ved refraktær MG. Behandlingen er veltolereret, uden observeret CRS eller neurotoksicitet, og den er lovende for langsigtet remission, samtidig med at behovet for kronisk immunsuppression reduceres.