BIOOCUS වෛද්ය කණ්ඩායමේ ද්විත්ව CD19/BCMA CAR-T චිකිත්සාව වර්තන මයිස්තීනියා ග්රේවිස් හි පොරොන්දු වූ ප්රතිඵල ලබා දෙයි: තරුණ රෝගියෙකුගේ ගමන
Myasthenia Gravis (MG) යනු ස්නායු-මාංශ පේශි සන්නිවේදනය අඩාල කරන, උච්චාවචනය වන දුර්වලතාවය, ptosis, dysphagia සහ දරුණු අවස්ථාවල දී ජීවිතයට තර්ජනයක් වන ශ්වසන අපහසුතාවයට හේතු වන ස්වයං ප්රතිශක්තිකරණ ස්නායු මාංශ පේශි ආබාධයක් වන අතර, සාම්ප්රදායික ප්රතිශක්තිකරණ මර්දන ඖෂධ, IVIG, FcRn නිෂේධක හෝ අනුපූරක නිෂේධක වලට ප්රතිචාර නොදක්වන පරාවර්තක MG රෝගීන් සඳහා, ප්රතිකාර විකල්ප සීමිතයි - මේ දක්වා.
BIOOCUS වෛද්ය කණ්ඩායමේ ද්විත්ව ඉලක්කගත CD19/BCMA CAR-T චිකිත්සාව, ස්වයං ප්රතිදේහ නිෂ්පාදනය සඳහා වගකිව යුතු ව්යාධිජනක B සෛල සහ ප්ලාස්මා සෛල නිශ්චිතවම ඉවත් කරන ඉදිරිගාමී ස්වයංක්රීය සෛල චිකිත්සාවක් නියෝජනය කරයි. මෙම ද්විත්ව ඉලක්කගත ප්රවේශය ස්වයං ප්රතිශක්තිකරණ ප්රතිචාරයේ සෛලීය සහ හාස්යජනක සංරචක දෙකම ආමන්ත්රණය කිරීමෙන් ගැඹුරු සහ කල් පවතින සමනය සඳහා විභවය ලබා දෙයි.
නියෝජිත සිද්ධියක් චිකිත්සාවේ පොරොන්දුව ඉස්මතු කරයි. LYN ලෙස හඳුන්වන 20 හැවිරිදි කාන්තා රෝගියෙකුට වර්තන මයිස්තීනියා ග්රේවිස් (CNGIIIa, AchRAb-ධනාත්මක) සහ පශ්චාත් ශල්යකර්ම B3 වර්ගයේ තයිමෝමා/තයිමික් හයිපර්ප්ලාසියාව ඇති බව හඳුනා ගන්නා ලදී. ඇයට ඔස්ටියෝපොරෝසිස්, ද්විපාර්ශ්වික කලවා හිස සහ වම් සමීප ටිබියල් ඇවස්කියුලර් නෙරෝසිස් සහ යකඩ ඌනතා රක්තහීනතාවය ඇතුළු සහසම්බන්ධ රෝග ද තිබුණි. 2019 සිට 2025 දක්වා බහුවිධ ප්රතිකාර ක්රම තිබියදීත් - අධි මාත්රා ස්ටෙරොයිඩ් සහ ඇසතියෝප්රීන්, ටැක්රොලිමස්, සයික්ලොස්පොරීන්, නැවත නැවත IVIG, එෆ්ගාර්ටිගිමොඩ්, ඉකුලිසුමාබ් ප්ලස් ටෙලිටැසිසෙප්ට් සහ රිටුක්සිමාබ් (500 mg) ඇතුළුව - ඇගේ තත්වය පාලනයකින් තොරව පැවතුනි.
2025 නොවැම්බර් මාසයේදී, CAR-T ප්රොටෝකෝලය ආරම්භ කරන ලද අතර සයික්ලොස්පොරීන් විරාම කරන ලදී. 2025 දෙසැම්බර් 1 වන දින පර්යන්ත රුධිර ඒක න්යෂ්ටික සෛල එකතු කරන ලදී. 2025 දෙසැම්බර් 15 වන දින, ඇයට CD19 CAR-T (0.5×10⁶/kg) සහ BCMA CAR-T (1×10⁶/kg) එන්නත් කරන ලදී. එන්නත් කිරීමෙන් පසු කිසිදු අහිතකර සිදුවීමක් නිරීක්ෂණය නොවීය.
2026 මාර්තු වන විට, පසු විපරම් තක්සේරු කිරීම් මගින් වේගවත් in-vivo CAR-T ප්රසාරණයක් පෙන්නුම් කළ අතර, 10 වන දිනයේදී උපරිම CD19 CAR-T (7.62%, 4.622×10⁷/L) සහ 10 වන දිනයේදී BCMA CAR-T (17.17%, 1.0414×10⁸/L) සමඟින්, 3 වන මාසය දක්වා පවත්වා ගෙන යන ලදී. රසායනාගාර වැඩිදියුණු කිරීම් අතරට AchRAb මට්ටම් සහ මුළු B-ලිම්ෆොසයිට් ගණන සැලකිය යුතු ලෙස අඩුවීම, ස්ථාවර රුධිර ගණනය කිරීම්, අක්මාව සහ වකුගඩු ක්රියාකාරිත්වය ඇතුළත් විය. සායනිකව, ප්රමාණාත්මක මයිස්ටීනියා ග්රේවිස් (QMG) සහ දෛනික ජීවිතයේ ක්රියාකාරකම් (ADL) ලකුණු වල කැපී පෙනෙන දියුණුවක් වාර්තා විය. ඩිප්ලෝපියාව, මුහුණේ තද ගතිය, ඩයිසාර්ත්රියා සහ අත් පා තෙහෙට්ටුව වැනි රෝග ලක්ෂණ විභේදනය හෝ කැපී පෙනෙන දියුණුවක් පෙන්නුම් කළේය.
මෙම නඩුව මගින් BIOOCUS වෛද්ය කණ්ඩායමේ ද්විත්ව ඉලක්කගත CD19/BCMA CAR-T ප්රතිකාරයේ පරිවර්තනීය විභවය පෙන්නුම් කරන්නේ වර්තන MG හි ගැඹුරු ප්රතිශක්තිකරණ යළි පිහිටුවීම සහ අර්ථවත් සායනික ප්රතිලාභ ලබා ගැනීම සඳහා ය. මෙම චිකිත්සාව හොඳින් ඉවසා සිටින අතර, CRS හෝ ස්නායු විෂ වීමක් නිරීක්ෂණය නොකෙරේ, සහ නිදන්ගත ප්රතිශක්තිකරණ මර්දනය සඳහා අවශ්යතාවය අඩු කරන අතරම දිගු කාලීන සමනය සඳහා පොරොන්දුවක් ඇත.